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1. 发明申请

WO2013004396A3 ADENO-PARVOVIRUS CHIMERA WITH ENHANCED ONCOLYTICAL POTENTIAL 审中-公开
标题翻译： ADENO-PARVOVIRUS CHIMERA具有增强的临床潜力
公开(公告)号：WO2013004396A3
公开(公告)日：2013-03-07
申请号：PCT/EP2012002860
申请日：2012-07-06
申请人： DEUTSCHES KREBSFORSCH , EL-ANDALOUSSI NAZIM , MARCHINI ANTONIO , ROMMELAERE JEAN
发明人： EL-ANDALOUSSI NAZIM , MARCHINI ANTONIO , ROMMELAERE JEAN
IPC分类号： C12N15/861 , C12N7/00 , C12N15/864
CPC分类号： C12N15/86 , C12N7/00 , C12N2710/10331 , C12N2710/10344 , C12N2750/14332 , C12N2750/14351 , C12N2799/02 , C12N2830/006
摘要： Described is a chimerical adenovirus-parvovirus vector characterized in that it comprises the entire parvovirus genome inserted into a adenovirus genome, wherein: (a) the adenovirus genome is characterized by deletion of El and E3, and (b) the biological activity of the parvoviral protein NS, preferably NS1, is reduced or eliminated.
摘要翻译：描述了一种嵌合腺病毒 - 细小病毒载体，其特征在于它包含插入腺病毒基因组的全部细小病毒基因组，其中：（a）腺病毒基因组的特征在于E1和E3缺失，和（b）细小病毒的生物学活性蛋白NS，优选NS1被减少或消除。

2. 发明申请

WO2008026015A3 LIPOSOMALLY ENCAPSULATED HYBRID ADENOVIRUS-SEMLIKI FOREST VIRUS (SFV) VECTORS CARRYING RNAI CONSTRUCTS AND THERAPEUTIC GENES FOR USE AGAINST CANCER TARGETS AND OTHER DISEASES 审中-公开
标题翻译：脂质体包裹的杂交腺病毒--SEMLIKI森林病毒（SFV）载体携带RNAi构建体和治疗性基因，用于抗癌目标和其他疾病
公开(公告)号：WO2008026015A3
公开(公告)日：2008-07-17
申请号：PCT/GR2007000044
申请日：2007-09-03
申请人： BOULIKAS PARTHENIOS , ROBERTS MICHAEL
发明人： BOULIKAS PARTHENIOS , ROBERTS MICHAEL
IPC分类号： C12N15/86 , C12N15/861
CPC分类号： C12N7/00 , A61K2039/5256 , C12N15/86 , C12N2710/10343 , C12N2710/10344 , C12N2770/36143
摘要： A hybrid adenovirus Semliki Forest Virus (SFV) vector is provided which has a structure as shown in Figure 1, which may comprise 3' and 5' inverted terminal repeat (ITR) of adenovirus the packaging signal of adenovirus, the structural genes encoding the adenovirus hexon and penton proteins, fiber and knob proteins and which may be deleted in the E4 region, E2 region or in the both the E2 and E4 regions. The adenovirus vector may not require a helper virus coinfection for propagation in producer cell lines. The hybrid vector may comprise a eukaryotic promoter controlling expression of the 42S genome of SFV comprising the nonstructural genes 1-4 endowed with enhanced cytotoxicity after infection of target cells and retaining the ability to replicate the 42S genome, which also comprises the therapeutic mRNA, in the cytoplasm or the hybrid vector may comprise a eukaryotic promoter controlling expression of the 42S genome of SFV comprising the nonstructural genes 1-4 containing two point mutations. In use, the hybrid vector further comprises cDNA encoding for microRNA (miRNA) and hairpin loops of short interfering RNA (siRNA) or cDNA encoding for double-stranded RNA (dsRNA).
摘要翻译：提供了具有如图1所示结构的杂种腺病毒塞姆利基森林病毒（SFV）载体，其可以包含腺病毒的3'和5'反向末端重复序列（ITR），腺病毒的包装信号，编码腺病毒的结构基因六邻体和五邻体蛋白，纤维蛋白和球蛋白，并且可以在E4区域，E2区域或E2和E4区域中删除。腺病毒载体可能不需要辅助病毒共感染以在生产细胞系中繁殖。杂交载体可包含控制SFV 42S基因组表达的真核启动子，所述真核启动子控制SFV的42S基因组的表达，所述真核启动子包含在感染靶细胞后具有增强的细胞毒性并且保留了在42℃下还包含治疗性mRNA的42S基因组的复制能力的非结构基因1-4 细胞质或杂交载体可以包含控制SFV 42S基因组表达的真核启动子，其包含含有两个点突变的非结构基因1-4。在使用中，杂交载体还包含编码微RNA（miRNA）和短干扰RNA（siRNA）的发夹环或编码双链RNA（dsRNA）的cDNA的cDNA。

