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1. 发明专利

JP2015501309A アミン陽イオン性脂質およびその使用有权
标题翻译：胺阳离子脂质及其使用
公开(公告)号：JP2015501309A
公开(公告)日：2015-01-15
申请号：JP2014537255
申请日：2012-10-18
申请人：ダイセルナファーマシューティカルズ, インコーポレイテッドDicerna Pharmaceuticals, Inc. , ダイセルナファーマシューティカルズ, インコーポレイテッドDicerna Pharmaceuticals, Inc.
发明人：ボブ，デールブラウン， , ボブ，デールブラウン， , スジット，クマーバス， , スジット，クマーバス， , デービットシュワルツ， , デービットシュワルツ， , アリスターフレーザー， , アリスターフレーザー，
IPC分类号： C07C211/20 , A61K9/107 , A61K9/127 , A61K9/51 , A61K31/713 , A61K47/18 , A61K47/22 , A61K47/24 , A61K47/34 , A61P35/00 , C07C237/06 , C07D211/62 , C07D213/74 , C07D233/64 , C07D239/42 , C07D241/04 , C07D295/02 , C07D295/04 , C07D295/14 , C12N15/113
CPC分类号： C07D403/06 , A61K9/107 , A61K9/127 , A61K9/1272 , A61K9/145 , A61K9/146 , A61K31/713 , A61K38/00 , A61K47/18 , A61K47/22 , C07C211/21 , C07C237/06 , C07D211/36 , C07D233/61 , C07D233/64 , C07D239/42 , C07D241/04 , C07D243/08 , C07D295/03 , C07D295/13 , C07D295/15 , C07D401/04 , C07D403/04 , C12N15/111 , C12N15/1137 , C12N15/88 , C12N2310/14 , C12N2310/321 , C12N2320/32 , C12Y204/02008
摘要：本発明は、脂質化合物およびその使用に関する。具体的には、本化合物は、アミノアミンまたはアミノアミド部分等のアミン部分を有する、陽イオン性脂質の類を含む。脂質化合物は、1つ以上の作用物質(例えば、RNAi剤等のポリアニオン系ペイロードまたはアンチセンスペイロード等)の生体内または生体外送達に有用である。【選択図】なし
摘要翻译：本发明是一种脂质化合物及其用途。具体而言，该化合物具有一个胺部分如氨基胺或氨基酰胺部分，包括类的阳离子脂质。脂质化合物，一种或多种试剂（例如，聚阴离子有效载荷或反义有效载荷诸如RNAi试剂），用于在体内或体外递送。系统技术领域

2. 发明专利

JP2006042802A Hypoxanthine guanine phosphoribosyl transferase gene originated from callithrix jacchus and its utilization 审中-公开
标题翻译：来自CALLITHRIX JACCHUS的HYPOXANTHINE GUANINE磷酰基转移基因及其利用
公开(公告)号：JP2006042802A
公开(公告)日：2006-02-16
申请号：JP2005060327
申请日：2005-03-04
申请人： Sumitomo Chemical Co Ltd , 住友化学株式会社
发明人： YAMADA TORU , OITA KENJI
IPC分类号： C12N15/09 , C12M1/00 , C12Q1/68
CPC分类号： C12N9/1077 , C12Y204/02008
摘要： PROBLEM TO BE SOLVED: To quickly obtain/develop "a polynucleotide as an inner standard used as a standard of a gene expression level in test samples for correcting a transfer product quantity, when a difference between the expression levels of desired genes in two or more test samples is measured as a difference between the transfer products of the genes", since the use of the polynucleotide is essential on a gene expression analysis, but such the polynucleotide has sufficiently not been known in small monkeys at the present time. SOLUTION: This hypoxanthine guanine phosphoribosyl transferase gene originated from Callithrix Jacchus is provided, and a polynucleotide is characterized by being the hypoxanthine guanine phosphoribosyl transferase gene originated from Callithrix Jacchus or its partial fraction and having either base sequence belonging to a base sequence groups comprising a base sequence represented by the sequence No. 1 or the like. COPYRIGHT: (C)2006,JPO&NCIPI
摘要翻译：待解决的问题：为了快速获得/开发“作为用于校正转移产物量的测试样品中基因表达水平的标准的内标的多核苷酸，当所需基因的表达水平之间的差异测量两个或更多个测试样品作为基因的转移产物之间的差异“，因为多核苷酸的使用对于基因表达分析是必需的，但是这种多核苷酸在目前在小猴子中已经不够了解。解决方案：提供源自Callithrix Jacchus的次黄嘌呤鸟嘌呤磷酸核糖转移酶基因，多核苷酸的特征在于起源于Callithrix Jacchus或其部分级分的次黄嘌呤鸟嘌呤磷酸核糖转移酶基因，并具有属于碱基序列组的碱基序列包括由序列号1等表示的碱基序列。版权所有（C）2006，JPO＆NCIPI

