基本信息:
- 专利标题： 一种亨廷顿舞蹈症的药物及其制备方法
- 申请号：CN202311106493.2 申请日：2023-08-30
- 公开(公告)号：CN117159747A 公开(公告)日：2023-12-05
- 发明人： 杨甦 , 覃义阳 , 陈来强 , 阮愕舒 , 李晓江
- 申请人： 暨南大学
- 申请人地址： 广东省广州市黄埔大道西601号
- 专利权人： 暨南大学
- 当前专利权人： 暨南大学
- 当前专利权人地址： 广东省广州市黄埔大道西601号
- 代理机构： 广州海心联合专利代理事务所
- 代理人： 王洪娟
- 主分类号： A61K48/00
- IPC分类号： A61K48/00 ; C12N15/864 ; A61K38/53 ; A61P25/14
摘要：
本发明公开了一种亨廷顿舞蹈症的药物及其制备方法。本发明提供的方法，通过构建过表达TRIM37的ssAAV‑CMV‑TRIM37‑HA质粒来制备治疗亨廷顿舞蹈症的基因药物。该亨廷顿舞蹈症的药物以TRIM37为靶点对亨廷顿舞蹈症起作用。该亨廷顿舞蹈症的药物可以介导泛素特异性靶向mHTT蛋白，该蛋白在灵长类纹状体中特异性低表达，当TRIM37在纹状体中过表达时能够促进mHTT aggregates的降解，从而缓解mHTT的神经毒性。
公开/授权文献:
- CN117159747B 一种亨廷顿舞蹈症的药物及其制备方法 公开/授权日：2024-12-20
IPC结构图谱:
| A | 人类生活必需 |
| --A61 | 医学或兽医学；卫生学 |
| ----A61K | 医用、牙科用或梳妆用的配制品 |
| ------A61K48/00 | 含有插入到活体细胞中的遗传物质以治疗遗传病的医药配制品；基因治疗 |