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1. 发明申请

US20190203225A1 GENE THERAPY FOR PATIENTS WITH FANCONI ANEMIA 审中-公开
公开(公告)号：US20190203225A1
公开(公告)日：2019-07-04
申请号：US16331455
申请日：2017-09-08
申请人： Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Technológicas O.A, M.P. , Consorcio Centro de Investigación Biomédica en Red, M.P. , Fundación Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz , Fundación para la Investigación Biomédica del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
发明人： Juan Antonio Bueren Roncero , Paula Rio Galdo , Susana Navarro Ordóñez , Julian Sevilla Navarro , Jose Carlos Segovia Sanz , Africa Gonzalez Murillo , Jose Antonio Casado Olea , Guillermo Güenechea Amurrio
IPC分类号： C12N15/85 , C12N9/12 , C07K14/435 , C07K14/005 , A61K35/28 , A61P7/06 , C12N5/0789
CPC分类号： C12N15/85 , A61K35/28 , A61P7/06 , C07K14/005 , C07K14/435 , C12N5/06 , C12N5/0647 , C12N9/1217 , C12N2730/10143 , C12N2730/10171 , C12N2740/15043 , C12N2740/15071 , C12Y207/02003
摘要： The present invention provides compositions and methods for rescuing FANCA expression in cells with diminished or no FANCA gene product. In particular, methods and compositions for gene therapy of Fanconi anemia are disclosed.

2. 发明申请

WO2022238595A1 VECTORES LENTIVIRALES Y USOS DE LOS MISMOS 审中-公开
公开(公告)号：WO2022238595A1
公开(公告)日：2022-11-17
申请号：PCT/ES2021/070343
申请日：2021-05-13
申请人： CENTRO DE INVESTIGACIONES ENERGÉTICAS, MEDIOAMBIENTALES Y TECNOLÓGICAS, O.A., M.P. (CIEMAT) , CONSORCIO CENTRO DE INVESTIGACIÓN BIOMÉDICA EN RED, M.P. (CIBER) , FUNDACIÓN INSTITUTO DE INVESTIGACIÓN SANITARIA FUNDACIÓN JIMÉNEZ DÍAZ (FIIS-FJD) , UNIVERSITÉ LIBRE DE BRUXELLES , FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN BIOMÉDICA DEL HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESÚS
发明人： BUEREN RONCERO, Juan Antonio , NAVARRO ORDÓÑEZ, Susana , GIMÉNEZ MARTÍNEZ, Yari , PALACIOS PÉREZ, Manuel , LAFONTAINE, Denis
IPC分类号： C12N15/867 , C12N5/10 , A61K48/00 , A61P7/00 , C12N15/86 , C12N2740/16043 , C12N2800/22 , C12N2830/48 , C12N2830/50
摘要： La presente invención proporciona un vector lentiviral, en el que el vector lentiviral comprende un polinucleótido, en el que dicho polinucleótido se caracteriza porque comprende una unidad de transcripción que a su vez comprende un promotor de la fosfoglicerato quinasa (PGK) humana, una secuencia de nucleótidos que codifica para la proteína RPS19 y un elemento regulador postranscripcional del virus de la hepatitis de marmota (Wpre) optimizado. También se proporcionan en el presente documento composiciones y usos de dicho vector lentiviral, particularmente el uso para el tratamiento de anemia de Diamond-Blackfan.

3. 发明申请

WO2019185586A1 LIGANDS FOR ENHANCED IMAGING AND DRUG DELIVERY TO NEUROBLASTOMA CELLS 审中-公开
公开(公告)号：WO2019185586A1
公开(公告)日：2019-10-03
申请号：PCT/EP2019/057511
申请日：2019-03-26
申请人： UNIVERSIDAD COMPLUTENSE DE MADRID , FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN BIOMÉDICA DEL HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESÚS , FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN BIOMÉDICA DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PRINCESA
发明人： VALLET REGÍ, María , BAEZA GARCÍA, Alejandro , VILLAVERDE CANTIZANO, Gonzalo , CASTILLO ROMERO, Rafael , RAMÍREZ ORELLANA, Manuel , MELEN FRAJLICH, Gustavo , GONZÁLEZ MURILLO, África , ALFRANCA GONZÁLEZ, Arantzazu
IPC分类号： A61K47/54 , A61K47/69 , A61P35/00
摘要： The present invention concerns aminobenzylguanidine derivative ligands specifically targeting neuroblastoma cells with an improved cellular uptake. The improved cellular uptake provides for the therapeutic and diagnostic use of the ligands in neuroblastoma-related diseases.

