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1. 发明申请

WO2016111546A9 혈액 응고인자 VIII 유전자를 타겟으로 하는 엔도뉴클레아제 및 이를 포함하는 혈우병 치료용 조성물 审中-公开
公开(公告)号：WO2016111546A9
公开(公告)日：2016-07-14
申请号：PCT/KR2016/000101
申请日：2016-01-06
申请人： 연세대학교 산학협력단 , 기초과학연구원
发明人： 김동욱 , 김진수 , 박철용 , 김덕형 , 김정은 , 권지연
IPC分类号： A61K48/00 , C12N15/113 , C07K14/755 , C12N5/074 , A61K35/12 , C12N9/16
摘要： 본 발명은 정상 혈액 응고인자 VIII(F8) 유전자의 역위 유발 방법, 역위가 발생한 혈액 응고인자 VIII 유전자의 역위 교정 방법 및 이를 이용하여 제작된 역위가 교정된 A형 혈우병 환자-유래 유도만능 줄기세포를 제공한다. 본 발명의 방법은 중증 A형 혈우병의 원인 중 다수를 차지하는 F8 유전자의 인트론 1 및 인트론 22의 역위를 효율적으로 재현함으로써, A형 혈우병의 발병기작 연구 및 치료제 스크리닝을 위한 리서치 툴로서 유용하게 이용될 수 있다. 본 발명의 방법으로 제작된 역위-교정 유도만능 줄기세포는 정상 유전자 또는 단백질 전달을 통한 제한적인 방법에 의하지 않고 돌연변이가 발생한 유전자형을 야생형과 같은 상태로 복구시킴으로서, A형 혈우병에 대한 효율적이고 근원적인 치료가 가능하게 한다.

2. 发明申请

WO2022211604A1 FE-FVIII 변이 유전자로 교정된 줄기세포, 이로부터 분화된 내피 세포 및 이를 포함하는 혈우병 예방 또는 치료용 약제학적 조성물 审中-公开
公开(公告)号：WO2022211604A1
公开(公告)日：2022-10-06
申请号：PCT/KR2022/004816
申请日：2022-04-04
申请人： 연세대학교 산학협력단
发明人： 김동욱 , 박철용 , 최상휘 , 김도훈
IPC分类号： C12N5/074 , C12N5/071 , C12N15/10 , C12N9/22 , A61K35/44 , A61K48/00 , A61P7/04
摘要： 본 발명은 FE-FVIII 변이 유전자로 교정된 줄기세포와 이로부터 분화된 내피 세포 및 이를 포함하는 혈우병 예방 또는 치료용 약제학적 조성물에 관한 것이다. 본 발명의 상기 조성물과, 유도만능 줄기세포, 이로부터 분화된 내피세포는 FVIII의 기능을 회복하는 효능이 우수하므로, 혈우병의 치료제로서 유용하게 사용될 수 있다.

3. 发明授权

KR101777367B1 FMR1 유전자를 타겟으로 하는 엔도뉴클레아제를 이용한 CGG 반복의 교정 有权
公开(公告)号：KR101777367B1
公开(公告)日：2017-09-12
申请号：KR1020150127904
申请日：2015-09-09
申请人： 연세대학교 산학협력단
发明人： 김동욱 , 박철용
IPC分类号： C12N15/10 , C12N9/22 , C12N15/113 , C12N15/85 , C12N5/074 , C12N5/0735 , A61K35/545
摘要： 본발명은(Fragile X mental retardation 1) 유전자를타겟으로하는엔도뉴클레아제를이용한 CGG 반복염기서열부위의교정및 이를이용한취약 X 증후군(Fragile X syndrome)의치료에관한것이다. 본발명의 CGG 반복염기서열부위의교정은상동재조합을위한외인성(exogenous) 기여서열(donor sequence)의이용이나야생형대립유전자의이용없이, 엔도뉴클레아제에의하여유도된 NHEJ(non-homologous end joining)를통한비정상적인 CGG 반복의결실-매개교정(deletion-mediated correction)이다.

