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1. 发明公开

CN118525090A 用于减少TAU表达的方法审中-实审
公开(公告)号：CN118525090A
公开(公告)日：2024-08-20
申请号：CN202280058947.0
申请日：2022-07-21
申请人：渤健马萨诸塞州股份有限公司
发明人： D·A·诺里斯 , H·柯达赛维茨 , R·莱恩 , L·林
IPC分类号： C12N15/113 , A61K31/712 , A61K31/7125
摘要：本文提供了施用ISIS 814907以用于改善有需要的人受试者的阿尔茨海默氏病、减少其Tau RNA、或减少其Tau蛋白的方法。在某些实施方案中，所述阿尔茨海默氏病为轻度阿尔茨海默氏病、由阿尔茨海默氏病引起的轻度认知损伤(MCI)、和/或阿尔茨海默氏病痴呆(例如，轻度阿尔茨海默氏病痴呆)。在某些情况下，方法可用于改善与Tau蛋白相关的疾病或病症的至少一种症状或标志。在某些情况下，所述与Tau蛋白相关的疾病或病症为神经退行性疾病或病症。在某些情况下，所述与Tau蛋白相关的疾病或病症为阿尔茨海默氏病或额颞叶痴呆(FTD)。在某些实施方案中，所述阿尔茨海默氏病为轻度阿尔茨海默氏病、由阿尔茨海默氏病引起的轻度认知损伤(MCI)、和/或阿尔茨海默氏病痴呆(例如，轻度阿尔茨海默氏病痴呆)。在某些情况下，所述与Tau蛋白相关的疾病或病症为tau蛋白病。在某些情况下，所述与Tau蛋白相关的疾病或病症为伴有帕金森氏症的额颞叶痴呆‑17(FTDP‑17)、进行性核上性麻痹(PSP)、慢性创伤性脑病(CTE)、皮质基底神经节变性(CBD)、匹克病、嗜银颗粒病(AGD)、球状胶质细胞Tau蛋白病、癫痫和/或Dravet综合征。此类症状或标志包括记忆丧失、认知下降、语言理解或表达能力丧失、行为异常、运动功能丧失和受损、或神经原纤维包涵体的数量和/或体积增加。

2. 发明公开

CN118019761A 用于治疗慢性活动性白质病变/放射学孤立综合征的组合物和方法审中-实审
公开(公告)号：CN118019761A
公开(公告)日：2024-05-10
申请号：CN202280041856.6
申请日：2022-04-13
申请人：渤健马萨诸塞州股份有限公司
发明人： S·M·贝拉丘
IPC分类号： C07K16/28 , A61P25/28 , G01N33/53
摘要：本文提供向无症状多发性硬化患者和/或早期多发性硬化患者、包括放射学孤立综合征患者施用疾病改善抗体疗法的方法，所述方法基于来自所述患者的磁共振图像中的缓慢扩展病变和顺磁边缘病变的鉴定和/或共定位。

3. 发明公开

CN116096421A 用于治疗缓解型多发性硬化的方法审中-实审
公开(公告)号：CN116096421A
公开(公告)日：2023-05-09
申请号：CN202180051098.1
申请日：2021-08-19
申请人：渤健马萨诸塞州股份有限公司
发明人： S·贝拉丘 , E·卡希尔-麦克法兰 , Z·邵 , H-H·蔡 , R·魏
IPC分类号： A61K45/06
摘要：公开了一种治疗患有多发性硬化的人类受试者的方法。所述方法包括在不存在降胆固醇药物的情况下向所述受试者施用有效量的化合物1：或其药学上可接受的盐。

4. 发明公开

CN117940414A 用于靶向IRAK4蛋白降解的化合物审中-实审
公开(公告)号：CN117940414A
公开(公告)日：2024-04-26
申请号：CN202280048185.6
申请日：2022-07-07
申请人：渤健马萨诸塞州股份有限公司 , C4医药公司
发明人： K·M·古基安 , E·A·彼得森 , F·高 , R·埃文斯 , E·斯蒂芬 , J·L·雅普 , C·D·安德森 , M·W·奥谢 , J·Y·安 , C·G·纳斯维舒克 , J·A·亨德森
IPC分类号： C07D401/14 , A61P35/00 , A61K31/519 , A61K31/5025 , C07D519/00 , C07D487/04
摘要：本公开涉及式(A)化合物：IRAK—L—DSM(A),或其药学上可接受的盐，其中DSM为共价连接至接头L的降解信号传导部分，L为使IRAK共价连接至DSM的接头；并且IRAK为由式(I)表示的共价连接至接头L的IRAK4结合部分；#imgabs0#其中所有变量都如本申请中所定义。如本文所描述的化合物或其药学上可接受的盐能够经由泛素‑蛋白酶体途径(UPP)激活IRAK4蛋白的选择性泛素化并且引起IRAK4蛋白的降解。本公开还提供了利用本文所描述的至少一种化合物治疗对IRAK4活性的调节和/或IRAK4的降解有反应的病症的方法。

