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1. 发明授权

US06013769A X-linked adrenoleukodystrophy gene and corresponding protein 失效
标题翻译： X连锁肾上腺脑白质营养不良基因和相应的蛋白质
公开(公告)号：US06013769A
公开(公告)日：2000-01-11
申请号：US835734
申请日：1997-04-10
申请人： Jean-Louis Mandel , Patrick Aubourg , Jean Mosser , Claude Sarde
发明人： Jean-Louis Mandel , Patrick Aubourg , Jean Mosser , Claude Sarde
IPC分类号： A61K38/00 , C07K14/47 , C07K14/705 , C12N9/00 , G01N33/68 , C07K14/00 , A61K39/395 , C07H21/04
CPC分类号： C12N9/93 , C07K14/47 , C07K14/705 , G01N33/6893 , A61K38/00 , C12N2799/027
摘要： The present invention relates to adrenoleukodystrophy proteins and uses thereof. More particularly, the invention relates to human adrenoleukodystrophy proteins. Mutations of the adrenoleukodystrophy protein cause adrenoleukodystrophy or adrenomyelopathy.
摘要翻译：本发明涉及肾上腺脑白质营养不良蛋白及其用途。更具体地，本发明涉及人肾上腺素能营养不良蛋白。肾上腺脑白质营养不良蛋白的突变引起肾上腺脑白质营养不良或肾上腺皮质病变。

2. 发明授权

US5869039A X-linked adrenoleukodystrophy gene and corresponding protein 失效
标题翻译： X连锁肾上腺脑白质营养不良基因和相应的蛋白质
公开(公告)号：US5869039A
公开(公告)日：1999-02-09
申请号：US479403
申请日：1995-06-07
申请人： Jean-Louis Mandel , Patrick Aubourg , Jean Mosser , Claude Sarde
发明人： Jean-Louis Mandel , Patrick Aubourg , Jean Mosser , Claude Sarde
IPC分类号： A61K38/00 , C07K14/47 , C07K14/705 , C12N9/00 , G01N33/68 , A01N63/00 , A61K48/00
CPC分类号： C12N9/93 , C07K14/47 , C07K14/705 , G01N33/6893 , A61K38/00 , C12N2799/027
摘要： A method for the treatment of adrenoleukodystrophy or adrenomyeloneuropathy, in which there is administered to a human patient in need of the same an effective amount of hematopoietic cells modified ex vivo by infection with a retroviral vector containing a nucleic acid fragment comprising a sequence as represented on FIG. 2 (SEQ. ID No: 1) or FIG. 6 (SEQ. ID. No: 4-17) or FIG. 7 (SEQ. ID No: 18-23). Also, human hematopoietic cells can be treated ex vivo to correct the content of very long chain fatty acids in them, by providing human hematopoietic cells of a patient affected by adrenoleukodystrophy or adrenomyeloneuropathy, and infecting them ex vivo with a retroviral vector containing, operably linked to a promoter, a nucleic acid fragment as above. The expression of the nucleic acid in the hematopoietic cells corrects the content of very long chain fatty acids in the hematopoietic cells.
摘要翻译：一种用于治疗肾上腺脑白质营养不良或肾上腺皮质神经病的方法，其中向需要相同有效量的造血细胞的人类患者施用有效量的造血细胞，所述造血细胞通过用含有如下所示序列的核酸片段的逆转录病毒载体的感染进行感染图。 2（SEQ ID NO：1）或图2。 6（SEQ ID NO：4-17）或图6。 7（SEQ ID NO：18-23）。此外，通过提供受肾上腺脑白质营养不良或肾上腺皮质神经病变影响的患者的人造血细胞，并使用含有可操作地连接的逆转录病毒载体感染它们，离体处理人类造血细胞以校正其中的非常长链脂肪酸的含量启动子，如上所述的核酸片段。造血细胞中核酸的表达校正了造血细胞中非常长链脂肪酸的含量。

3. 发明授权

US5644045A X-linked adrenoleukodystrophy gene and corresponding protein 失效
标题翻译： X连锁肾上腺脑白质营养不良基因和相应的蛋白质
公开(公告)号：US5644045A
公开(公告)日：1997-07-01
申请号：US136277
申请日：1993-10-15
申请人： Jean-Louis Mandel , Patrick Aubourg , Jean Mosser , Claude Sarde
发明人： Jean-Louis Mandel , Patrick Aubourg , Jean Mosser , Claude Sarde
IPC分类号： A61K38/00 , C07K14/705 , C12N9/00 , G01N33/68 , C07H21/04
CPC分类号： C12N9/93 , C07K14/705 , G01N33/6893 , A61K38/00 , C12N2799/027
摘要： The cDNA and genomic DNA sequences encoding the human adrenoleukodystrophy protein are provided. Mutations of the adrenoleukodystrophy protein cause adrenoleukodystrophy or adrenomyelopathy.
摘要翻译：提供编码人肾上腺脑白质营养不良蛋白的cDNA和基因组DNA序列。肾上腺脑白质营养不良蛋白的突变引起肾上腺脑白质营养不良或肾上腺皮质病变。

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