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1. 发明专利

AR123168A1 PARTÍCULAS VIRALES PARA USO EN EL TRATAMIENTO DE TAUOPATÍAS TALES COMO ENFERMEDADES DE ALZHEIMER MEDIANTE TERAPIA GÉNICA 未知
公开(公告)号：AR123168A1
公开(公告)日：2022-11-02
申请号：ARP210102198
申请日：2021-08-06
申请人： FUNDACION PARA LA INVESTIG MEDICA APLICADA , CONSORCIO CENTRO DE INVESTIG BIOMEDICA EN RED DEL AREA DE ENFERMEDADES NEURODEGENERATIVAS M P CIBERN , UCB BIOPHARMA SRL
发明人： GONZALEZ ASEGUINOLAZA GLORIA , SUCUNZA GUIBERT DIEGO , LANCIEGO PEREZ JOS LUIS , LINDEN RALPH MICHAEL
IPC分类号： C12N15/864 , A61K48/00 , A61P25/28 , C12N9/24
摘要： La presente descripción se relaciona con partículas virales para uso en el tratamiento de tauopatías, particularmente enfermedad de Alzheimer, mediante terapia génica. Más específicamente, la presente invención se relaciona con una partícula viral para uso en el tratamiento de tauopatías mediante terapia génica en un sujeto que lo necesita, comprendiendo dicha partícula viral un constructo de ácido nucleico que incluye un transgén que codifica una glucocerebrosidasa. Reivindicación 1: Una partícula viral que comprende un constructo de ácido nucleico que comprende un transgén que codifica una glucocerebrosidasa. Reivindicación 2: La partícula viral de la reivindicación 1, en donde dicho transgén comprende una secuencia codificante de glucocerebrosidasa humana seleccionada del grupo que consiste en SEQ ID Nº 5, 6, 8, 17 y 18, típicamente una secuencia seleccionada del grupo que consiste en SEQ ID Nº 1, 7, 11, 12 y 19. Reivindicación 3: La partícula viral de las reivindicaciones 1 ó 2, en donde dicho constructo de ácido nucleico además comprende un promotor operativamente ligado a dicho transgén y en donde dicho promotor preferiblemente permite la expresión de dicho transgén al menos en células neuronales y microgliales de la pars compacta de sustancia negra (SNc). Reivindicación 18: Un ensayo de diseminación in vivo que comprende las etapas: a. inyectar dentro del putamen postcomisural de un primate no humano un AAVr que comprende un transgén que codifica una proteína verde fluorescente (GFP) mediante inyección intraparenquimatosa, y, b. contar el número de neuronas en la corteza cerebral, preferiblemente en las área del cerebro que inervan los núcleos caudados putamen que expresan GFP aproximadamente un mes después de la inyección.

2. 发明专利

ECSP22008949A PARTÍCULAS VIRALES PARA USO EN EL TRATAMIENTO DE SINUCLEINOPATÍAS TAL COMO ENFERMEDAD DE PARKINSON MEDIANTE TERAPIA GÉNICA 未知
公开(公告)号：ECSP22008949A
公开(公告)日：2022-03-31
申请号：ECDI202208949
申请日：2022-02-04
申请人： UCB BIOPHARMA SRL , CONSORCIO CENTRO DE INVESTIG BIOMEDICA EN RED , FUNDACION PARA LA INVESTIG MEDICA APLICADA
发明人： LANCIEGO PEREZ JOSÉ LUIS , GONZALEZ ASEGUINOLAZA GLORIA , LINDEN RALPH MICHAEL
IPC分类号： A61K35/761 , C12N9/24
摘要： La presente descripción se relaciona con partículas virales para uso en el tratamiento de sinucleinopatías, particularmente enfermedad de Parkinson esporádica mediante terapia génica. Más específicamente, la presente invención se relaciona con una partícula viral para uso en el tratamiento de sinucleinopatía mediante terapia génica en un sujeto que lo necesita, comprendiendo dicha partícula viral un constructo de ácido nucleico que incluye un transgén que codifica una glucocerebrosidasa.