4. 发明专利

JP2014532410A ＨＰＲＴ遺伝子座を修飾するための方法および組成物有权
标题翻译：方法和组合物用于修改HPRT座位
公开(公告)号：JP2014532410A
公开(公告)日：2014-12-08
申请号：JP2014539020
申请日：2012-10-25
申请人：サンガモバイオサイエンシーズ, インコーポレイテッド , サンガモバイオサイエンシーズ, インコーポレイテッド , ザリージェンツオブザユニバーシティオブカリフォルニア , ザリージェンツオブザユニバーシティオブカリフォルニア
发明人：グレゴリージェイ．コスト， , グレゴリージェイ．コスト， , マイケルシー．ホームズ， , マイケルシー．ホームズ， , ノリユキカサハラ， , ノリユキカサハラ， , ジョゼラガニエール， , ジョゼラガニエール， , ジェフリーシー．ミラー， , ジェフリーシー．ミラー， , デイビッドパッション， , デイビッドパッション， , エドワードジェイ．レバール， , エドワードジェイ．レバール， , フィオドールウルノフ， , フィオドールウルノフ， , レイジャン， , レイジャン，
IPC分类号： C12N15/09 , C07K14/47 , C07K19/00 , C12N1/15 , C12N1/19 , C12N1/21 , C12N5/073 , C12N5/074 , C12N5/0781 , C12N5/0783 , C12N5/10 , C12N9/10
CPC分类号： C12N15/85 , C07K2319/81 , C12N9/1077 , C12N9/22 , C12N9/96 , C12N15/907 , C12Y204/02008 , C12Y301/21004
摘要：ヌクレアーゼ、ならびにHPRT遺伝子座を修飾し、標的遺伝子座およびクローンにおける遺伝子修飾の頻度を増加させ、かつ動物を生成するためにこれらのヌクレアーゼを用いる方法。一実施形態において、内因性ヒポキサンチングアニンホスホリボシルトランスフェラーゼ(HPRT)遺伝子に結合するジンクフィンガータンパク質および切断ドメインを含む非天然融合タンパク質が提供され、この非天然融合タンパク質は、内因性HPRT遺伝子を修飾する。【選択図】図11
摘要翻译：核酸酶，以及修改所述HPRT座位，增加的遗传修饰的频率在目标轨迹和克隆，并使用这些核酸酶以产生所述动物的方法。在一个实施方案中，结合内源性次黄嘌呤鸟嘌呤磷酸核糖转移非天然的融合蛋白，其包含锌指蛋白和切割结构域（HPRT）基因，提供了一种非天然存在的融合蛋白，以修改内源性HPRT基因。 .The 11

5. 发明专利

JP2018171056A 組換え哺乳動物細胞および目的物質の生産方法审中-公开
公开(公告)号：JP2018171056A
公开(公告)日：2018-11-08
申请号：JP2018065970
申请日：2018-03-29
申请人： TOTO株式会社 , 国立大学法人九州大学
发明人：山名良正 , 近藤雅子 , 上平正道
IPC分类号： C12N15/09 , C12N15/90 , C12N5/10
CPC分类号： C12N15/85 , C07K16/32 , C07K2317/10 , C07K2317/24 , C12N9/1077 , C12N15/907 , C12N2510/02 , C12N2800/30 , C12N2840/206 , C12Y204/02008
摘要：【課題】効率的なタンパク質生産を可能にする組換え細胞およびその製造方法、並びにその細胞を用いたタンパク質の製造方法の提供。【解決手段】外来性の目的遺伝子を含む発現単位が3以上組込まれてなる哺乳動物細胞であって、複数の発現単位の間に間隙配列を備え、この間隙配列を0.5kbp以上の鎖長とし、かつ間隙配列を互いに異なる配列とする。このような細胞は、長期間、安定して組換えタンパク質を生産でき、とりわけ、その導入数と発現量との間に強い正の直線的な相関を示すことが可能である。【選択図】図12B

6. 发明专利

JP2018115164A アミン陽イオン性脂質およびその使用审中-公开
公开(公告)号：JP2018115164A
公开(公告)日：2018-07-26
申请号：JP2018024706
申请日：2018-02-15
申请人：ダイセルナファーマシューティカルズ, インコーポレイテッド , DICERNA PHARMACEUTICALS, INC.
发明人：ブラウン, ボブ, デール , バス, スジット, クマー , シュワルツ, デービット , フレーザー, アリスター
IPC分类号： C07C237/06 , C07D295/13 , C07D243/08 , C07D295/027 , C07D233/64 , C07D213/74 , C07D237/06 , C07D241/04 , A61K47/18 , A61K47/22 , A61K47/44 , A61K47/28 , A61K31/7088 , A61K31/713 , A61K31/7105 , A61K48/00 , A61K9/127 , A61K9/133 , A61P35/00 , C07C211/22
CPC分类号： C07D403/06 , A61K9/107 , A61K9/127 , A61K9/1272 , A61K9/145 , A61K9/146 , A61K31/713 , A61K38/00 , A61K47/18 , A61K47/22 , C07C211/21 , C07C237/06 , C07D211/36 , C07D233/61 , C07D233/64 , C07D239/42 , C07D241/04 , C07D243/08 , C07D295/03 , C07D295/13 , C07D295/15 , C07D401/04 , C07D403/04 , C12N15/111 , C12N15/1137 , C12N15/88 , C12N2310/14 , C12N2310/321 , C12N2320/32 , C12Y204/02008
摘要：【課題】アミン陽イオン性脂質化合物、ならびにその製剤、および細胞への核酸分子等の治療薬の送達におけるそれらの使用の提供。【解決手段】式(I)で表される化合物。 (R 1 及びR 2 は、各々独立して、随意に置換されたC11−24アルキル等、R 3 は、Hまたは随意に置換されたC1−6アルキル、R 4 は、随意に置換されたC3−7ヘテロシクリル等)該化合物はアミノアミンまたはアミノアミド部分等のアミン部分を有する、陽イオン性脂質の類を含む。脂質化合物は、1つ以上の作用物質(例えば、RNAi剤等のポリアニオン系ペイロードまたはアンチセンスペイロード等)の生体内または生体外送達に有用である。【選択図】なし

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