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1. 发明专利

TW201920227A 用於抑制脂蛋白元C-III　(APOC3)表現之RNAi試劑及組合物审中-公开
简体标题：用于抑制脂蛋白元C-III　(APOC3)表现之RNAi试剂及组合物
公开(公告)号：TW201920227A
公开(公告)日：2019-06-01
申请号：TW107131910
申请日：2018-09-11
申请人：美商愛羅海德製藥公司 , ARROWHEAD PHARMACEUTICALS, INC.
发明人：李䂦 , LI, ZHEN , 朱銳 , ZHU, RUI , 裴濤 , PEI, TAO , 坎納史蒂芬 , KANNER, STEVEN , 黃素珍 , WONG, SO
IPC分类号： C07H21/02 , A61K31/713 , C12N15/11 , C12N15/113
摘要：本發明係關於能夠抑制脂蛋白元C-III (亦稱為APOC3、apoC-III、APOC-III及APO C-III)基因表現之RNAi試劑(例如雙股RNAi試劑)以及包括APOC3 RNAi試劑之組合物。本文中所揭示之該等APOC3 RNAi試劑可與靶向配體(包括包含N-乙醯基-半乳糖胺之配體)結合，以促進遞送至細胞(包括肝細胞)中。亦描述包括一或多種APOC3 RNAi試劑之醫藥組合物，其視情況具有一或多種其他治療劑。活體內遞送該等APOC3 RNAi試劑提供對APOC3基因表現之抑制，且可引起個體中之三酸甘油酯及/或膽固醇含量下降。該等APOC3 RNAi試劑可用於APOC3相關疾病及病症之治療方法中，該等疾病及病症包括高三酸甘油酯血症、心血管疾病及其他代謝相關病症及疾病。
简体摘要：本发明系关于能够抑制脂蛋白元C-III (亦称为APOC3、apoC-III、APOC-III及APO C-III)基因表现之RNAi试剂(例如双股RNAi试剂)以及包括APOC3 RNAi试剂之组合物。本文中所揭示之该等APOC3 RNAi试剂可与靶向配体(包括包含N-乙酰基-半乳糖胺之配体)结合，以促进递送至细胞(包括肝细胞)中。亦描述包括一或多种APOC3 RNAi试剂之医药组合物，其视情况具有一或多种其他治疗剂。活体内递送该等APOC3 RNAi试剂提供对APOC3基因表现之抑制，且可引起个体中之三酸甘油酯及/或胆固醇含量下降。该等APOC3 RNAi试剂可用于APOC3相关疾病及病症之治疗方法中，该等疾病及病症包括高三酸甘油酯血症、心血管疾病及其他代谢相关病症及疾病。

2. 发明专利

TW201726918A 抑制LPA之基因表現之組合物及方法审中-公开
简体标题：抑制LPA之基因表现之组合物及方法
公开(公告)号：TW201726918A
公开(公告)日：2017-08-01
申请号：TW105131823
申请日：2016-09-30
申请人：愛羅海德製藥公司 , ARROWHEAD PHARMACEUTICALS, INC.
发明人：梅爾柯斯特史黛西 , MELQUIST, STACEY , 坎納史蒂芬 , KANNER, STEVEN , 羅茲馬大衛 B , ROZEMA, DAVID B. , 路易士大衛 L , LEWIS, DAVID L. , 阿梅塔羅倫 J , ALMEIDA, LAUREN J. , 維克菲爾德戴倫 H , WAKEFIELD, DARREN H. , 初巴斯科伊威拉帝摩 S , TRUBETSKOY, VLADIMIR S. , 裴濤 , PEI, TAO , 李䂦 □ , LI, ZHEN , 阿梅塔艾倫 , ALMEIDA, AARON
IPC分类号： C12N15/113 , A61K31/713 , A61P9/00
CPC分类号： C12N15/113 , C12N15/1137 , C12N2310/14 , C12N2310/31 , C12N2310/315 , C12N2310/321 , C12N2310/351 , C12N2310/3517 , C12Y304/21
摘要：本發明描述用於抑制LPA(apo(a))基因之表現的RNA干擾(RNAi)劑及RNAi劑結合物。本發明亦描述包含一或多種LPA RNAi劑與視情況存在之一或多種額外治療劑的醫藥組合物。將該等描述之LPA RNAi劑遞送至活體內肝細胞提供LPA基因表現之抑制及心血管疾病及心血管相關之疾病之治療。
简体摘要：本发明描述用于抑制LPA(apo(a))基因之表现的RNA干扰(RNAi)剂及RNAi剂结合物。本发明亦描述包含一或多种LPA RNAi剂与视情况存在之一或多种额外治疗剂的医药组合物。将该等描述之LPA RNAi剂递送至活体内肝细胞提供LPA基因表现之抑制及心血管疾病及心血管相关之疾病之治疗。

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