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1. 发明申请

WO2023085299A1 カチオン性脂質审中-公开
公开(公告)号：WO2023085299A1
公开(公告)日：2023-05-19
申请号：PCT/JP2022/041651
申请日：2022-11-09
申请人：武田薬品工業株式会社
发明人：松本　悟 , 大森　良真 , 帆足　保孝
IPC分类号： C07C229/12 , A61K9/16 , A61K31/7088 , A61K31/7105 , A61K31/711 , A61K31/713 , A61K47/18 , A61K48/00
摘要：本発明は、活性成分、特に核酸を、優れた効率で細胞に導入すること、および／または種々の細胞に導入することを可能にする技術や、その技術に用いられるカチオン性脂質等を提供する。本発明のカチオン性脂質は、下記式（I）で表される化合物又はその塩である。式（I）中、Ｗは、―ＮＲ１Ｒ２または―Ｎ＋Ｒ１１Ｒ１２Ｒ１３（Ｚ－）を表し、Ｒ１およびＲ２は、それぞれ独立して、Ｈまたは置換されていてもよいＣ１～５アルキル基を表し、Ｒ１１、Ｒ１２およびＲ１３は、それぞれ独立して、置換されていてもよいＣ１～５アルキル基を表し、Ｚ－は、陰イオンを表し、Ｘは、置換されていてもよいＣ２～６アルキレン基を表し、ＲＡおよびＲＢは、それぞれ独立して、置換されていてもよいＣ１～１７アルキル基、置換されていてもよいＣ３～１７アルケニル基、置換されていてもよいＣ１５～１７アルカジエニル基、あるいは―Ｒ３―Ｃ(Ｏ)Ｏ―Ｒ４または―Ｒ３―ＯＣ(Ｏ)―Ｒ４を表し、ＲＣは、―Ｒ３―Ｃ(Ｏ)Ｏ―Ｒ４または―Ｒ３―ＯＣ(Ｏ)―Ｒ４を表し、Ｒ３は、置換されていてもよいＣ１～１６アルキレン基、置換されていてもよいＣ４～１６アルケニレン基または置換されていてもよいＣ７～１６アルカジエニレン基を表し、Ｒ４は、Ｈ、置換されていてもよいＣ１～１８アルキル基、置換されていてもよいＣ３～１８アルケニル基または置換されていてもよいＣ１５～１８アルカジエニル基を表す。

2. 发明申请

WO2023034537A1 COMPOSITIONS AND METHODS FOR MODULATING KRAS EXPRESSION 审中-公开
公开(公告)号：WO2023034537A1
公开(公告)日：2023-03-09
申请号：PCT/US2022/042393
申请日：2022-09-01
申请人： MOLECULAR AXIOM, LLC
发明人： CHEN, Lishan , JIN, Bohan
IPC分类号： A61P35/00 , C12N15/113 , A61K31/711
摘要： Described herein are compositions for modulating gene expressions. Also described herein are methods for using the compositions described herein for modulating gene expressions.

3. 发明申请

WO2023012109A2 MICROBIOTA ENGINEERING 审中-公开
公开(公告)号：WO2023012109A2
公开(公告)日：2023-02-09
申请号：PCT/EP2022/071562
申请日：2022-08-01
申请人： SNIPR BIOME APS
发明人： MUNCK, Christian , PORSE, Andreas , KRAUSE HAABER, Jakob , KOVAL, Lev , ALFASTSEN, Lauge , SEMSEY, Szabolcs
IPC分类号： A61K31/711 , A61K35/74 , A61P31/04 , C12N15/10 , C12N15/113 , C12N15/63 , A61K38/00 , A61K9/2846 , A61K9/4891 , C12N15/70
摘要： The invention relates to methods and means for temporally regulating the production of products of interest (eg, proteins or RNAs) in microbiota of subjects, such as gut microbiota of humans or animals.

