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1. 发明专利

TW201704253A 殼體审中-公开
简体标题：壳体
公开(公告)号：TW201704253A
公开(公告)日：2017-02-01
申请号：TW105114580
申请日：2016-05-11
申请人： UCL企業有限公司 , UCL BUSINESS PLC
发明人：納斯瓦尼阿密特 , NATHWANI, AMIT , 丹恩艾利森 , DANE, ALLISON
IPC分类号： C07K14/075 , C12N7/01 , C12N15/861
CPC分类号： C07K14/005 , A61K48/0008 , C12N15/86 , C12N2750/14122 , C12N2750/14143
摘要：描述一種AAV殼體蛋白質，其具有一胺基酸序列，該胺基酸序列具有與序列辨識編號：3的序列至少98%的同一性，或是具有與序列辨識編號：4的序列至少94%的同一性。亦描述一種包含該殼體蛋白質之藥學組成物、一種AAV殼體及一種病毒顆粒，一種包含編碼該殼體蛋白質的核苷酸序列之重組型AAV載體，以及一種包含該殼體蛋白質或是該載體之宿主細胞和基因轉殖動物。此外，描述一種轉移感興趣的核酸至一種哺乳動物的方法，其包含導入一種重組型AAV載體至該哺乳動物，其中該重組型AAV載體包含一感興趣的基因，該感興趣的基因被包裹於一種包含該殼體蛋白質的殼體之內。
简体摘要：描述一种AAV壳体蛋白质，其具有一氨基酸串行，该氨基酸串行具有与串行辨识编号：3的串行至少98%的同一性，或是具有与串行辨识编号：4的串行至少94%的同一性。亦描述一种包含该壳体蛋白质之药学组成物、一种AAV壳体及一种病毒颗粒，一种包含编码该壳体蛋白质的核苷酸串行之重组型AAV载体，以及一种包含该壳体蛋白质或是该载体之宿主细胞和基因转殖动物。此外，描述一种转移感兴趣的核酸至一种哺乳动物的方法，其包含导入一种重组型AAV载体至该哺乳动物，其中该重组型AAV载体包含一感兴趣的基因，该感兴趣的基因被包裹于一种包含该壳体蛋白质的壳体之内。

2. 发明专利

TW201706412A Ｆａｂｒｙ氏病基因療法审中-公开
简体标题：Ｆａｂｒｙ氏病基因疗法
公开(公告)号：TW201706412A
公开(公告)日：2017-02-16
申请号：TW105114579
申请日：2016-05-11
申请人： UCL企業有限公司 , UCL BUSINESS PLC
发明人：納斯瓦尼阿密特 , NATHWANI, AMIT , 拉吉迪派克 , RAJ, DEEPAK
IPC分类号： C12N15/12 , C12N15/861 , C12N5/16 , A61K48/00
CPC分类号： A61K48/0058 , A01K2217/075 , A61K38/47 , A61P3/00 , C12N9/2465 , C12N15/86 , C12N2750/14143 , C12N2750/14171 , C12N2800/22
摘要：描述一種核酸分子，其包含一編碼功能性甲型半乳糖苷酶A蛋白質的核苷酸序列，其中該核苷酸序列與序列辨識編號1的序列具有至少85%的同一性。亦描述一種包含該核酸分子之載體、宿主細胞或是基因轉殖動物；以及一種包含該核酸分子或是該載體之藥學組成物。再者，描述該核酸分子於治療Fabry氏病的藥物之方法。
简体摘要：描述一种核酸分子，其包含一编码功能性甲型半乳糖苷酶A蛋白质的核苷酸串行，其中该核苷酸串行与串行辨识编号1的串行具有至少85%的同一性。亦描述一种包含该核酸分子之载体、宿主细胞或是基因转殖动物；以及一种包含该核酸分子或是该载体之药学组成物。再者，描述该核酸分子于治疗Fabry氏病的药物之方法。

3. 发明专利

TW201629225A 第九因子基因療法审中-公开
简体标题：第九因子基因疗法
公开(公告)号：TW201629225A
公开(公告)日：2016-08-16
申请号：TW104137372
申请日：2015-11-12
申请人： UCL企業有限公司 , UCL BUSINESS PLC
发明人：納斯瓦尼亞密特 , NATHWANI, AMIT , 蒙肯托許珍妮 , MCLNTOSH, JENNY , 派特爾尼續爾 , PATEL, NISHIL
IPC分类号： C12N15/12 , C12N15/86 , A61K38/00 , A61P7/04
CPC分类号： C12N9/644 , C12Y304/21022
摘要：本發明係有關於一種新穎、更有效力的凝血第九因子(FIX)表現匣用於B型血友病(HB)之基因療法。揭示一種用於表現第九因子蛋白質之載體，該載體包含一啟動子、一編碼功能性第九因子蛋白質的核苷酸序列及一內含子序列，其中該內含子序列係位於該編碼功能性第九因子蛋白質的核苷酸序列之外顯子1和外顯子2之間，以及其中該內含子序列與如此所揭示的序列辨識編號1的序列有至少80%的同一性。
简体摘要：本发明系有关于一种新颖、更有效力的凝血第九因子(FIX)表现匣用于B型血友病(HB)之基因疗法。揭示一种用于表现第九因子蛋白质之载体，该载体包含一启动子、一编码功能性第九因子蛋白质的核苷酸串行及一内含子串行，其中该内含子串行系位于该编码功能性第九因子蛋白质的核苷酸串行之外显子1和外显子2之间，以及其中该内含子串行与如此所揭示的串行辨识编号1的串行有至少80%的同一性。

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