4. 发明授权

KR102089088B1 혈액 응고인자 Ⅷ의 교정용 조성물 및 이를 이용한 방법 有权
公开(公告)号：KR102089088B1
公开(公告)日：2020-03-13
申请号：KR1020180086763
申请日：2018-07-25
申请人： 연세대학교 산학협력단
发明人： 김동욱 , 박철용
IPC分类号： C12N15/85 , C12N9/22 , C12N15/10 , C12N15/113 , C12N5/071 , C12N5/074 , C07K14/755 , A61K35/545 , A61K35/44 , A61K48/00

5. 发明公开

KR1020170030729A FMR1 유전자를 타겟으로 하는 엔도뉴클레아제를 이용한 CGG 반복의 교정 有权
标题翻译：使用靶向FMR1基因的内切核酸酶校准CGG重复
公开(公告)号：KR1020170030729A
公开(公告)日：2017-03-20
申请号：KR1020150127904
申请日：2015-09-09
申请人： 연세대학교 산학협력단
发明人： 김동욱 , 박철용
IPC分类号： C12N15/10 , C12N9/22 , C12N15/113 , C12N15/85 , C12N5/074 , C12N5/0735 , A61K35/545
摘要： 본발명은(Fragile X mental retardation 1) 유전자를타겟으로하는엔도뉴클레아제를이용한 CGG 반복염기서열부위의교정및 이를이용한취약 X 증후군(Fragile X syndrome)의치료에관한것이다. 본발명의 CGG 반복염기서열부위의교정은상동재조합을위한외인성(exogenous) 기여서열(donor sequence)의이용이나야생형대립유전자의이용없이, 엔도뉴클레아제에의하여유도된 NHEJ(non-homologous end joining)를통한비정상적인 CGG 반복의결실-매개교정(deletion-mediated correction)이다.
摘要翻译：本发明涉及使用靶向脆性X智力低下1基因的核酸内切酶和使用其治疗脆性X综合征的CGG重复序列区的校正。本发明的CGG重复序列区的校准可以通过使用外源供体序列进行同源重组或使用非同源末端连接（NHEJ）来实现，）是由CGG重复异常引起的缺失介导的纠正。

6. 发明授权

KR101667363B1 혈액 응고인자 Ⅷ 유전자를 타겟으로 하는 엔도뉴클레아제 및 이를 포함하는 혈우병 치료용 조성물 有权
标题翻译：用于靶向血液凝固因子的内切核酸酶和用于治疗血友病的组合物
公开(公告)号：KR101667363B1
公开(公告)日：2016-10-20
申请号：KR1020150001392
申请日：2015-01-06
申请人： 연세대학교 산학협력단 , 기초과학연구원
发明人： 김동욱 , 박철용 , 김진수 , 김정은 , 권지연
IPC分类号： A61K48/00 , C07K14/755 , C12N5/074 , A61K35/12 , C12N9/16
摘要： 본발명은정상혈액응고인자Ⅷ(F8) 유전자의역위유발방법, 역위가발생한혈액응고인자Ⅷ(F8) 유전자의역위교정방법및 이를이용하여제작된역위가교정된 A형혈우병환자-유래유도만능줄기세포에관한것이다. 본발명의방법은중증 A형혈우병의원인중 하나인 F8 유전자의인트론 1의역위를효율적으로재현함으로써, A형혈우병의발병기작연구및 치료제스크리닝을위한리서치툴(research tool)로서유용하게이용될수 있다. 또한, 본발명의방법으로제작된역위-교정유도만능줄기세포는정상유전자또는단백질전달을통한제한적인방법에의하지않고돌연변이가발생한유전자형을야생형과같은상태로복구시킴으로서, A형혈우병에대한효율적이고근원적인치료가가능하게한다.

