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    • 2. 发明申请
    • EXPRESSIONSKONSTRUKTE ZUR HERSTELLUNG VON DOPPELSTRANG (DS) RNA UND DEREN ANWENDUNG
    • WO2003095652A3
    • 2003-11-20
    • PCT/EP2003/004835
    • 2003-05-08
    • XANTOS BIOMEDICINE AGLIEBETRAU, WolfgangLINK, Dieter
    • LIEBETRAU, WolfgangLINK, Dieter
    • C12N15/63
    • Die Erfindung betrifft ein Polynucleotid enthaltend ein inneres Polynucleotid, das am 5' Ende funktionell mit einer ersten eukaryontischen Expressionskontrollsequenz verbunden ist und am 3' Ende funktionell mit einer zweiten eukaryontischen Expressionskontrollsequenz verbunden ist, wobei (i) nur die erste eukaryontische Expressionskontrollsequenz am 5' Ende mit einer ersten Polyadenylierungssequenz funktionell verbunden ist und die Polyadenylierungssequenz in 3' nach 5' Orientierung funktionell ist, oder (ii) nur die zweite eukaryontische Expressionskontrollsequenz am 3' Ende mit einer zweiten Polyadenylierungssequenz funktionell verbunden ist und die Polyadenylierungssequenz in 5' nach 3' Orientierung funktionell ist, oder (iii) die erste eukaryontische Expressionskontrollsequenz am 5' Ende mit einer ersten Polyadenylierungssequenz funktionell verbunden ist und die Polyadenylierungssequenz in 3' nach 5' Orientierung funktionell ist und die zweite eukaryontische Expressionskontrollseqüenz ihrerseits am 3' Ende mit einer zweiten Polyadenylierungssequenz funktionell verbunden ist und die Polyadenylierungssequenz in 5' nach 3' Orientierung funktionell ist. Die Erfindung betrifft des weiteren Verfahren zur Herstellung doppelsträngiger Polynucleotide. Die Erfindung betrifft zudem Vektoren und Gemische von Vektoren sowie Verfahren zur Herstellung von Vektoren, die die erfindungsgemässen Polynucleotide oder die nach den Verfahren der Erfindung hergestellten Polynucleotide umfassen, sowie Wirtszellen, die diese Vektoren enthalten. Weiterhin betrifft die Erfindung Verfahren zur Identifizierung von Genen, deren Inaktivierung zu nachweisbaren Veränderungen einer Zielzelle führt. Ausserdem betrifft die Erfindung transgene Tiere, die ein erfindungsgemässes Polynucleotid enthalten. Schliesslich betrifft die Erfindung die Verwendung des erfindungsgemässen Polynucleotids zur Herstellung eines Arzneimittels zur Behandlung and Prävention von Krankheiten.
    • 3. 发明申请
    • EXPRESSIONSKONSTRUKTE ZUR HERSTELLUNG VON DOPPELSTRANG (ds) RNA UND DEREN ANWENDUNG
    • 表达构建体用于产生双链(DS)RNA及其应用
    • WO2003095652A2
    • 2003-11-20
    • PCT/EP2003/004835
    • 2003-05-08
    • XANTOS BIOMEDICINE AGLIEBETRAU, WolfgangLINK, Dieter
    • LIEBETRAU, WolfgangLINK, Dieter
    • C12N15/63
    • C12N15/111A61K38/00A61K48/00C12N15/10C12N15/1096C12N15/85C12N2310/111C12N2310/14C12N2310/53C12N2320/50C12N2330/30C12N2800/108C12N2840/20Y02A50/473
    • Die Erfindung betrifft ein Polynucleotid enthaltend ein inneres Polynucleotid, das am 5' Ende funktionell mit einer ersten eukaryontischen Expressionskontrollsequenz verbunden ist und am 3' Ende funktionell mit einer zweiten eukaryontischen Expressionskontrollsequenz verbunden ist, wobei (i) nur die erste eukaryontische Expressionskontrollsequenz am 5' Ende mit einer ersten Polyadenylierungssequenz funktionell verbunden ist und die Polyadenylierungssequenz in 3' nach 5' Orientierung funktionell ist, oder (ii) nur die zweite eukaryontische Expressionskontrollsequenz am 3' Ende mit einer zweiten Polyadenylierungssequenz funktionell verbunden ist und die Polyadenylierungssequenz in 5' nach 3' Orientierung funktionell ist, oder (iii) die erste eukaryontische Expressionskontrollsequenz am 5' Ende mit einer ersten Polyadenylierungssequenz funktionell verbunden ist und die Polyadenylierungssequenz in 3' nach 5' Orientierung funktionell ist und die zweite eukaryontische Expressionskontrollseqüenz ihrerseits am 3' Ende mit einer zweiten Polyadenylierungssequenz funktionell verbunden ist und die Polyadenylierungssequenz in 5' nach 3' Orientierung funktionell ist. Die Erfindung betrifft des weiteren Verfahren zur Herstellung doppelsträngiger Polynucleotide. Die Erfindung betrifft zudem Vektoren und Gemische von Vektoren sowie Verfahren zur Herstellung von Vektoren, die die erfindungsgemässen Polynucleotide oder die nach den Verfahren der Erfindung hergestellten Polynucleotide umfassen, sowie Wirtszellen, die diese Vektoren enthalten. Weiterhin betrifft die Erfindung Verfahren zur Identifizierung von Genen, deren Inaktivierung zu nachweisbaren Veränderungen einer Zielzelle führt. Ausserdem betrifft die Erfindung transgene Tiere, die ein erfindungsgemässes Polynucleotid enthalten. Schliesslich betrifft die Erfindung die Verwendung des erfindungsgemässen Polynucleotids zur Herstellung eines Arzneimittels zur Behandlung and Prävention von Krankheiten.
    • 本发明涉及包括一个内多核苷酸“是端可操作地连接到第一真核表达调控序列和在3”在5可操作地连接端与第二真核表达控制序列,其中(i)仅在第一真核表达控制序列在5“端的多核苷酸 可操作地连接到第一多聚腺苷酸化序列,并在3“至5”方向是功能性的,或(ii)仅第二真核表达控制在3“序列,其中端可操作地连接到一个第二多聚腺苷酸化序列和聚腺苷酸化序列在5”至3“方向的聚腺苷酸化序列 是功能性的,或(iii)在5“端的被可操作地连接到一个第一多聚腺苷酸化序列,并在3中的聚腺苷酸化序列”至5“方向的第一真核表达控制序列是功能性的并且所述第二真核Expressionskontrollseq ENZ“可操作地与一第二端的聚腺苷酸化序列,并在5的聚腺苷酸化序列”连接以导通图3是功能性到3“方向。 本发明还涉及一种用于双链多核苷酸的制备方法。 本发明还涉及载体和载体的混合物,并且用于产生包括所述新颖的多核苷酸的载体的方法或通过本发明的方法产生的多核苷酸,以及含有这些载体的宿主细胞。 此外,本发明涉及用于鉴定基因,其失活导致在靶细胞中检测到的变化的方法。 此外,本发明涉及含有本发明的多核苷酸的转基因动物。 最后,本发明涉及使用本发明的多核苷酸的用于治疗和预防疾病的药物的制备。