基本信息:
- 专利标题： 用于抑制去唾液酸糖蛋白受体1的表达的RNAi试剂和组合物
- 申请号：CN201880066319.0 申请日：2018-10-16
- 公开(公告)号：CN111212909A 公开(公告)日：2020-05-29
- 发明人： 李珍 , 裴涛 , 朱锐 , B.D.吉文 , S.梅尔奎斯特
- 申请人： 箭头药业股份有限公司
- 申请人地址： 美国加利福尼亚州
- 专利权人： 箭头药业股份有限公司
- 当前专利权人： 箭头药业股份有限公司
- 当前专利权人地址： 美国加利福尼亚州
- 代理机构： 中国专利代理(香港)有限公司
- 代理人： 翟建伟; 黄登高
- 优先权： 62/573206 2017.10.17 US
- 国际申请： PCT/US2018/056077 2018.10.16
- 国际公布： WO2019/079294 EN 2019.04.25
- 进入国家日期： 2020-04-10
- 主分类号： C12N15/113
- IPC分类号： C12N15/113
摘要：
本文描述用于抑制去唾液酸糖蛋白受体1(ASGR1)基因表达的组合物和方法。描述用于抑制ASGR1基因的表达的RNA干扰(RNAi)试剂，例如双链RNAi试剂和RNAi试剂-靶向配体缀合物。还描述包含一种或多种ASGR1 RNAi试剂的药物组合物，其任选地具有一种或多种另外的治疗剂。所述ASGR1 RNAi试剂可用于各种疾病和病况的治疗方法中，所述疾病和病况诸如与升高的非-HDL胆固醇(非HDL-C)水平、升高的LDL胆固醇(LDL-C)水平、升高的总胆固醇水平和/或升高的甘油三酯(TG)水平相关的心血管代谢疾病。
摘要（英）：
Described herein are compositions and methods for inhibition of Asialoglycoprotein receptor 1 (ASGR1) gene expression. RNA interference (RNAi) agents, e.g., double stranded RNAi agents, and RNAi agent-targeting ligand conjugates for inhibiting the expression of an ASGR1 gene are described. Pharmaceutical compositions comprising one or more ASGR1 RNAi agents, optionally with one or more additional therapeutics, are also described. The ASGR1 RNAi agents can be used in methods of treatment of various diseases and conditions, such as cardiometabolic diseases related to elevated non-HDL cholesterol (non-HDL-C) levels, elevated LDL cholesterol (LDL-C) levels, elevated total cholesterol levels, and/or elevated triglyceride (TG) levels.