7. 发明公开

KR1020160084959A 혈액 응고인자 Ⅷ 유전자를 타겟으로 하는 엔도뉴클레아제 및 이를 포함하는 혈우병 치료용 조성물 有权
标题翻译：用于靶向血液凝固因子VIII的内切酶和用于治疗包含其的化合物的组合物
公开(公告)号：KR1020160084959A
公开(公告)日：2016-07-15
申请号：KR1020150001392
申请日：2015-01-06
申请人： 연세대학교 산학협력단 , 기초과학연구원
发明人： 김동욱 , 박철용 , 김진수 , 김정은 , 권지연
IPC分类号： A61K48/00 , C07K14/755 , C12N5/074 , A61K35/12 , C12N9/16
CPC分类号： A61K48/00 , A61K35/12 , C07K14/755 , C12N5/0696 , C12N9/16
摘要： 본발명은정상혈액응고인자Ⅷ(F8) 유전자의역위유발방법, 역위가발생한혈액응고인자Ⅷ(F8) 유전자의역위교정방법및 이를이용하여제작된역위가교정된 A형혈우병환자-유래유도만능줄기세포에관한것이다. 본발명의방법은중증 A형혈우병의원인중 하나인 F8 유전자의인트론 1의역위를효율적으로재현함으로써, A형혈우병의발병기작연구및 치료제스크리닝을위한리서치툴(research tool)로서유용하게이용될수 있다. 또한, 본발명의방법으로제작된역위-교정유도만능줄기세포는정상유전자또는단백질전달을통한제한적인방법에의하지않고돌연변이가발생한유전자형을야생형과같은상태로복구시킴으로서, A형혈우병에대한효율적이고근원적인치료가가능하게한다.
摘要翻译：本发明涉及一种用于诱导正常凝血因子VIII（F8）基因逆转的方法，用于校正反转发生的凝血因子VIII（F8）基因的反转的方法，以及反转校正的A型血友病患者来源的诱导的多能干细胞使用它们制造。该方法有效地再现了作为严重A型血友病的原因之一的F8基因的内含子1的倒置，因此可用作研究A型血友病的疾病机制和筛选其治疗剂的研究工具。此外，通过根据本发明的方法制造的逆转校正的A型血友病患者衍生的诱导多能干细胞恢复其中突变发生在野生型样状态的基因型，而不是通过使用通过正常基因的有限方法或蛋白质转移，从而能够对A型血友病进行有效和基础的治疗。

8. 发明公开

KR1020160084958A 혈액 응고인자 Ⅷ 유전자를 타겟으로 하는 엔도뉴클레아제 및 이의 용도 有权
标题翻译：用于靶向血液凝血因子VIII的内切酶及其用途
公开(公告)号：KR1020160084958A
公开(公告)日：2016-07-15
申请号：KR1020150001391
申请日：2015-01-06
申请人： 연세대학교 산학협력단 , 기초과학연구원
发明人： 김동욱 , 김진수 , 박철용 , 김덕형
IPC分类号： A61K48/00 , C12N15/113 , C07K14/755 , C12N5/074 , A61K35/12 , C12N9/16
CPC分类号： A61K48/00 , A61K35/12 , C07K14/755 , C12N5/0696 , C12N9/16 , C12N15/113 , C12N2502/45
摘要： 본발명은정상혈액응고인자Ⅷ(F8) 유전자의역위유발방법, 역위가발생한혈액응고인자Ⅷ(F8) 유전자의역위교정방법및 이를이용하여제작된역위가교정된 A형혈우병환자-유래유도만능줄기세포에관한것이다. 본발명의방법은중증 A형혈우병의원인중 다수를차지하는 F8 유전자의인트론 1 및인트론 22의역위를효율적으로재현함으로써, A형혈우병의발병기작연구및 치료제스크리닝을위한리서치툴(research tool)로서유용하게이용될수 있다. 또한, 본발명의방법으로제작된역위-교정유도만능줄기세포는정상유전자또는단백질전달을통한제한적인방법에의하지않고돌연변이가발생한유전자형을야생형과같은상태로복구시킴으로서, A형혈우병에대한효율적이고근원적인치료가가능하게한다.
摘要翻译：本发明涉及一种用于诱导正常凝血因子VIII（F8）基因逆转的方法，用于校正反转发生的凝血因子VIII（F8）基因的反转的方法，以及反转校正的A型血友病患者来源的诱导的多能干细胞使用它们制造。该方法有效地重现了占据大部分重型A型血友病原因的F8基因的内含子1和内含子22的倒置，因此可用作研究A型血友病的疾病机制和筛选其治疗剂的研究工具。此外，通过根据本发明的方法制造的逆转校正的A型血友病患者衍生的诱导多能干细胞恢复其中突变发生在野生型样状态的基因型，而不是通过使用通过正常基因的有限方法或蛋白质转移，从而能够对A型血友病进行有效和基础的治疗。