4. 发明申请

WO2023288086A2 ENHANCERS DRIVING EXPRESSION IN MOTOR NEURONS 审中-公开
公开(公告)号：WO2023288086A2
公开(公告)日：2023-01-19
申请号：PCT/US2022/037340
申请日：2022-07-15
申请人： PRESIDENT AND FELLOWS OF HARVARD COLLEGE
发明人： HRVATIN, Sinisa , GREENBERG, Michael, E. , NAGY, Mark, Aurel , GRIFFITH, Eric, C.
IPC分类号： C12N15/113 , C12N5/0793 , C12N5/10 , C12N15/864 , C12N15/86 , A61K31/711 , C07H21/04 , A61K48/00 , A61P1/00 , C07K14/4702 , C12N2750/14143 , C12N2830/008
摘要： The technology described herein is directed to a gene regulatory element, e.g., enhancer, vectors comprising the same, adeno-associated vectors comprising the same and cells comprising said vectors. In another aspect, described herein are methods of treating a motor neuron disease or disorder comprising administration of said vectors, e.g., AAV vectors. In another aspect, described herein are nucleic acid compositions comprising the gene regulatory element as described herein.

5. 发明申请

WO2022235023A1 허혈성 뇌질환 예방 또는 치료용 약학적 조성물 审中-公开
公开(公告)号：WO2022235023A1
公开(公告)日：2022-11-10
申请号：PCT/KR2022/006197
申请日：2022-04-29
申请人： 연세대학교 산학협력단 , 연세대학교 원주산학협력단
发明人： 조성래 , 김성훈 , 백아름 , 조성문
IPC分类号： A61K48/00 , A61K31/711 , A61P9/10 , A23L33/13
摘要： 본 명세서에서는 폴리데옥시리보뉴클레오타이드(polydeoxyribonucleotide, PDRN)를 유효성분으로 포함하는, 허혈성 뇌질환 예방 또는 치료용 약학적 조성물을 제공한다.

6. 发明申请

WO2022164978A1 METHOD OF TREATING CORNEAL OPACITIES AND SCARRING 审中-公开
公开(公告)号：WO2022164978A1
公开(公告)日：2022-08-04
申请号：PCT/US2022/014019
申请日：2022-01-27
申请人： UNIVERSITY OF PITTSBURGH - OF THE COMMONWEALTH SYSTEM OF HIGHER EDUCATION
发明人： CHAUHAN, Bharesh, Kumar , NISCHAL, Kanwal
IPC分类号： A61P27/02 , A61K31/711 , A61K31/712 , C07H21/02 , C07H21/04
摘要： Provided herein are methods of treating corneal opacities in patients, such as neonates, comprising administering to the patient's eye or cornea a ZBTB7B and/or granulin polypeptide, and/or knocking down expression of HAS2 and/or HYAL1 in the patient's eye or cornea.

7. 发明申请

WO2022097157A2 CATALYTIC SEQUENCE BASED METHODS OF TREATING OR PREVENTING BACTERIAL INFECTIONS 审中-公开
公开(公告)号：WO2022097157A2
公开(公告)日：2022-05-12
申请号：PCT/IL2021/051331
申请日：2021-11-09
申请人： 1E THERAPEUTICS, LTD.
发明人： BACHELET, Ido , HOROWITZ, Almogit , ROSENBERG, Alexander , SHAPIRO, Anastasia , OSHRI, Ron , KOLODKIN-GAL, Ilana , LEVY-ZAMIR, Adva , KRIEGER, Gat , GILLIS, Ella , ITTAH, Shmulik
IPC分类号： C12N15/113 , A61K31/711 , A61K31/7115 , A61K31/43 , A61K31/431 , A61P31/04 , C12N15/1137 , C12N2310/127 , C12N2310/315 , C12N2310/3341 , C12N2310/3513 , C12N2310/3515 , C12N2310/51 , C12N2320/31 , C12Y114/20 , C12Y203/02017 , C12Y305/02006
摘要： An oligonucleotide is provided. The oligonucleotide comprising a nucleic acid sequence of at least one DNAzyme, the DNAzyme being capable of silencing at least one target gene of a bacteria to thereby render the bacteria susceptible to antibiotic treatment.