3. 发明专利

AU2020299718A1 cPLA2e inducing agents and uses thereof 未知
公开(公告)号：AU2020299718A1
公开(公告)日：2022-02-24
申请号：AU2020299718
申请日：2020-06-30
申请人： FUNDACION PARA LA INVESTIG MEDICA APLICADA , UNIV NAVARRA
发明人： GARCÍA OSTA ANA MARÍA , CUADRADO TEJEDOR MARÍA DEL MAR , PÉREZ GONZÁLEZ MARTA
IPC分类号： A61P25/28 , A61K48/00 , C12N9/20
摘要： The present invention relates to cPLA2e inducing agents and cPLA2e inducing agents for use as a medicament, particularly for use in the treatment of a cognitive disorder and/or disease associated with a cognitive disorder, for example dementia, and more specifically age-related dementia and/or Alzheimer's disease.

4. 发明专利

AU2017349979B2 FoxP3-binding peptides and uses thereof 未知
公开(公告)号：AU2017349979B2
公开(公告)日：2021-10-14
申请号：AU2017349979
申请日：2017-10-19
申请人： FUNDACION PARA LA INVESTIG MEDICA APLICADA
发明人： CASARES LAGAR INÉS NOELIA , LASARTE SAGASTIBELZA JUAN JOSÉ , LOZANO MOREDA TERESA , OYARZABAL SANTAMARINA JULEN , RABAL GRACIA MARIA OBDULIA
IPC分类号： C07K7/08 , C07K7/50 , C07K7/64 , C12N5/0783
摘要： The present invention provides peptides of general formula (I) and salts thereof, wherein: R

5. 发明专利

DK3580567T3 I VITRO-FREMGANGSMÅDE TIL DIAGNOSE AF LUNGKRÆFT 未知
公开(公告)号：DK3580567T3
公开(公告)日：2021-07-12
申请号：DK18703784
申请日：2018-02-08
申请人： FUNDACION PARA LA INVESTIG MEDICA APLICADA , ADVANCED MARKER DISCOVERY S L
发明人： AGORRETA ARRAZUBI JACKELINE , AJONA MARTÍNEZ-POLO DANIEL , MONTUENGA BADIA LUÍS , PAJARES VILLANDIEGO MARÍA JOSEFA , PÍO OSÉS RUBÉN
IPC分类号： G01N33/574

6. 发明专利

PT3233130T CONSTRUÇÕES DE ÁCIDO NUCLEICO E VETORES PARA TERAPIA GÉNICA PARA USAR NO TRATAMENTO DA DOENÇA DE WILSON 未知
公开(公告)号：PT3233130T
公开(公告)日：2021-06-24
申请号：PT15817240
申请日：2015-12-17
申请人： FUNDACION PARA LA INVESTIG MEDICA APLICADA
IPC分类号： A61K48/00 , C12N9/14 , C12N15/864

7. 发明专利

CA3145446A1 CPLA2E INDUCING AGENTS AND USES THEREOF 未知
公开(公告)号：CA3145446A1
公开(公告)日：2021-01-07
申请号：CA3145446
申请日：2020-06-30
申请人： FUNDACION PARA LA INVESTIG MEDICA APLICADA , UNIV NAVARRA
发明人： GARCIA OSTA ANA MARIA , CUADRADO TEJEDOR MARIA DEL MAR , PEREZ GONZALEZ MARTA
IPC分类号： A61K48/00 , A61P25/28 , C12N9/20
摘要： The present invention relates to cPLA2e inducing agents and cPLA2e inducing agents for use as a medicament, particularly for use in the treatment of a cognitive disorder and/or disease associated with a cognitive disorder, for example dementia, and more specifically age-related dementia and/or Alzheimer's disease.

8. 发明专利

HUE048551T2 Nukleinsav-szerkezetek és génterápiás vektorok Wilson-kór és egyéb állapotok kezelésében történõ alkalmazásra 未知
公开(公告)号：HUE048551T2
公开(公告)日：2020-08-28
申请号：HUE15817239
申请日：2015-12-17
申请人： FUNDACION PARA LA INVESTIG MEDICA APLICADA
发明人： MURILLO SAUCA OIHANA , GONZALEZ ASEGUINOLAZA GLORIA , HERNANDEZ ALCOCEBA RUBEN
IPC分类号： A61K48/00 , A61P1/16 , C12N9/14

