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1. 发明授权

KR102095085B1 RNA 전달을 위한 이온화가능한 양이온성 지질 有权
公开(公告)号：KR102095085B1
公开(公告)日：2020-03-31
申请号：KR1020167016325
申请日：2014-11-18
申请人： 아크투루스 쎄라퓨틱스, 인크.
发明人： 판예,조셉,이. , 치부쿨라,파드마나브
IPC分类号： C07C271/22 , C07C235/12 , C07C237/12 , C07C323/25 , C07C323/60 , C07C333/04 , C07J41/00 , A61K47/18 , A61K47/20 , C12N15/11

2. 发明公开

KR1020150080027A 치료제를 위한 올리고머 有权
标题翻译：羟基甲基取代的RNA寡核苷酸和RNA复合物
公开(公告)号：KR1020150080027A
公开(公告)日：2015-07-08
申请号：KR1020157016899
申请日：2008-05-21
申请人： 아크투루스 쎄라퓨틱스, 인크.
发明人： 웬젤,제스퍼
IPC分类号： C12N15/11 , C07H21/00
CPC分类号： C12N15/113 , C07H21/00 , C12N15/111 , C12N2310/14 , C12N2310/31 , C12N2310/321 , C12N2310/323 , C12N2310/3231 , C12N2320/51
摘要： 본발명은 1개이상의, 임의로는 1개초과의히드록시메틸치환된뉴클레오티드단량체(들)를포함하는 RNA 올리고뉴클레오티드또는 RNA 올리고뉴클레오티드복합체 (본원에서 RNA 복합체로도기재됨)에관한것이다. (비치환되거나, 예컨대연결기로 O-치환되거나, 또는임의로치환또는연결화된아미노메틸기로전환될수 있는) 히드록시메틸기를포함하는뉴클레오티드단량체는히드록시메틸치환된뉴클레오티드단량체로간주된다. 상기히드록시메틸기는뉴클레오티드간결합형성에참여하지않으며천연 RNA 단량체의히드록시메틸기 (5'-히드록시기를포함함)가아니다. 본발명의 RNA 복합체는치료학적용도, 진단학적용도또는연구용도에유용할수 있다. 상기복합체에는안티센스가닥및 연속적또는불연속적패신저가닥 ('센스가닥')을포함하며유전자발현을조절할수 있는단형간섭 RNA 복합체 (siRNA 이중가닥)가포함된다. 1개이상의상기가닥, 가능하게는 1개초과의상기가닥은 3'-말단에, 5'-말단에또는내부에위치할수 있는 1개이상의본 발명의히드록시메틸치환된뉴클레오티드단량체(들)를이용하여개질된다. 본발명의 RNA 복합체는또한 1개이상의, 임의로는 1개초과의히드록시메틸치환된뉴클레오티드단량체(들)로개질된단일가닥 RNA 올리고뉴클레오티드 ('RNA 가닥')일수 있다. 본원에서용어 RNA 복합체가사용되는경우에는항상상기단일가닥 RNA 가닥이포함되는것으로간주되어야한다. 본발명의복합체는전부천연 RNA 단량체로이루어진상응하는복합체에비해핵용해성분해에대한강화된안정성을나타낸다.