5. 发明公开

CN117295497A 用于治疗脑梗塞的药物组合物审中-实审转让
公开(公告)号：CN117295497A
公开(公告)日：2023-12-26
申请号：CN202280033982.7
申请日：2022-05-10
申请人：渤健马萨诸塞州股份有限公司
发明人：西村直子 , 莲见惠司 , 本田一男
IPC分类号： A61K31/403
摘要：使用SMTP‑7(化合物I)或其盐为脑梗塞患者提供了一种安全且有效的疗法和药物组合物。一种用于治疗脑梗塞的药物组合物，所述药物组合物包含SMTP‑7(化合物I)或其药理学上可接受的盐，作为SMTP‑7(化合物I)或其盐以1mg/kg至6mg/kg的剂量施用。

6. 发明授权

CN111936134B 药剂、及使用该药剂治疗或预防肾病的方法有权转让
公开(公告)号：CN111936134B
公开(公告)日：2023-12-08
申请号：CN201980020674.9
申请日：2019-02-26
申请人：学校法人昭和大学 , 渤健马萨诸塞州股份有限公司
发明人：桥本光正 , 柴田佳太 , 本田一男 , 野部浩司
IPC分类号： A61K31/407 , A61K31/502 , A61K47/55 , A61P13/12
摘要：一种用于肾病的药剂，其包含下述式(I)所示的化合物作为有效成分。

7. 发明公开

CN117177769A 抗VLA-4抗体的两阶段皮下给药方案审中-实审
公开(公告)号：CN117177769A
公开(公告)日：2023-12-05
申请号：CN202180090561.3
申请日：2021-11-12
申请人：渤健马萨诸塞州股份有限公司
发明人： Y·赵 , H·耐克 , N·坎普贝尔
IPC分类号： A61K39/395 , A61P29/00 , A61P25/28 , A61P25/00
摘要：本文提供了用于那他珠单抗疗法的两阶段给药方案，其包括标准和延长间隔给药和皮下施用。

8. 发明公开

CN116917279A BTK抑制剂审中-实审
公开(公告)号：CN116917279A
公开(公告)日：2023-10-20
申请号：CN202180068042.7
申请日：2021-08-05
申请人：渤健马萨诸塞州股份有限公司
发明人： B·T·霍普金斯 , I·马克斯 , J·舒尔兹 , G·范德维尔 , R·普林斯 , M·内瓦莱宁 , T·陈 , Z·尤萨夫 , M·希梅尔鲍尔 , V·帕塔洛彭 , J·H·琼斯 , R·吉尔菲兰 , E·Y·S·林 , F·冈萨雷斯洛佩兹德图里索 , B·马
IPC分类号： C07D401/14 , A61K31/4545 , A61K31/4439 , C07D487/10 , A61K31/506 , C07D403/14 , C07D413/14 , A61K31/55 , A61K31/553 , C07D471/08 , C07D413/12 , A61K31/496 , A61P37/02 , A61P29/00 , A61P19/02 , A61P17/00 , A61P37/08 , A61P35/02 , A61P35/00
摘要：提供了式(I)化合物∶#imgabs0#或其药学上可接受的盐，其中R1、R2、R3、R4、R5、R7、R8、R9、A1、A2、Q1、Q2、Q3、A、Z、m和n如本文中所定义；包含所述化合物或其药学上可接受的盐和药学上可接受的赋形剂的药物组合物；以及使用所述化合物或其药学上可接受的盐或所述药物组合物来治疗对布鲁顿酪氨酸激酶的抑制起反应的病症的方法。

9. 发明公开

CN116507731A 用AAV-MIR-SOD1治疗肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的组合物和方法审中-实审
公开(公告)号：CN116507731A
公开(公告)日：2023-07-28
申请号：CN202180076490.1
申请日：2021-09-15
申请人：渤健马萨诸塞州股份有限公司
发明人：罗诗晴 , A·麦坎贝尔 , M·扎沃德斯基 , E·吉尔梅特 , B·普法伊费尔
IPC分类号： C12N15/86
摘要：本公开提供了用于治疗肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的组合物和方法。本公开尤其提供抑制引起或涉及ALS发病机制的基因表达的抑制性核酸。本公开还提供了包含抑制性核酸的重组腺相关病毒(rAAV)载体，所述抑制性核酸抑制引起或涉及ALS发病机制的基因的表达。

10. 发明公开

CN116440150A 用于在对象中调节SMN2剪接的组合物和方法审中-实审
公开(公告)号：CN116440150A
公开(公告)日：2023-07-18
申请号：CN202310217516.0
申请日：2010-06-17
申请人：冷泉港实验室 , 渤健马萨诸塞州股份有限公司
发明人： C·F·班尼特 , G·洪 , F·里戈 , A·R·克莱纳 , Y·华 , M·A·帕西尼 , L·史哈布丁 , S·H·程 , K·W·克令格
IPC分类号： A61K31/7105 , A61K48/00 , A61K9/00 , A61P25/00
摘要：本发明公开了用于调节对象中的SMN2mRNA剪接的化合物、组合物和方法。还提供了所公开的化合物和组合物用于生产药物的用途，所述药物用于治疗疾病和病症，包括脊髓性肌萎缩症。

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