9. 发明专利

ES2769648T3 Nuevos compuestos como inhibidores duales de histona metiltransferasas y ADN metiltransferasasASAS 未知
公开(公告)号：ES2769648T3
公开(公告)日：2020-06-26
申请号：ES15714185
申请日：2015-03-30
申请人： FUNDACION PARA LA INVESTIG MEDICA APLICADA
发明人： AGUIRRE ENA XABIER , OYARZABAL SANTAMARINA JULEN , PROSPER CARDOSO FELIPE , RABAL GRACIA MARIA OBDULIA , RODRIGUEZ MADOZ JUAN ROBERTO , SAN JOSE ENERIZ EDURNE
IPC分类号： C07D401/14 , A61K31/4706 , A61K31/4709 , A61P35/00 , C07D215/42 , C07D401/04 , C07D401/12
摘要： Un compuesto de fórmula (I), o una sal farmacéutica o veterinariamente aceptable del mismo, o cualquier estereoisómero o mezclas de los mismos, o bien del compuesto de fórmula (I) o de cualquiera de sus sales farmacéutica o veterinariamente aceptables**Fórmula** en donde: R1 es Cy2', o Z3 opcionalmente sustituido con uno o más sustituyentes Rb y/o un Cy3'; en donde Cy2' está opcionalmente sustituido con: a) un Cy4; y/o b) uno o más sustituyentes Rb, y/o c) uno o más sustituyentes Z4 opcionalmente sustituidos con uno o más sustituyentes Rb y/o un Cy4; en donde Cy4 está opcionalmente sustituido con uno o más sustituyentes seleccionados independientemente entre Rb, y Z5 opcionalmente sustituido con uno o más sustituyentes Rb; y en donde Cy3' está opcionalmente sustituido con: a) un Cy5; y/o b) uno o más sustituyentes Rb, y/o c) uno o más sustituyentes Z6 opcionalmente sustituidos con uno o más sustituyentes Rb y/o un Cy5; en donde Cy5 está opcionalmente sustituido con uno o más sustituyentes seleccionados independientemente entre Rb, y Z7 opcionalmente sustituido con uno o más sustituyentes Rb; R2 es un sistema anular conocido unido a la quinolina a través de un átomo de carbono y seleccionado entre el grupo que consiste en: (i) fenilo; (ii) anillo heteroaromático de 5 a 6 miembros; (iii) fenilo condensado a un anillo monocíclico carbocíclico o heterocíclico saturado o parcialmente insaturado o aromático de 3 a 7 miembros; (iv) anillo heteroaromático de 5 a 6 miembros condensado a un anillo monocíclico carbocíclico o heterocíclico saturado o parcialmente insaturado o aromático de 3 a 7 miembros; (v) fenilo condensado a un anillo bicíclico carbocíclico o heterocíclico saturado o parcialmente insaturado de 6 a 14 miembros, en donde los anillos del anillo bicíclico están espiro-condensados; y (vi) anillo heteroaromático de 5 a 6 miembros condensado a un anillo bicíclico carbocíclico o heterocíclico saturado o parcialmente insaturado de 6 a 14 miembros, en donde los anillos del anillo bicíclico están espirocondensados; en donde R2 está opcionalmente sustituido con: a) un Cy1 o un Cy2, y/o b) uno o más sustituyentes Rb, y/o c) uno o más sustituyentes Z1 opcionalmente sustituidos con uno o más sustituyentes Rb y/o un Cy1; en donde Cy1 o Cy2 están opcionalmente sustituidos con uno o más sustituyentes seleccionados independientemente entre Rb, y Z2 opcionalmente sustituido con uno o más sustituyentes Rb; R3 se selecciona entre Rc, halógeno, -NO2, -CN, -ORc', -OC(O)Rc', -OC(O)ORc', -OC(O)NRc'Rc', - NRc'Rc', -NRc'C(O)Rc', -NRc'C(O)ORc', -NRc'C(O)NRc'Rc', -NRc'S(O)2Rc', -NRcSO2NRcRc', -SRc', -S(O)Rc', - S(O)ORc', -SO2Rc', -SO2(ORc), -SO2NRc'Rc', -SC(O)NRc'Rc', -C(O)Rc', -C(O)ORc', -C(O)NRc'Rc', y -C(O)NRc'ORc', y -C(O)NRcSO2Rc'; R4 se selecciona entre -ORa y -NRaRc'; cada Ra es independientemente Cy2, o Z3 opcionalmente sustituido con uno o más sustituyentes Rb y/o un Cy3; en donde Cy2 está opcionalmente sustituido con: a) un Cy4; y/o b) uno o más sustituyentes Rb, y/o c) uno o más sustituyentes Z4 opcionalmente sustituidos con uno o más sustituyentes Rb y/o un Cy4; en donde Cy4 está opcionalmente sustituido