3. 发明授权

KR101629017B1 히드록시메틸 치환된 ＲＮＡ 올리고뉴클레오티드 및 ＲＮＡ 복합체 有权
标题翻译：羟甲基取代的RNA寡核苷酸和RNA复合物
公开(公告)号：KR101629017B1
公开(公告)日：2016-06-10
申请号：KR1020097024222
申请日：2008-05-21
申请人： 아크투루스 쎄라퓨틱스, 인크.
发明人： 웬젤,제스퍼
IPC分类号： C12N15/11 , C07H21/00
CPC分类号： C12N15/113 , C07H21/00 , C12N15/111 , C12N2310/14 , C12N2310/31 , C12N2310/321 , C12N2310/323 , C12N2310/3231 , C12N2320/51
摘要： 본발명은 1개이상의, 임의로는 1개초과의히드록시메틸치환된뉴클레오티드단량체(들)를포함하는 RNA 올리고뉴클레오티드또는 RNA 올리고뉴클레오티드복합체 (본원에서 RNA 복합체로도기재됨)에관한것이다. (비치환되거나, 예컨대연결기로 O-치환되거나, 또는임의로치환또는연결화된아미노메틸기로전환될수 있는) 히드록시메틸기를포함하는뉴클레오티드단량체는히드록시메틸치환된뉴클레오티드단량체로간주된다. 상기히드록시메틸기는뉴클레오티드간결합형성에참여하지않으며천연 RNA 단량체의히드록시메틸기 (5'-히드록시기를포함함)가아니다. 본발명의 RNA 복합체는치료학적용도, 진단학적용도또는연구용도에유용할수 있다. 상기복합체에는안티센스가닥및 연속적또는불연속적패신저가닥 ('센스가닥')을포함하며유전자발현을조절할수 있는단형간섭 RNA 복합체 (siRNA 이중가닥)가포함된다. 1개이상의상기가닥, 가능하게는 1개초과의상기가닥은 3'-말단에, 5'-말단에또는내부에위치할수 있는 1개이상의본 발명의히드록시메틸치환된뉴클레오티드단량체(들)를이용하여개질된다. 본발명의 RNA 복합체는또한 1개이상의, 임의로는 1개초과의히드록시메틸치환된뉴클레오티드단량체(들)로개질된단일가닥 RNA 올리고뉴클레오티드 ('RNA 가닥')일수 있다. 본원에서용어 RNA 복합체가사용되는경우에는항상상기단일가닥 RNA 가닥이포함되는것으로간주되어야한다. 본발명의복합체는전부천연 RNA 단량체로이루어진상응하는복합체에비해핵용해성분해에대한강화된안정성을나타낸다.

4. 发明公开

KR1020160098273A RNA 전달을 위한 이온화가능한 양이온성 지질 审中-实审
标题翻译：用于RNA交付的离子化阳离子脂质
公开(公告)号：KR1020160098273A
公开(公告)日：2016-08-18
申请号：KR1020167016325
申请日：2014-11-18
申请人： 아크투루스 쎄라퓨틱스, 인크.
发明人： 판예,조셉,이. , 치부쿨라,파드마나브
IPC分类号： C07C271/22 , C07C235/12 , C07C237/12 , C07C323/25 , C07C323/60 , C07C333/04 , C07J41/00 , A61K47/18 , A61K47/20 , C12N15/11
CPC分类号： C07C323/25 , A61K47/18 , A61K47/20 , C07C235/12 , C07C237/12 , C07C271/22 , C07C323/52 , C07C323/60 , C07C333/04 , C07J41/0055 , C11C3/04 , C12N15/111 , C12N15/113 , C12N15/1137 , C12N2310/14 , C12N2320/32
摘要： 기술되는것은식 (1)의화합물이다(1) 여기서 R및 R는동일또는상이하고, 각각 1-9 탄소를가지는선형또는분지형알킬, 또는 2 내지 11 탄소원자를가지는알케닐또는알키닐; L및 L는동일또는상이하고, 각각 5 내지 18 탄소원자를가지는선형알킬, 또는 N를가지는헤테로사이클을형성하고; X는결합, 또는이에의해 L-CO-O-R가형성되는 -CO-O-; X는 S 또는 O; L는결합또는저급알킬이거나, 또는 N를가지는헤테로사이클을형성하고; R는저급알킬; 및 R및 R는동일또는상이하고, 각각저급알킬; 또는그의제약학적으로허용가능한염.

