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1. 发明公开

KR1020170135932A 안지오포이에틴-유사 3(ANGPTL3) IRNA 조성물 및 이의 이용 방법 审中-实审
标题翻译：血管生成素样3（ANGPTL3）IRNA组合物及其使用方法
公开(公告)号：KR1020170135932A
公开(公告)日：2017-12-08
申请号：KR1020177032320
申请日：2016-04-13
申请人： 알닐람 파마슈티칼스 인코포레이티드
发明人： 퀘르베스윌리엄 , 피츠제럴드케빈 , 버틀러제임스 , 윌리엄스스테파니 , 힌클그레고리 , 마이어마틴
IPC分类号： C12N15/113 , A61K31/7088
CPC分类号： C12N15/1136 , A61K31/713 , A61K47/549 , C12N2310/14 , C12N2310/315 , C12N2310/34 , C12N2310/344 , C12N2310/346 , C12N2310/351 , C12N2310/3515 , C12N2320/32 , C12N2320/35 , C12N2320/51 , C12N2310/321 , C12N2310/3521 , C12N2310/322 , C12N2310/3533 , A61K31/7088
摘要： 본발명은 ANGPTL3 유전자를표적화하는이중-가닥리보핵산(dsRNA) 조성물뿐만아니라이러한 dsRNA 조성물을이용하는 ANGPTL3의발현억제방법및 지질대사장애, 예컨대고지방혈증또는고트리글리세라이드혈증을갖는대상체의치료방법에관한것이다.
摘要翻译：治疗受试者具有双链核糖核酸（dsRNA）的组合物以及使用此类dsRNA的组合物的方法抑制ANGPTL3的表达，和脂质代谢疾病，如高脂肪胆固醇或高甘油三酯胆固醇的方法 - 本发明被靶向ANGPTL3基因它涉及。

2. 发明公开

KR1020170100010A GST-PI 유전자 조정을 위한 RNA 간섭 제제 审中-实审
标题翻译： RNA干扰制备GST-PI基因调控
公开(公告)号：KR1020170100010A
公开(公告)日：2017-09-01
申请号：KR1020177020898
申请日：2015-12-28
申请人： 닛토덴코 가부시키가이샤
发明人： 잉웬빈 , 미노미겐지로우 , 하르보르트옌스 , 다카하시히로카즈 , 데라다에리카 , 장준 , 아흐마디안모하마드
IPC分类号： C12N15/113 , A61K31/7105
CPC分类号： C07F9/6533 , A61K31/713 , C12N15/113 , C12N15/1135 , C12N15/1137 , C12N2310/14 , C12N2310/322 , C12N2310/344 , C12N2310/3515 , C12N2310/531 , C12N2320/30 , C12N2320/32 , C12N2320/35 , C12N2320/53 , C12Q1/02 , G01N33/582 , C12N2310/3533 , C12N2310/3531 , C12N2310/321 , C12N2310/3521 , A61K31/7105
摘要： 본발명은 RNA 간섭을사용하여인간 GST-π의 발현을조정하기위한화합물, 조성물및 방법을제공한다. RNA 간섭분자는악성종양과같은질환의예방또는치료방법에서사용될수 있다. 뉴클레오티드중 하나이상수식된또는화학적으로-수식된다양한 siRNA 구조가제공된다. 유리한구조는시드영역에위치하는 2'-데옥시뉴클레오티드, 뿐만아니라다른뉴클레오티드수식을갖는 siRNA 를포함한다.
摘要翻译：本发明提供了使用RNA干扰来调节人GST-π表达的化合物，组合物和方法。 RNA干扰分子可用于预防或治疗诸如恶性肿瘤的疾病的方法中。提供多种修饰的或化学修饰的siRNA构建体，包括一个或多个核苷酸。有利的结构包括位于种子区域中的2'-脱氧核苷酸，以及具有其他核苷酸修饰的siRNA。

