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    • 4. 发明专利
    • TRATAMIENTO DE CÁNCER UTILIZANDO UN RECEPTOR QUIMÉRICO DE ANTÍGENO HUMANIZADO ANTI-BCMA (ANTÍGENO DE MADURACIÓN DE CÉLULAS B)
    • AR102035A1
    • 2017-02-01
    • ARP150102312
    • 2015-07-21
    • NOVARTIS AGUNIV PENNSYLVANIA
    • QILONG WUYONGQUIANG WANGRESHMA SINGHMARCO RUELLACELESTE RICHARDSONGABRIELA PLESALEON MURPHYMICHAEL MILONEJOAN MANNICKCARL JUNEHEATHER HUETDAVID GLASSHILMAR EBERSBACHEUGENE CHOIJENNIFER BROGDON
    • C12N15/13A61K35/12A61K38/17A61K39/395A61P35/00C07K14/705C07K16/30C12N5/10C12N15/63
    • Reivindicación 1: Una molécula aislada de ácido nucleico que codifica un receptor de antígeno quimérico (CAR), en el que el CAR comprende un dominio de unión anti-BCMA por ejemplo, (dominio de unión a BCMA humano o humanizado), un dominio transmembrana, y un dominio de señalización intracelular, y en donde dicho dominio de unión anti-BCMA comprende una región determinante complementaria de cadena pesada 1 (HC CDR1), región determinante complementaria de cadena pesada 2 (HC CDR2), y región determinante complementaria de cadena pesada 3 (HC CDR3) de cualquiera de las secuencias de aminoácidos del dominio de unión a la cadena pesada de BMCA enumerados en Tabla 1 ó 16. Reivindicación 10: La molécula de ácido nucleico aislada de cualquiera de las reivindicaciones precedentes, en el que el CAR codificada incluye un dominio transmembrana que comprende un dominio de transmembrana de una proteína seleccionada del grupo que consiste de la a, b o de la cadena z del receptor de células T, CD28, CD3 e, CD45, CD4, CD5, CD8, CD9, CD16, CD22, CD33, CD37, CD64, CD80, CD86, CD134, CD137 y CD154. Reivindicación 25: Un polipéptido aislado de un receptor quimérico de antígeno (CAR), en donde el CAR comprende un anticuerpo o fragmento de anticuerpo que incluye un dominio de unión anti-BCMA humano, un dominio transmembrana, y un dominio de señalización intracelular que comprende un dominio coestimulador y/o un dominio primario de señalización, y en donde dicho dominio de unión anti-BCMA comprende una región 1 determinante de la complementariedad de la cadena pesada (HC CDR1), una región 2 determinante de la complementariedad de la cadena pesada (HC CDR2), y una región 3 determinante de la complementariedad de la cadena pesada (HC CDR3) de cualquiera de las secuencias de aminoácidos de la cadena ligera de dominio de unión anti-CLL-1 que están listadas en la Tabla 1 ó 16. Reivindicación 49: Un método para proporcionar una inmunidad anti-tumor en un mamífero, que comprende administrar al mamífero una cantidad eficaz de una célula, por ejemplo, una población de células efectoras inmunes, que comprende el ácido nucleico CAR de cualquiera de las reivindicaciones 1 - 23, o el polipéptido CAR de cualquiera de las reivindicaciones 24 - 43. Reivindicación 51: Un método de tratamiento de un mamífero que tiene una enfermedad asociada con la expresión de BCMA, que comprende administrar al mamífero una cantidad eficaz de una célula, por ejemplo, una población de células efectoras inmunes, que comprende el ácido nucleico CAR de cualquiera de las reivindicaciones 1 - 23, o el polipéptido CAR de cualquiera de las reivindicaciones 24 - 43.