5. 发明公开

KR1020170095241A RNA 전달을 위한 이온성 양이온 지질 审中-实审
标题翻译：用于RNA递送的离子型阳离子脂质
公开(公告)号：KR1020170095241A
公开(公告)日：2017-08-22
申请号：KR1020177016742
申请日：2015-05-11
申请人： 아크투루스 쎄라퓨틱스, 인크.
发明人： 페인조셉이. , 치부쿨라파드마나브
IPC分类号： C07C323/60 , C07C333/04 , C07J41/00 , C12N15/11 , A61K48/00 , A61K9/12 , A61K9/00
CPC分类号： C07C323/60 , A61K9/0043 , A61K9/0073 , A61K9/12 , A61K9/1272 , A61K48/0033 , C07C333/04 , C07C333/10 , C07J31/006 , C07J41/0055 , C12N15/111 , C12N2310/14 , C12N2320/32
摘要： 기술된것은화학식 II, 화학식 III, 화학식 IV, 및화학식 V의화합물이다. 화학식 II의화합물은 R및 R둘다가 1 내지 12개의탄소로이루어진선형알킬, 2 내지 12개의탄소로이루어진알켄일또는알킨일로이루어지고; L및 L둘다가 5 내지 18개의탄소로이루어진선형알킬렌또는알켄일렌으로이루어지거나, 또는 N과함께헤테로사이클을형성하며; X가 S이고; L이결합또는 1 내지 6개의탄소로이루어진선형알킬렌이거나, 또는 N과함께헤테로사이클을형성하며; R이 1 내지 6개의탄소로이루어진선형또는분지형알킬렌으로이루어지고; R와 R가동일하거나상이하며, 각각은수소또는 1 내지 6개의탄소로이루어진선형또는분지형알킬로이루어진화합물로이루어진다. 화학식 III 및화학식 IV의화합물은 R이 12 내지 20개의탄소를갖는분지형알킬로이루어지고; R가 5 내지 10개의탄소를갖는선형알킬또는 12 내지 20개의탄소를갖는분지형알킬로이루어지며; L및 L각각이결합또는 1 내지 3개의탄소원자를갖는선형알킬로이루어지고; X가 S 또는 O로이루어지며; L이결합또는저급알킬로이루어지고; R이저급알킬로이루어지며; R와 R가동일하거나상이하고, 각각은저급알킬로이루어진화합물로이루어진다. 화학식 V의화합물은 R이 1 내지 18개의탄소로이루어진선형또는분지형알킬, 2 내지 12개의탄소로이루어진알켄일또는알킨일, 또는콜레스테릴로이루어지고; R가 606338680v1 선형또는분지형알킬또는 1 내지 18개의탄소로이루어진알켄일로이루어지며; L이 5 내지 9개의탄소로이루어진선형알킬로이루어지거나, 또는 R이콜레스테릴인경우, L이 3 내지 4개의탄소로이루어진선형알킬렌또는알켄일로이루어지고; X이 -O-(CO)- 또는 -(CO)-O-로이루어지며; X가 S 또는 O로이루어지고; La가결합또는 1 내지 6개의탄소의선형알킬렌으로이루어지며; R이 1 내지 6개의탄소를갖는선형또는분지형알킬렌으로이루어지고; R와 R가동일하거나상이하고, 각각은 1 내지 6개의탄소의선형또는분지형알킬로이루어진화합물로이루어진다. 화학식 II, 화학식 III, 화학식IV, 및화학식 V의화합물은이의약제학적으로허용가능한염을포함할수 있다.
摘要翻译：描述了式（II），（III），（IV）和（V）的化合物。式II化合物是其中R 1和R 2均为1至12个碳的直链烷基，2至12个碳的烯基或炔基的那些; L和L均由5至18个碳的直链亚烷基或亚烯基组成，或与N一起形成杂环; X是S; L是1至6个碳的键或直链亚烷基，或与N形成杂环; R是1至6个碳的直链或支链亚烷基; R和R相同或不同，并且各自由氢或含有1至6个碳的直链或支链烷基组成的化合物组成。式（III）和（IV）的化合物的特征在于R为具有12至20个碳的支链烷基; R是具有5至10个碳的直链烷基或具有12至20个碳的支链烷基; L和L中的每一个是键或具有1至3个碳原子的直链烷基; X是S或O; L是键或低级烷基; R是低级烷基; R和R相同或不同，各自由低级烷基组成的化合物组成。式V化合物是其中R为1至18个碳的直链或支链烷基，2至12个碳的烯基或炔基或胆甾醇基的那些; R为具有1至18个碳的直链或支链烷基或链烯基; L由5至9个碳的直链烷基组成，或者当R为胆固醇时，L由3至4个碳的直链亚烷基或链烯基组成; X是-O-（CO） - 或 - （CO）-O-; X是S或O; La配体或1至6个碳的直链亚烷基; R是具有1至6个碳的直链或支链亚烷基; R和R相同或不同，并且各自由1至6个碳的直链或支链烷基组成的化合物组成。式（II），（III），（IV）和（V）的化合物可以包括其药学上可接受的盐。