con uno o más sustituyentes seleccionados independientemente entre Rb, y Z5 opcionalmente sustituido con uno o más sustituyentes Rb; y en donde Cy3 está opcionalmente sustituido con: a) un Cy5; y/o b) uno o más sustituyentes Rb, y/o c) uno o más sustituyentes Z6 opcionalmente sustituidos con uno o más sustituyentes Rb y/o un Cy5; en donde Cy5 está opcionalmente sustituido con uno o más sustituyentes seleccionados independientemente entre Rb, y Z7 opcionalmente sustituido con uno o más sustituyentes Rb; cada Rb se selecciona independientemente entre halógeno, -NO2, -CN, -ORc', -OC(Y)Rc', - OC(Y)ORc', -OC(Y)NRc'Rc', -NRc'Rc', -NRc'C(Y)Rc', -NRc'C(Y)ORc', -NRc'C(Y)NRc'Rc', -NRc'S(O)2Rc', - NRc'SO2NRc'Rc', -SRc', -S(O)Rc', -S(O)ORc', -SO2Rc', -SO2(ORc'), -SO2NRc'Rc', -SC(Y)NRc'Rc', -C(Y)Rc', -C(Y)ORc', -C(Y)NRc'Rc', -C(Y)NRc'ORc', y -C(O)NRc'SO2Rc'; cada Rc' es independientemente H o Rc; cada Rc se selecciona independientemente entre el grupo que consiste en alquilo(C1-C6), alquenilo(C2-C6), alquinilo(C2-C6), cadena de hidrocarburo(C2-C6) que tiene uno o más dobles enlaces y uno o más triples enlaces, y anillo monocíclico carbocíclico o heterocíclico saturado o parcialmente insaturado o aromático de 3 a 7 miembros, en donde cada Rc está opcionalmente sustituido con uno o más átomos de halógeno, Y es O, S o NRc'; 30 Z1, Z2, Z3, Z4, Z5, Z6 y Z7 se seleccionan independientemente entre el grupo que consiste en alquilo(C1-C12), alquenilo(C2-C12), alquinilo(C2-C12), y cadena de hidrocarburo(C2-C6) que tiene uno o más dobles enlaces y uno o más triples enlaces; Cy1, Cy4 y Cy5 son independientemente un sistema anular conocido seleccionado entre el grupo que consiste en fenilo; anillo monocíclico carbocíclico o heterocíclico de 3 a 7 miembros, saturado o parcialmente insaturado; y anillo heteroaromático de 5 o 6 miembros; Cy2 y Cy3 son independientemente un sistema anular conocido seleccionado entre el grupo que consiste en fenilo; anillo heteroaromático de 5 o 6 miembros; anillo monocíclico carbocíclico o heterocíclico de 3 a 7 miembros, que está saturado o parcialmente insaturado; y anillo monocíclico carbocíclico o heterocíclico saturado o parcialmente insaturado o aromático de 3 a 7 miembros, que está condensado, condensado con puente o espiro-condensado a un anillo monocíclico carbocíclico o heterocíclico saturado o parcialmente insaturado o aromático de 3 a 7 miembros; Cy2' y Cy3' son independientemente un sistema anular conocido seleccionado entre el grupo que consiste en un anillo monocíclico carbocíclico o heterocíclico de 3 a 7 miembros, que está saturado o parcialmente insaturado; y un anillo monocíclico carbocíclico o heterocíclico saturado o parcialmente insaturado o aromático de 3 a 7 miembros, que está condensado, condensado con puente o espiro-condensado a un anillo monocíclico carbocíclico o heterocíclico saturado o parcialmente insaturado o aromático de 3 a 7 miembros; en donde en los anillos carbocíclicos todos los miembros del anillo son átomos de carbono; y en los anillos heterocíclicos y heteroaromáticos uno o más miembros del anillo se seleccionan entre N, O y S; y en donde en todos los anillos saturados o parcialmente insaturados uno o dos miembros de los anillos son opcionalmente C(O) y/o C(NH) y/o C[Nalquil(C1-C4)].

10. 发明专利

PT3233129T CONSTRUÇÕES DE ÁCIDO NUCLEICO E VETORES DE TERAPIA GÉNICA PARA UTILIZAÇÃO NO TRATAMENTO DE DOENÇA DE WILSON E OUTRAS CONDIÇÕES 未知
公开(公告)号：PT3233129T
公开(公告)日：2020-04-15
申请号：PT15817239
申请日：2015-12-17
申请人： FUNDACION PARA LA INVESTIG MEDICA APLICADA
IPC分类号： A61K48/00 , C12N9/14 , C12N15/864

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