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    • 8. 发明专利
    • 用於抑制脂蛋白元C-III (APOC3)表現之RNAi試劑及組合物
    • 用于抑制脂蛋白元C-III (APOC3)表现之RNAi试剂及组合物
    • TW201920227A
    • 2019-06-01
    • TW107131910
    • 2018-09-11
    • 美商愛羅海德製藥公司ARROWHEAD PHARMACEUTICALS, INC.
    • 李 䂦LI, ZHEN朱銳ZHU, RUI裴 濤PEI, TAO坎納 史蒂芬KANNER, STEVEN黃 素珍WONG, SO
    • C07H21/02A61K31/713C12N15/11C12N15/113
    • 本發明係關於能夠抑制脂蛋白元C-III (亦稱為APOC3、apoC-III、APOC-III及APO C-III)基因表現之RNAi試劑(例如雙股RNAi試劑)以及包括APOC3 RNAi試劑之組合物。本文中所揭示之該等APOC3 RNAi試劑可與靶向配體(包括包含N-乙醯基-半乳糖胺之配體)結合,以促進遞送至細胞(包括肝細胞)中。亦描述包括一或多種APOC3 RNAi試劑之醫藥組合物,其視情況具有一或多種其他治療劑。活體內遞送該等APOC3 RNAi試劑提供對APOC3基因表現之抑制,且可引起個體中之三酸甘油酯及/或膽固醇含量下降。該等APOC3 RNAi試劑可用於APOC3相關疾病及病症之治療方法中,該等疾病及病症包括高三酸甘油酯血症、心血管疾病及其他代謝相關病症及疾病。
    • 本发明系关于能够抑制脂蛋白元C-III (亦称为APOC3、apoC-III、APOC-III及APO C-III)基因表现之RNAi试剂(例如双股RNAi试剂)以及包括APOC3 RNAi试剂之组合物。本文中所揭示之该等APOC3 RNAi试剂可与靶向配体(包括包含N-乙酰基-半乳糖胺之配体)结合,以促进递送至细胞(包括肝细胞)中。亦描述包括一或多种APOC3 RNAi试剂之医药组合物,其视情况具有一或多种其他治疗剂。活体内递送该等APOC3 RNAi试剂提供对APOC3基因表现之抑制,且可引起个体中之三酸甘油酯及/或胆固醇含量下降。该等APOC3 RNAi试剂可用于APOC3相关疾病及病症之治疗方法中,该等疾病及病症包括高三酸甘油酯血症、心血管疾病及其他代谢相关病症及疾病。