6. 发明授权

KR101750640B1 치료제를 위한 올리고머 有权
标题翻译：治疗剂的寡聚体
公开(公告)号：KR101750640B1
公开(公告)日：2017-06-23
申请号：KR1020157016899
申请日：2008-05-21
申请人： 아크투루스 쎄라퓨틱스, 인크.
发明人： 웬젤,제스퍼
IPC分类号： C12N15/11 , C07H21/00
CPC分类号： C12N15/113 , C07H21/00 , C12N15/111 , C12N2310/14 , C12N2310/31 , C12N2310/321 , C12N2310/323 , C12N2310/3231 , C12N2320/51
摘要： 본발명은 1개이상의, 임의로는 1개초과의히드록시메틸치환된뉴클레오티드단량체(들)를포함하는 RNA 올리고뉴클레오티드또는 RNA 올리고뉴클레오티드복합체 (본원에서 RNA 복합체로도기재됨)에관한것이다. (비치환되거나, 예컨대연결기로 O-치환되거나, 또는임의로치환또는연결화된아미노메틸기로전환될수 있는) 히드록시메틸기를포함하는뉴클레오티드단량체는히드록시메틸치환된뉴클레오티드단량체로간주된다. 상기히드록시메틸기는뉴클레오티드간결합형성에참여하지않으며천연 RNA 단량체의히드록시메틸기 (5'-히드록시기를포함함)가아니다. 본발명의 RNA 복합체는치료학적용도, 진단학적용도또는연구용도에유용할수 있다. 상기복합체에는안티센스가닥및 연속적또는불연속적패신저가닥 ('센스가닥')을포함하며유전자발현을조절할수 있는단형간섭 RNA 복합체 (siRNA 이중가닥)가포함된다. 1개이상의상기가닥, 가능하게는 1개초과의상기가닥은 3'-말단에, 5'-말단에또는내부에위치할수 있는 1개이상의본 발명의히드록시메틸치환된뉴클레오티드단량체(들)를이용하여개질된다. 본발명의 RNA 복합체는또한 1개이상의, 임의로는 1개초과의히드록시메틸치환된뉴클레오티드단량체(들)로개질된단일가닥 RNA 올리고뉴클레오티드 ('RNA 가닥')일수 있다. 본원에서용어 RNA 복합체가사용되는경우에는항상상기단일가닥 RNA 가닥이포함되는것으로간주되어야한다. 본발명의복합체는전부천연 RNA 단량체로이루어진상응하는복합체에비해핵용해성분해에대한강화된안정성을나타낸다.
摘要翻译：本发明的至少一个，任选地，以含有1一个RNA寡核苷酸超过寡核苷酸或RNA核苷酸缀合物的羟甲基取代的核苷酸单体（一个或多个）（如本文所述也RNA复合物）。含羟甲基核苷酸单体（未取代的或取代的，例如O-取代的连接基团，或任选取代的，或可以连接到一个屏幕过渡到甲基氨基）被认为是羟甲基取代的核苷酸单体。羟甲基不参与核苷酸间键的形成，不是天然RNA单体的羟甲基（包括5'-羟基）。本发明的RNA复合物可用于治疗，诊断或研究应用。还有复合反义链，和连续或不连续jeokpae sinjeoga文件（“有义链”），并且包括蒙纳干扰RNA复合物（siRNA双链体），其可以调节基因表达饱和。一个或多个线股，可能超过所述链中的一条是在3'末端，羟甲基取代的核苷酸的至少一个在5'-端单体，或可位于本发明（一个或多个）内的它是利用修改。本发明还一个以上，任选地具有1羟甲基取代的核苷酸单体改性寡核苷酸的单链RNA的RNA复合物比天的核苷酸的数目（“RNA链”）越大。每当本文使用术语RNA复合物时，应考虑包括单链RNA链。相对于由天然RNA单体组成的相应复合物，本发明的复合物全部表现出对核可溶降解的增强的稳定性。

7. 发明公开

KR1020110097915A ＵｓｉＲＮＡ 복합체 审中-实审
标题翻译： USIRNA复合物
公开(公告)号：KR1020110097915A
公开(公告)日：2011-08-31
申请号：KR1020117015096
申请日：2009-12-03
申请人： 아크투루스 쎄라퓨틱스, 인크.
发明人： 템플린,마이클,브이. , 바이쉬,나렌드라,케이. , 폴리스키,베리,에이. , 휴스톤,마이클,이.
IPC分类号： C12N15/113 , A61K31/7088
CPC分类号： C12N15/1138 , C12N15/113 , C12N15/1131 , C12N2310/14 , C12N2310/32 , C12N2310/323 , C12N2320/30 , A61K31/7088 , G01N2800/102
摘要： 본 발명에서는 RNA 복합체의 패신저 가닥(또는 센스 가닥)에서 하나 이상의 히드록시메틸 치환된 핵단량체(nucleomonomer)를 포함하는 이중-가닥 RNA 복합체를 제시한다. 본 발명의 RNA 복합체는 치료 적용, 진단 적용 또는 연구 적용에 유용하다. RNA 복합체는 안티센스 가닥 및 연속 또는 불연속 패신저 가닥("센스 가닥")을 포함하는 유전자 발현을 조절할 수 있는 짧은 간섭 RNA 복합체(siRNA 이중나선)를 포함한다. 게다가, 본 발명의 하나 이상의 히드록시메틸 치환된 핵단량체(들)는 3'-말단에, 5'-말단에, 3'-말단과 5'-말단 둘 모두에 배치될 수 있다.

