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    • 6. 发明专利
    • 糖尿病の処置のためのマルチ・トランスジェニック・ブタ
    • 用于糖尿病治疗的多转基因药
    • JP2016105730A
    • 2016-06-16
    • JP2016047895
    • 2016-03-11
    • レビビコア, インコーポレイテッド
    • デイビッド エアーズ
    • C12N15/09C12N5/10A61K35/39A61P3/10A61K9/48A01K67/027
    • A01K67/0276A01K67/0278A61K35/39C12N15/8509C12N9/1051C12Y204/01087A01K2217/052A01K2217/075A01K2217/15A01K2217/206A01K2227/105A01K2227/108A01K2267/025A01K2267/0362C12N2830/40
    • 【課題】遺伝子改変ドナー動物、組織、および細胞を提供すること。 【解決手段】本発明は、機能的α1,3ガラクトシルトランスフェラーゼの一切の発現を欠き(αGT)、かつ膵島異種移植の適切なドナーにする1つ以上の追加の導入遺伝子を発現する一定の動物、特にブタ動物、ならびにこれらの動物に由来する組織および細胞を提供する。このような動物に由来する細胞を用いた糖尿病の処置および予防の方法も提供される。特定の実施形態では、膵臓組織で特異的に発現される導入遺伝子は、少なくとも1つの抗凝固因子である。別の特定の実施形態では、膵臓組織で特異的に発現される導入遺伝子は、少なくとも1つの免疫調節物質である。特定の実施形態では、膵臓組織で特異的に発現される導入遺伝子は、少なくとも1つの免疫抑制剤である。さらなる特定の実施形態では、膵臓組織で特異的に発現される導入遺伝子は、少なくとも1つの細胞保護導入遺伝子である。 【選択図】なし
    • 要解决的问题:提供遗传修饰的供体动物,组织和细胞。解决方案:本发明提供某些动物,特别是猪动物,来源于其的组织和细胞,其缺乏功能性α1,3半乳糖基转移酶的任何表达 (αGT),并表达一种或多种其他转基因,使其成为胰岛异种移植的合适供体。 还提供了使用源自这些动物的细胞治疗和预防糖尿病的方法。 在一个具体实施方案中,在胰腺组织中特异性表达的转基因是至少一种抗凝血剂。 在另一个具体实施方案中,在胰腺组织中特异性表达的转基因是至少一种免疫调节剂。 在具体实施方案中,在胰组织中特异性表达的转基因是至少一种免疫抑制剂。 在另一个具体实施方案中,在胰腺组织中特异性表达的转基因是至少一种细胞保护性转基因。选择的图:无