4. 发明申请

WO2021099671A1 CÉLULAS MADRE MESENQUIMALES PARA SER USADAS COMO VEHÍCULOS DE AGENTES TERAPÉUTICOS 审中-公开
公开(公告)号：WO2021099671A1
公开(公告)日：2021-05-27
申请号：PCT/ES2020/070726
申请日：2020-11-20
申请人： FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN BIOMÉDICA DEL HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESÚS , FUNDACIÓN ONCOHEMATOLOGÍA INFANTIL
发明人： RAMÍREZ ORELLANA, Manuel , FRANCO LUZÓN, Lidia , GONZÁLEZ MURILLO, África , MELEN FRAIJLICH, Gustavo Javier
IPC分类号： C12N5/0775 , A61K35/76 , A61K35/761
摘要： Células madre mesenquimales para ser usadas como vehículos de agentes terapéuticos. La presente invención se relaciona con un método para la selección u obtención de células madre mesenquimales (CMMs) utilizables como transportadores o vehículos de agentes terapéuticos, particularmente en el tratamiento del cáncer.

5. 发明申请

WO2017168031A1 USO DE TCFL5/CHA COMO NUEVO MARCADOR PARA EL PRONÓSTICO Y/O DIAGNÓSTICO DIFERENCIAL DE LEUCEMIAS LINFOBLÁSTICAS AGUDAS 审中-公开
标题翻译： TCFL5 / CHA LIKE新标记的预后和/或鉴别诊断急性淋巴细胞白血病USE
公开(公告)号：WO2017168031A1
公开(公告)日：2017-10-05
申请号：PCT/ES2017/070201
申请日：2017-04-03
申请人： UNIVERSIDAD AUTÓNOMA DE MADRID , FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN BIOMÉDICA DEL HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESÚS
发明人： FRESNO ESCUDERO, Manuel , GIRONÈS PUJOL, Núria , RAMÍREZ ORELLANA, Manuel
IPC分类号： C12Q1/68
CPC分类号： C12Q1/68
摘要： La presente invención proporciona un método pronóstico y/o para el diagnóstico diferencial de pacientes con leucemia linfoblástica aguda (LLA) que comprende las siguientes etapas: a)determinar de manera simultánea los niveles de expresión de las isoformas TCFL5 y CHA del gen TCFL5 en una muestra biológica aislada de dicho paciente; y b)comparar los niveles de expresión de TCFL5/CHA en la muestra del paciente con valores de referencia, donde una reducción en los valores de la muestra del paciente respecto a los valores de referencia es indicativa de LLA de alto riesgo, donde preferiblemente dichas muestras de referencia corresponden a una o más muestras de pacientes con LLA o a líneas establecidas de LLA. Proporciona también un kit para la implementación de dicho método. Asimismo, se refiere a un método para el diagnóstico diferencial, la clasificación o estratificación de los pacientes en base a dicho pronóstico; un método para el tratamiento; y un método para la monitorización de la progresión de la enfermedad y/o eficacia del tratamiento en pacientes con LLA.
摘要翻译：
本invenci＆碰撞，并提供M＆eacute;所有PRON＆COLLISION stico和/或诊断和COLLISION差动stico患者linfobl＆aacute白血病，急性斯蒂卡（ALL），包括以下步骤：a）确定所以SIMULT＆aacute; NEA表达水平与碰撞和TCFL5和CHA亚型基因的 TCFL5 在从分离的生物样品COLLISION逻辑所述患者; b）用参考值，其中一个还原选项比较患者样品中表达＆COLLISIONÑTCFL5 / CHA水平| N相对于所述基准值的患者样品的值是指示高风险ALL，其中优选地，所述参考样品对应于ALL患者的一个或多个样品或已建立的ALL线。它还提供了用于实现所述方法的工具包。同样，它指的是根据所述预后进行鉴别诊断，分类或分层的方法; 一种治疗方法; 以及用于监测ALL患者中疾病进展和/或治疗效果的方法。