9. 发明授权

KR101604434B1 Ｘ-연관 부신백질이영양증의 예방 또는 치료용 조성물 有权
标题翻译： - 用于预防或治疗X连锁肾上腺脑白质营养不良的组合物
公开(公告)号：KR101604434B1
公开(公告)日：2016-03-17
申请号：KR1020130168849
申请日：2013-12-31
申请人： 연세대학교 산학협력단
发明人： 김동욱 , 박철용
IPC分类号： A61K31/497 , A61K31/55 , A61K31/495
CPC分类号： A61K31/55 , A61K31/4965
摘要： 본발명은긴사슬지방산과다질환, 특히 X-연관부신백질이영양증에대한효율적인치료제조성물로서아밀로라이드(amiloride) 유도체화합물에관한것이다. 본발명의조성물은긴사슬지방산분해에관여하는 ABCD1 단백질에대한보상효과(compensatory effect)가있는유전자프로모터활성을유의하게증가시키고, C26:0 및 C24:0 긴사슬지방산의수준을농도의존적으로감소시키면서, 아울러 C26:0/C22:0의비율도유의하게낮추어난치성질환인 X-연관부신백질이영양증등의근본적인치료방법을제공한다.

10. 发明公开

KR1020150078960A Ｘ-연관 부신백질이영양증의 예방 또는 치료용 조성물 有权
标题翻译：用于预防或治疗X连接的ADRENOLEUKODYSTROPHY的组合物
公开(公告)号：KR1020150078960A
公开(公告)日：2015-07-08
申请号：KR1020130168849
申请日：2013-12-31
申请人： 연세대학교 산학협력단
发明人： 김동욱 , 박철용
IPC分类号： A61K31/497 , A61K31/55 , A61K31/495
CPC分类号： A61K31/55 , A61K31/4965
摘要： 본발명은긴사슬지방산과다질환, 특히 X-연관부신백질이영양증에대한효율적인치료제조성물로서아밀로라이드(amiloride) 유도체화합물에관한것이다. 본발명의조성물은긴사슬지방산분해에관여하는 ABCD1 단백질에대한보상효과(compensatory effect)가있는유전자프로모터활성을유의하게증가시키고, C26:0 및 C24:0 긴사슬지방산의수준을농도의존적으로감소시키면서, 아울러 C26:0/C22:0의비율도유의하게낮추어난치성질환인 X-연관부신백질이영양증등의근본적인치료방법을제공한다.
摘要翻译：本发明涉及作为与长链脂肪酸过度积累相关的疾病，特别是X连接的肾上腺素能营养不良的疾病的有效治疗组合物的阿米洛利衍生化合物。本发明的组合物通过显着增加ABCD2基因启动子的活性提供了X连锁肾上腺脑白质营养不良治疗的基础治疗方法，其对参与长链降解的ABCD1蛋白质具有补偿作用脂肪酸，并以浓度依赖性方式降低C26：0和C24：0长链脂肪酸的含量，同时也显着降低了C26：0 / C22：0的比例。

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