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    • 1. 发明专利
    • 調控核受體之人工轉錄因子及其治療用途
    • 调控核受体之人工转录因子及其治疗用途
    • TW201514201A
    • 2015-04-16
    • TW103112112
    • 2014-04-01
    • 艾立歐夫塔公司ALIOPHTHA AG
    • 努茲尼 艾爾柏特NEUTZNER, ALBERT法蘭摩 喬瑟夫FLAMMER, JOSEF胡克斯利 愛麗絲HUXLEY, ALICE
    • C07K14/47A61K38/17
    • C07K14/4702C07K2319/81C12N15/62
    • 本發明係關於一種人工轉錄因子,其包含與抑制性或活化性蛋白質域、核定位序列及蛋白轉導域融合之特異性以核受體基因之啟動子區域為目標之多指鋅指蛋白。在特定實例中,核受體基因之此等啟動子區域調節糖皮質激素受體、雄激素受體或雌激素受體ESR1之表現。針對該糖皮質激素受體之人工轉錄因子適用於治療由糖皮質激素調節之疾病,諸如發炎性過程、糖尿病、肥胖症、冠狀動脈病、哮喘、乳糜瀉及紅斑狼瘡。針對該雄激素受體之人工轉錄因子適用於治療由睪固酮調節之疾病,諸如各種癌症、冠狀動脈病、代謝失調(諸如肥胖症或糖尿病)或情感障礙(諸如精神分裂症、抑鬱症或注意力不足過動症)。針對該雌激素受體之人工轉錄因子適用於治療由雌激素調節之疾病,諸如各種癌症、心血管疾病、骨質疏鬆症或情感障礙。
    • 本发明系关于一种人工转录因子,其包含与抑制性或活化性蛋白质域、核定位串行及蛋白转导域融合之特异性以核受体基因之启动子区域为目标之多指锌指蛋白。在特定实例中,核受体基因之此等启动子区域调节糖皮质激素受体、雄激素受体或雌激素受体ESR1之表现。针对该糖皮质激素受体之人工转录因子适用于治疗由糖皮质激素调节之疾病,诸如发炎性过程、糖尿病、肥胖症、冠状动脉病、哮喘、乳糜泻及红斑狼疮。针对该雄激素受体之人工转录因子适用于治疗由睾固酮调节之疾病,诸如各种癌症、冠状动脉病、代谢失调(诸如肥胖症或糖尿病)或情感障碍(诸如精神分裂症、抑郁症或注意力不足过动症)。针对该雌激素受体之人工转录因子适用于治疗由雌激素调节之疾病,诸如各种癌症、心血管疾病、骨质疏松症或情感障碍。