3. 发明申请

WO2005052165A1 抗ヒト免疫不全ウイルス感染防御用キメラ５型/１１型もしくは３５型アデノウイルスベクター审中-公开
标题翻译： CHIMERIC 5型/ 11型或35型腺病毒载体，用于预防感染与免疫缺陷病毒
公开(公告)号：WO2005052165A1
公开(公告)日：2005-06-09
申请号：PCT/JP2004/017375
申请日：2004-11-24
申请人：株式会社プライミューン , 日本医薬品工業株式会社 , 島田勝 , 奥田研爾
发明人：島田勝 , 奥田研爾
IPC分类号： C12N15/63
CPC分类号： C12N15/86 , A61K38/162 , A61K2039/5256 , C12N2710/10322 , C12N2710/10343 , C12N2710/10344 , C12N2740/16234 , C12N2770/36143 , C12N2840/203
摘要：　非増殖型 5 型アデノウイルスに、ヒト免疫不全ウイルスのエンベロープ蛋白もしくはそれと同様の機能を有するその変異体をコードする遺伝子が発現可能なように組み込まれており、かつ当該 5 型アデノウイルスのファイバー蛋白をコードする遺伝子が 11 型もしくは 35 型アデノウイルスのファイバー蛋白もしくはそれと同様の機能を有するその変異体をコードする遺伝子に発現可能なように置換されているキメラ 5 型/ 11 型もしくは 35 型アデノウイルスベクターは、肝臓への毒性が軽減され、かつ非常に強い HIV 特異的細胞性免疫応答を惹起することができ、HIV 感染防御用の医薬として極めて有効である。
摘要翻译：嵌合型5/11型或35型腺病毒载体，其中编码人免疫缺陷病毒的包膜蛋白的基因或具有等同功能的突变体以允许表达和基因的方式整合到非增殖型5腺病毒中编码5型腺病毒的纤维蛋白的编码由编码11型或35型腺病毒的纤维蛋白的基因或具有相同功能的突变体所取代，对肝脏具有降低的毒性，并且可以诱导非常有效的HIV特异性免疫反应。因此，作为预防HIV感染的药物是非常有效的。