8. 发明申请

WO2022092229A1 強皮症または瘢痕を治療するためのＨＧＦアプタマーを含む医薬組成物审中-公开
公开(公告)号：WO2022092229A1
公开(公告)日：2022-05-05
申请号：PCT/JP2021/039890
申请日：2021-10-28
申请人：国立大学法人　東京大学
发明人：伊藤　大知 , 浅野　善英 , 佐藤　伸一 , 金　範▲ジュン▼ , 山東　信介 , 太田　誠一 , 戚　蟠 , 植木　亮介
IPC分类号： A61K31/711 , A61K9/14 , A61K31/506 , A61K38/18 , A61K47/26 , A61K47/36 , A61K47/38 , A61K47/59 , A61P17/00 , C12N15/115
摘要：線維化が現れている病変部に対して効率的に薬剤を送達でき、安全性が高く、かつ副作用がないかまたは低い、強皮症または瘢痕を治療するための医薬組成物を提供すること。　強皮症を治療するための肝細胞性増殖因子（ＨＧＦ）アプタマーを含む医薬組成物。強皮症を治療するための、ＨＧＦアプタマーがマトリックスに含まれている製剤。

9. 发明申请

WO2022071513A1 ＳＡＲＳ－ＣｏＶ－２に対する改良型ＤＮＡワクチン审中-公开
公开(公告)号：WO2022071513A1
公开(公告)日：2022-04-07
申请号：PCT/JP2021/036255
申请日：2021-09-30
申请人：国立大学法人大阪大学 , タカラバイオ株式会社 , アンジェス株式会社
发明人：中神　啓徳 , 森下　竜一 , 林　宏樹 , 天石　泰典 , 岡本　幸子 , 峰野　純一 , 猪飼　久登 , 道端　順子 , 小松野　孝緒
IPC分类号： A61K39/215 , A61K39/39 , A61P31/14 , C12N15/50 , C12N15/63 , C12N15/86 , A61K35/76 , A61K31/711
摘要：コロナウイルス（ＳＡＲＳ　ＣｏＶ－２）のスパイクタンパク質又はその断片をコードするＤＮＡであって、前記ＤＮＡの配列に含まれるコドンの一部もしくは全部がヒトでの発現について至適化されている、ＤＮＡが提供される。

10. 发明申请

WO2022056457A1 METHODS AND COMPOSITIONS FOR PROGNOSING GLIOBLASTOMA OR BREAST CANCER 审中-公开
公开(公告)号：WO2022056457A1
公开(公告)日：2022-03-17
申请号：PCT/US2021/050245
申请日：2021-09-14
申请人： THE JOHNS HOPKINS UNIVERSITY
发明人： KONSTANTOPOULOS, Konstantinos , WONG, Bin, Sheng , YANKASKAS, Christopher
IPC分类号： A61K31/7088 , A61K31/711 , C12N5/09 , C12N15/11 , C12Q1/68
摘要： Disclosed herein are methods for identifying a subject with an increased risk of short survival and/or recurrence of glioblastoma or breast cancer, the methods comprising: a) obtaining a brain or breast tissue sample or having obtained a brain or breast tissue sample from a subject; b) determining gene expression levels of one or more of PLK3, FOSL1, ADM, PLAU, VEGFA, NQOl, HMOX1, PGK1, and HPCAL1 in the sample from the subject. Also disclosed herein are diagnostic devices comprising one or more biomarkers, wherein the biomarkers are one or more of PLK3, FOSL1, ADM, PLAU, VEGFA, NQOl, HMOX1, PGK1, and HPCAL1; and a gene expression panel consisting of primers or probes for detecting one or more of DUSP5, PLK3, PPP1R15A, FOSL1, CDKN1A, KLF6, VDR, ARL4C, ADM, PLAU, VEGFA, NQOl, HMOX1, PGK1, LITAF, HPCAL1 and FTH1 in a sample, and methods for assessing risk of recurrence of glioblastoma or breast cancer in a subject.

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