8. 发明公开

KR1020100023811A 히드록시메틸 치환된 ＲＮＡ 올리고뉴클레오티드 및 ＲＮＡ 복합체 有权
标题翻译：羟基甲基取代的RNA寡核苷酸和RNA复合物
公开(公告)号：KR1020100023811A
公开(公告)日：2010-03-04
申请号：KR1020097024222
申请日：2008-05-21
申请人： 아크투루스 쎄라퓨틱스, 인크.
发明人： 웬젤,제스퍼
IPC分类号： C12N15/11 , C07H21/00
CPC分类号： C12N15/113 , C07H21/00 , C12N15/111 , C12N2310/14 , C12N2310/31 , C12N2310/321 , C12N2310/323 , C12N2310/3231 , C12N2320/51
摘要： The present invention is directed to RNA oligonucleotides or complexes of RNA oligonucleotides, denoted herein together as RNA complexes, containing at least one, but optionally more that one, hydroxymethyl substituted nucleotide monomer(s). By a hydroxymethyl substituted nucleotide monomer is understood a nucleotide monomer containing a hydroxymethyl group (that may be unsubstituted, O-substituted for example with a conjugating group, or converted into an optionally substituted or conjugated aminomethyl group). This hydroxymethyl group is not partaking in formation of an internucleotide linkage and is not the hydroxymethyl group (containing the 5'-hydroxy group) of a natural RNA monomer. The RNA complexes of the invention may be useful for therapeutic applications, diagnostic applications or research applications. The complexes include short interfering RNA complexes (siRNA duplexes) comprising an antisense strand and a continued or a discontinued passenger strand (''sense strand'') capable of regulating gene expression. At least one of these strands, possible more than one of these strands, are modified with one or more hydroxymethyl substituted nucleotide monomer(s) of this invention, that can be positioned at the 3'-end, at the 5'-end or internally. The RNA complexes of the invention can also be single stranded RNA oligonucleotides (''RNA strands'') that are modified with at least one, but optionally more that one, hydroxymethyl substituted nucleotide monomer(s). Such single stranded RNA strands are to be considered included whenever the term RNA complexes is used in this patent application. The complexes of the invention display enhanced stability towards nucleolytic degradation relative to the corresponding complexes comprised entirely from natural RNA monomers.
摘要翻译：本发明涉及RNA寡核苷酸或RNA寡核苷酸的复合物，其在本文中一起表示为RNA复合物，其含有至少一个但任选地更多一个羟甲基取代的核苷酸单体。羟甲基取代的核苷酸单体被理解为含有羟甲基（其可以是未取代的，O-取代的，例如用缀合基团或转化为任选取代或共轭的氨基甲基）的核苷酸单体。该羟甲基不参与核苷酸间键连接的形成，不是天然RNA单体的羟甲基（含有5'-羟基）。本发明的RNA复合物可用于治疗应用，诊断应用或研究应用。复合物包括包含能够调节基因表达的反义链和连续或停止的乘客链（“有义链”）的短干扰RNA复合物（siRNA双链体）。这些链中的至少一个，可能多于一个这些链，用本发明的一个或多个羟甲基取代的核苷酸单体修饰，其可以位于5'端的3'末端或内部。本发明的RNA复合物还可以是用至少一种但任选地更多一个羟甲基取代的核苷酸单体修饰的单链RNA寡核苷酸（“RNA链”）。只要在本专利申请中使用术语RNA复合物，则这样的单链RNA链将被认为是包括的。本发明的复合物相对于完全由天然RNA单体组成的相应复合物显示出增强的对于核分解降解的稳定性。

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