4. 发明申请

WO03092594A8 ADENO-ASSOCIATED VIRAL VECTORS AND METHODS FOR THEIR PRODUCTION FROM HYBRID ADENOVIRUS AND FOR THEIR USE 审中-公开
标题翻译： ADENO相关的病毒载体及其混合型腺病毒生产方法及其使用
公开(公告)号：WO03092594A8
公开(公告)日：2004-11-25
申请号：PCT/US0313323
申请日：2003-04-30
申请人： UNIV DUKE , AMALFITANO ANDREA , KOEBERL DWIGHT D , SUN BAODONG
发明人： AMALFITANO ANDREA , KOEBERL DWIGHT D , SUN BAODONG
IPC分类号： A61K38/47 , A61K38/55 , A61K48/00 , C12N7/00 , C12N9/26 , C12N15/861 , C12N15/864 , C12N15/85 , C12N15/52
CPC分类号： C12N15/86 , A61K38/47 , A61K48/00 , A61K48/0066 , A61K48/0075 , A61K48/0083 , A61K2039/5256 , C12N9/2408 , C12N9/2411 , C12N2710/10344 , C12N2750/14143 , C12Y302/0102
摘要： A recombinant hybrid virus, including: (a) a deleted adenovirus vector genome comprising the adenovirus 5' and 3' cis-elements for viral replication and encapsidation, and further comprising a deletion in an adenovirus genomic region selected from the group consisting of: (i) the polymerase region, wherein said deletion essentially prevents the expression of a functional polymerase protein from said deleted region and said hybrid virus does not otherwise express a functional polymerase protein, (ii) the preterminal protein region, wherein said deletion essentially prevents the expression of a functional preterminal protein from said deleted region, and said hybrid virus does not otherwise express a functional preterminal protein, and (iii) both the regions of (i) and (ii); and (b) a recombinant adeno-associated virus (AAV) vector genome flanked by the adenovirus vector genome sequences of (a), said recombinant AAV vector genome comprising (i) AAV 5' and 3' inverted terminal repeats, (ii) an AAV packaging sequence, and (iii) a heterologous nucleic acid sequence, wherein said heterologous nucleic acid sequence is flanked by the 5' and the 3' AAV inverted terminal repeats of (i). Methods of making and using the recombinant hybrid virus are also disclosed.
摘要翻译：一种重组杂合病毒，其包括：（a）缺失的腺病毒载体基因组，其包含用于病毒复制和壳化的腺病毒5'和3'顺式元件，并且还包含选自以下的腺病毒基因组区域中的缺失：（ i）聚合酶区域，其中所述缺失基本上防止来自所述缺失区的功能性聚合酶蛋白的表达，并且所述杂合病毒不另外表达功能性聚合酶蛋白，（ii）早产蛋白区，其中所述缺失基本上防止表达的来自所述缺失区的功能性早产蛋白，并且所述杂交病毒不另外表达功能性早产蛋白，和（iii）（i）和（ii）的两个区域; 所述重组腺病毒载体基因组包含（i）AAV 5'和3'反向末端重复序列，（ii）一个或多个重组腺病毒载体基因组（AAV） AAV包装序列，和（iii）异源核酸序列，其中所述异源核酸序列侧翼为（i）的5'和3'AAV反向末端重复序列。还公开了制备和使用重组杂交病毒的方法。

5. 发明申请

WO9955894A9 CONSTRUCTION OF RETROVIRAL PRODUCER CELLS FROM ADENOVIRAL AND RETROVIRAL VECTORS 审中-公开
标题翻译：从腺病毒和逆转录病毒载体构建转录生产者细胞
公开(公告)号：WO9955894A9
公开(公告)日：2000-12-14
申请号：PCT/US9909273
申请日：1999-04-29
申请人： OKLAHOMA MED RES FOUND
发明人： LIN XINLI , TANG JORDAN J N
IPC分类号： C12N15/09 , C12N5/10 , C12N15/86 , C12N15/861 , C12N15/867
CPC分类号： C12N15/86 , C12N2710/10344 , C12N2740/13043 , C12N2740/13052
摘要： A combination of adenoviral and retroviral vectors used to construct second generation packaging cells that deliver marker genes to target cells is described. A vector based upon Moloney murine leukemia virus (MLV) was used to deliver marker genes, and an adenovirus-based delivery system was used to deliver MLV structural genes (gagpol and env) to cultured cells. The procedure transformed the cells into new retroviral producer cells, which generate replication-incompetent retroviral particles in the culture supernatant for transferring marker genes to target cells. The titer of the retroviral-containing supernatant generated from the second generation producer cells reached above 105 cfu/ml, which is comparable to the MLV-based producer cell lines currently used in human gene therapy trials. The vector and procedures are adaptable for experimental human gene therapy in which the new producer cells are transplanted into patients for continuous gene transfer.
摘要翻译：描述了用于构建将标记基因递送至靶细胞的第二代包装细胞的腺病毒和逆转录病毒载体的组合。使用基于莫洛尼鼠白血病病毒（MLV）的载体递送标记基因，并且使用基于腺病毒的递送系统将MLV结构基因（gagpol和env）递送至培养的细胞。该过程将细胞转化为新的逆转录病毒生产细胞，其在培养上清液中产生复制不足的逆转录病毒颗粒，用于将标记基因转移至靶细胞。从第二代生产细胞产生的含有逆转录病毒的上清液的滴度高于105cfu / ml，这与目前在人类基因治疗试验中使用的基于MLV的生产细胞系相当。载体和程序适用于实验性人类基因治疗，其中新的生产细胞被移植到患者中用于连续基因转移。

