基本信息:
- 专利标题： α−ガラクトシダーゼA欠乏症の治療
- 专利标题（英）：Treatment of α- galactosidase A deficiency
- 专利标题（中）：α-治疗乳糖苷酶A缺乏症
- 申请号：JP2016200833 申请日：2016-10-12
- 公开(公告)号：JP2017014279A 公开(公告)日：2017-01-19
- 发明人： リチャード エフ セルデン , マリアン ボロースキー , キャロル エム キノシタ , ダグラス エイ トレコ , メラニー ディー ウィリアムズ , トーマス ジェイ シュッツ , ピーター エフ ダニエル
- 申请人： シャイア ヒューマン ジェネティック セラピーズ インコーポレイテッド
- 申请人地址： アメリカ合衆国 マサチューセッツ州 02421 レキシントン シャイア ウェイ 300
- 专利权人： シャイア ヒューマン ジェネティック セラピーズ インコーポレイテッド
- 当前专利权人： シャイア ヒューマン ジェネティック セラピーズ インコーポレイテッド
- 当前专利权人地址： アメリカ合衆国 マサチューセッツ州 02421 レキシントン シャイア ウェイ 300
- 代理人： 柳田 征史; 佐久間 剛
- 优先权： US09/266,014 1999-03-11
- 主分类号： A61P3/00
- IPC分类号： A61P3/00 ; A61P9/00 ; A61K9/48 ; A61K9/127 ; A61K9/72 ; A61K9/70 ; A61K38/46
摘要：
【課題】高度に精製されたα−Gal A、およびそれを精製する様々な方法;変更された電荷を有するα−Gal A調製品およびその調製品の製造方法;ほ乳類宿主中で延長された循環半減期を有するα−Gal A調製品、およびその製造方法;α−Gal A調製品を被験者に投与する方法および投与量を提供する。 【解決手段】SDS-PAGEまたは逆相HPLCにより測定された場合、少なくとも99.5%の均質性まで精製されたヒトα−Gal A調製物を含む組成物であって、該調製物は、多様なα−Gal Aグリコフォームを含み、少なくとも3.0×10 6 ユニット/mgタンパク質の比活性を有し、かつ、実質的にレクチンを含まない 【選択図】なし
摘要（中）：
高度纯化的α-Gal的A，和用于纯化的各种方法;所述改性的α-半乳糖A制剂和具有电荷产生方法制备物;延伸在循环哺乳动物宿主 半衰期的α-半乳糖与制剂，及其制造方法;用于α-半乳糖的制剂向个体给药的方法和剂量。 阿当通过SDS-PAGE或反相HPLC测定中，组合物包含已被纯化到至少99.5％的均匀性，在制备人α-Gal的A制剂，各种α- 包括一个-Gal糖型有至少3.0×106个单位/ mg蛋白的比活性，并且基本上不含外源凝集素的装置技术领域
摘要（英）：
The present invention highly purified α-Gal A, and a variety of methods to purify it; the modified α-Gal A preparation and the preparation having a charge production method; has been extended in a mammalian host in circulation half-life α-Gal a preparation with, and a method of manufacturing the same; to provide a method and dose administration of the α-Gal a preparation to a subject.
A when measured by SDS-PAGE or reverse phase HPLC, a composition comprising human α-Gal A preparation is purified to at least 99.5% homogeneity, the preparation, a variety of alpha It includes -Gal the a glycoforms has a specific activity of at least
3.0 × 10 6 units / mg protein, and is substantially free of lectins .BACKGROUND
公开/授权文献:
- JP6346236B2 α−ガラクトシダーゼA欠乏症の治療 公开/授权日：2018-06-20
信息查询:
EspacenetIPC结构图谱:
| A | 人类生活必需 |
| --A61 | 医学或兽医学；卫生学 |
| ----A61P | 化合物或药物制剂的治疗活性 |
| ------A61P3/00 | 治疗代谢疾病的药物 |