6. 发明公开

EP4434529A1 PHARMACEUTICAL COMPOSITION FOR PREVENTING OR TREATING BRONCHOPULMONARY DYSPLASIA BY THE INTRAVENOUS ROUTE IN REPEATED DOSES 审中-公开
公开(公告)号：EP4434529A1
公开(公告)日：2024-09-25
申请号：EP23382262.6
申请日：2023-03-21
申请人： Fundación para la Investigación Biomédica del Hospital Universitario Ramón y Cajal , Fundación Para La Investigación Biomédica Del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
发明人： DEL CERRO MARÍN, María Jesús , ÁLVAREZ FUENTE, María , RAMIREZ ORELLANA, Manuel , MELEN FRAJLICH, Gustavo Javier
IPC分类号： A61K35/28 , A61P11/00
CPC分类号： A61P11/00 , A61K35/28
摘要： The present invention pertains to the medical field. In particular, to a pharmaceutical composition comprising an effective amount of isolated human mesenchymal stem cells (MSCs) in an acceptable pharmaceutical liquid medium for injection, for use in a method of preventing or treating a human subject having or at risk of developing bronchopulmonary dysplasia.

7. 发明公开

EP4339291A1 LENTIVIRAL VECTORS AND USES THEREOF 审中-实审
公开(公告)号：EP4339291A1
公开(公告)日：2024-03-20
申请号：EP21734877.0
申请日：2021-05-13
申请人： Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas O.A., M.P. (CIEMAT) , Consorcio Centro de Investigación Biomédica en Red , Fundación Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz (FIIS-FJD) , Université Libre de Bruxelles , Fundación Para La Investigación Biomédica Del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
发明人： BUEREN RONCERO, Juan Antonio , NAVARRO ORDÓÑEZ, Susana , GIMÉNEZ MARTÍNEZ, Yari , PALACIOS PÉREZ, Manuel , LAFONTAINE, Denis
IPC分类号： C12N15/867 , C12N5/10 , A61K48/00 , A61P7/00
摘要： The present invention provides a lentiviral vector, wherein the lentiviral vector comprises a polynucleotide, wherein said polynucleotide is characterized in that it comprises a transcription unit that in turn comprises a human phosphoglycerate kinase (PGK) promoter, a nucleotide sequence encoding for the RPS19 protein and an optimized woodchuck hepatitis virus posttranscriptional regulatory element (Wpre). Compositions and uses of said lentiviral vector are also provided herein, particularly the use for the treatment of Diamond-Blackfan anemia.

8. 发明公开

EP4063488A1 MESENCHYMAL STEM CELLS FOR USE AS VEHICLES FOR THERAPEUTIC AGENTS 审中-实审
公开(公告)号：EP4063488A1
公开(公告)日：2022-09-28
申请号：EP20890370.8
申请日：2020-11-20
申请人： Fundación Para La Investigación Biomédica Del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús , Fundación Oncohematología Infantil
发明人： RAMÍREZ ORELLANA, Manuel , FRANCO LUZÓN, Lidia , GONZÁLEZ MURILLO, África , MELEN FRAIJLICH, Gustavo Javier
IPC分类号： C12N5/0775 , A61K35/76 , A61K35/761
摘要： Mesenchymal stem cells for use as vehicles for therapeutic agents. The present invention is related to a method for selecting or obtaining mesenchymal stem cells (MSCs) that can be used as transporters or vehicles for therapeutic agents, especially in cancer treatment.

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