6. 发明申请

WO00046360A1 IMPROVED HELPER DEPENDENT VECTOR SYSTEM FOR GENE THERAPY 审中-公开
标题翻译：改进的基因治疗辅助辅助系统
公开(公告)号：WO00046360A1
公开(公告)日：2000-08-10
申请号：PCT/US2000/002405
申请日：2000-01-31
IPC分类号： C12N15/09 , A61K35/76 , A61K48/00 , A61P43/00 , C12N5/10 , C12N7/00 , C12N15/861 , C12N15/00 , C07H21/04 , C12N5/00
CPC分类号： C12N15/86 , C12N2710/10343 , C12N2710/10344
摘要： The present invention features helper-dependent adenoviral vector elements, and helper adenoviral elements, that enhance the production and isolation of helper-dependent adenoviral vectors. Such elements include a modified packaging signal having low homology to, and preferably less activity than, a wild-type packaging signal, an E4 non-coding segment directly joined to the 5' ITR that confers a selective advantage, and stuffer region(s) that provide a helper-dependent adenoviral vector with a GC content of about 50 % to about 60 %. The modified packaging signal is preferably used in a helper virus to decrease recombination and generation of the virus. The E4 non-coding segment and the stuffer region(s) are preferably used in a helper-dependent adenoviral vector to provide the vector with a growth advantage over a helper virus.
摘要翻译：本发明的特征在于辅助性依赖性腺病毒载体元件和辅助性腺病毒元件，其增强辅助依赖性腺病毒载体的产生和分离。这样的元件包括与野生型包装信号具有低度同源性，优选地较少活性的修饰包装信号，直接连接到赋予选择性优势的5'ITR的E4非编码区，以及填充区其提供具有约50％至约60％的GC含量的辅助依赖性腺病毒载体。修饰的包装信号优选用于辅助病毒以减少病毒的重组和产生。 E4非编码区段和填充区域优选用于辅助依赖性腺病毒载体，以提供载体与辅助病毒相比具有生长优势。

7. 发明申请

WO0017375A3 METHOD TO TREAT HAEMOPHILIA BY IN VIVO GENE THERAPY WITH RETROVIRAL VECTORS 审中-公开
标题翻译：通过血管生成素治疗逆转录病毒治疗海马的方法
公开(公告)号：WO0017375A3
公开(公告)日：2000-07-27
申请号：PCT/EP9907384
申请日：1999-09-21
申请人： VLAAMS INTERUNIV INST BIOTECH , VANDENDRIESSCHE THIERRY , CHUAH MARINEE K L
发明人： VANDENDRIESSCHE THIERRY , CHUAH MARINEE K L
IPC分类号： A61K38/37 , A61K38/48 , A61K48/00 , A61P7/00 , C12N15/861 , C12N15/86 , A61P7/04
CPC分类号： C12N15/86 , A61K38/37 , A61K38/4846 , A61K48/00 , C12N2710/10344
摘要： The present invention relates to a gene transfer system preferably pseudotyped retroviral vectors allowing stable expression of biologically active proteins at therapeutic, physiological or supraphysiological levels. The invention relates particularly to a method to treat haemophilia using said vectors.
摘要翻译：本发明涉及一种基因转移系统，优选为假型逆转录病毒载体，其允许以治疗，生理或超生理水平稳定表达生物活性蛋白。本发明特别涉及使用所述载体治疗血友病的方法。

8. 发明申请

WO99058700A1 MULTIVIRAL COMPOSITIONS AND USES THEREOF 审中-公开
标题翻译：多种组合物及其用途
公开(公告)号：WO99058700A1
公开(公告)日：1999-11-18
申请号：PCT/US1999/010096
申请日：1999-05-10
IPC分类号： C12N15/861 , C12N15/864 , C12N15/86 , A61K48/00
CPC分类号： C12N15/86 , C12N2710/10344 , C12N2750/14143 , C12N2830/00 , C12N2830/42 , C12N2830/85 , C12N2840/203
摘要： The invention provides improved compositions and methods for using them in gene therapy.
摘要翻译：本发明提供了在基因治疗中使用它们的改进的组合物和方法。

