基本信息:
- 专利标题： 認知保護を提供しつつ疾患の発症及び進行を遅らせるための遺伝子治療を用いた神経変性疾患の治療方法
- 专利标题（英）：JP2018535955A - Method of treating while providing cognitive protection using gene therapy to slow the onset and progression of the disease a neurodegenerative disease
- 申请号：JP2018520439 申请日：2016-10-24
- 公开(公告)号：JP2018535955A 公开(公告)日：2018-12-06
- 发明人： デイビッドソン, ビバリー エル. , テセドル, ルイス , チェン, ヨン ホン
- 申请人： ユニバーシティー オブ アイオワ リサーチ ファウンデーション
- 申请人地址： アメリカ合衆国 アイオワ 52242,アイオワ シティ,ギルモア ホール,エヌ.キャピトル ストリート 2112
- 专利权人： ユニバーシティー オブ アイオワ リサーチ ファウンデーション
- 当前专利权人： ユニバーシティー オブ アイオワ リサーチ ファウンデーション
- 当前专利权人地址： アメリカ合衆国 アイオワ 52242,アイオワ シティ,ギルモア ホール,エヌ.キャピトル ストリート 2112
- 代理人： 山本 秀策; 森下 夏樹
- 优先权： US62/245,824 2015-10-23
- 国际申请： US2016058484 JP 2016-10-24
- 国际公布： WO2017070678 JP 2017-04-27
- 主分类号： A61P3/00
- IPC分类号： A61P3/00 ; A61P25/00 ; A61P43/00 ; A61P27/02 ; A61P25/14 ; A61P25/28 ; A61K45/06 ; A61K45/00 ; A61K48/00 ; A61K38/13 ; A61K31/5377 ; C12N7/01 ; C12N15/864 ; C12N15/12 ; C12N15/57 ; A61K35/76
摘要：
本開示は、哺乳類のリソソーム蓄積症の治療方法を提供し、本方法は、少なくとも2種の免疫抑制剤の投与と併せて、ポリペプチドをコードするAAV粒子を、哺乳類の中枢神経系に直接投与することを含む。AAV粒子は、脳、脊椎、脳脊髄液、またはその一部分に直接注射することにより送達可能である。特定の実施形態において、ポリペプチドは、トリペプチジルペプチダーゼ1(TPP1)活性を有する。特定の態様において、ポリペプチドは、TPP1、その酵素前駆体、またはその酵素活性を有する変異体を含む。 【選択図】図10A
摘要（英）：
The present disclosure provides a method of treating lysosomal storage diseases of mammals, the method, in conjunction with the administration of at least two immunosuppressive agents, the AAV particles encoding a polypeptide, directly into the central nervous system of mammals administration including that. AAV particles, brain, spine, cerebrospinal fluid, or can be delivered by injection directly into a portion thereof. In certain embodiments, the polypeptide has a tripeptidyl peptidase 1 (TPP1) activity. In certain embodiments, the polypeptide, TPP1, including its zymogen, or variants having the enzymatic activity. .FIELD 10A
信息查询:
EspacenetIPC结构图谱:
| A | 人类生活必需 |
| --A61 | 医学或兽医学；卫生学 |
| ----A61P | 化合物或药物制剂的治疗活性 |
| ------A61P3/00 | 治疗代谢疾病的药物 |