9. 发明申请

WO2011116974A2 ADENOVIRUS DERIVED HELPER VIRUS FOR ENHANCING RECOMBINANT PARVOVIRUS PRODUCTION 审中-公开
标题翻译： ADENOVIRUS衍生的帮助病毒增强重组游离病毒生产
公开(公告)号：WO2011116974A2
公开(公告)日：2011-09-29
申请号：PCT/EP2011/001493
申请日：2011-03-24
申请人： DEUTSCHES KREBSFORSCHUNGSZENTRUM , EL-ANDALOUSSI, Nazim , MARCHINI, Antonio , ROMMELAERE, Jean , LEUCHS, Barbara , ENDELE, Max
发明人： EL-ANDALOUSSI, Nazim , MARCHINI, Antonio , ROMMELAERE, Jean , LEUCHS, Barbara , ENDELE, Max
IPC分类号： C07K14/015 , C12N15/861 , C12N15/864
CPC分类号： C12N15/8645 , A61K35/13 , A61K48/00 , C07K14/005 , C12N15/86 , C12N2710/10344 , C12N2750/14143 , C12N2750/14343 , C12N2750/14344 , C12N2750/14351 , C12N2750/14352
摘要： Described is an adenovirus derived helper virus comprising the adenoviral DNA sequences for E2a, S4 (orf6), the VAI RNA gene, and the parvovirus VP capsid gene unit. Also described is a method of efficiently preparing a recombinant parvovirus (particle) which is based on the use of various adenoviral derived helper viruses/vectors.
摘要翻译：描述了包含E2a，S4（orf6），VAI RNA基因和细小病毒VP衣壳基因单元的腺病毒DNA序列的腺病毒源性辅助病毒。还描述了一种有效地制备基于使用各种腺病毒衍生辅助病毒/载体的重组细小病毒（颗粒）的方法。

10. 发明申请

WO2008073893A3 METHODS FOR PRODUCING AN ADENOVIRUS TYPE 5 GENE TRANSFER VECTOR 审中-公开
标题翻译：生产腺病毒5型基因转移载体的方法
公开(公告)号：WO2008073893A3
公开(公告)日：2008-12-04
申请号：PCT/US2007086982
申请日：2007-12-10
申请人： ADV TECHNOLOGIES LLC
发明人： ATKINSON RICHARD , BARBOUR SUZANNE , WILKINS W PALMER III
IPC分类号： C12N5/02 , A01N63/00 , A01N65/00 , A61K48/00 , C12N5/00 , C12N15/00
CPC分类号： C12N15/86 , C12N2710/10344 , C12N2810/6018
摘要： pZerotgCMV, an Ad-5-based expression vector in current use for gene transfer stimulates lipogenic enzymes within HepG2 cells (human hepatic carcinoma cells) and primary rat hepatocytes in vitro. Evidence indicates increased lipid accumulation in infected cells compared to uninfected cells. Therefore, inactivation of the E4 ORF1 gene or E4 gene cluster whether by replacement, removal, mutation, or use of antisense RNA encoded by the Ad-5 genome may prevent activation of lipogenic genes and subsequent lipid accumulation. Removal of just the E4 gene from pZerotgCMV may prevent both replication and stimulation of lipogenic enzymes.
摘要翻译： pZerotgCMV是目前用于基因转移的基于Ad-5的表达载体，其在体外刺激HepG2细胞（人肝癌细胞）和原代大鼠肝细胞中的脂质生成酶。证据表明与未感染细胞相比，感染细胞中脂质积累增加。因此，无论是否通过Ad-5基因组编码的反义RNA的置换，去除，突变或使用，E4 ORF1基因或E4基因簇的失活可以预防脂肪生成基因的活化和随后的脂质积累。从pZerotgCMV中去除E4基因可能会阻止复制和刺激脂肪酶。

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