3. 发明授权

KR101728655B1 유전자 발현의 특이적 억제를 위한 연장된 다이서 기질 제제 및 방법 有权
标题翻译：扩展Dicer底物制剂和用于基因表达的特异性抑制的方法
公开(公告)号：KR101728655B1
公开(公告)日：2017-04-19
申请号：KR1020167026999
申请日：2009-12-18
申请人： 다이서나 파마수이티컬, 인크.
发明人： 브라운,밥
IPC分类号： C12N15/113
CPC分类号： C12N15/1135 , A61K31/713 , C12N15/111 , C12N15/113 , C12N2310/14 , C12N2310/321 , C12N2310/322 , C12N2310/342 , C12N2310/344 , C12N2310/533 , C12N2320/52 , C12N2310/3531 , C12N2310/3521
摘要： 본발명은세포내표적유전자의발현을감소시키기위한유효량으로분리된이중가닥핵산(dsNA)와세포를접촉시킴을포함하는, 세포내표적유전자의발현을감소시키기위한조성물및 방법을제공한다. 본발명의 dsNA는 dsNA 분자내다이서효소절단부위를지시하도록디자인된데옥시리보뉴클레오타이드패턴(대부분의양태에서, 상기패턴은하나이상의데옥시리보뉴클레오타이드-데옥시리보뉴클레오타이드염기쌍을포함한다)을갖는다. 본발명의 dsNA 분자의데옥시리보뉴클레오타이드는절단부위를통해절단되어더 이상데옥시리보뉴클레오타이드패턴(예를들어, 데옥시리보뉴클레오타이드-데옥시리보뉴클레오타이드염기쌍)을함유하지않는활성 siRNA 제제를생성할수 있는 dsNA 영역내에위치한다. 상기 DNA 연장된다이서기질 siRNA(DsiRNA)는상응하는이중가닥 RNA-연장된 DsiRNA 보다효과적인 RNA 억제제인것으로입증되었다. DsiRNA 제제는또한가이드가닥미스매치에관용성인것으로밝혀졌다.
摘要翻译：本发明提供了用于减少的细胞，该方法包括使靶基因有效量的双链核酸（dsNA）和细胞分选，以减少的表达的内接触细胞内的靶基因表达的组合物和方法。具有设计成突出dsNA分子了指令的酶切割位点的本发明氧核糖核苷酸图案的dsNA - 具有（在大多数实施方案中，图案是一个或多个脱氧核糖核苷酸包括脱氧核糖核苷酸碱基对）。具有本发明的dsNA分子氧核糖核苷酸是通过切割位点切割较长的脱氧核糖核苷酸图案 - 可以生成含有活性siRNA制剂没有（例如，脱氧核糖核酸核苷酸脱氧核糖核酸核苷酸碱基对） Gt; dsNA DNA被延伸表皮siRNA（DsiRNA）已被证明是比相应的双链RNA延伸的DsiRNA更有效的RNA抑制剂。 DsiRNA制剂也被发现耐受引导链错配。

4. 发明授权

KR101622490B1 보체-관련 질환의 치료에 유용한 압타머 치료제 有权
标题翻译： - APTAMER治疗有效治疗补充相关疾病
公开(公告)号：KR101622490B1
公开(公告)日：2016-05-18
申请号：KR1020147002345
申请日：2006-02-14
申请人： 아케믹스 엘엘씨
发明人： 베네딕트클라우드 , 엡스테인데이비드 , 윌슨챨스 , 그레이트딜라라 , 쿠르즈제프리 , 쿠르즈마르쿠스 , 맥콜리토마스그린 , 로트만제임스
IPC分类号： A61K48/00 , A61K47/48 , A61P9/10 , A61P9/04
CPC分类号： C12N15/115 , A61K47/60 , C12N2310/16 , C12N2310/317 , C12N2310/321 , C12N2310/322 , C12N2310/344 , C12N2310/351 , C12N2310/3533 , C12N2310/3521
摘要： 본발명은핵산치료제, 및보체-관련질환의치료에서그러한핵산치료제를이용하는방법을제공한다.

5. 发明公开

KR1020160011660A ＳＥＲＰＩＮＡ1 ｉＲＮＡ 조성물 및 이의 사용 방법 审中-实审
标题翻译： SERPINA1 IRNA组合物及其使用方法
公开(公告)号：KR1020160011660A
公开(公告)日：2016-02-01
申请号：KR1020157036053
申请日：2014-05-22
申请人： 알닐람 파마슈티칼스 인코포레이티드
发明人： 세갈알피카 , 채리스클라우스 , 베텐코트브라이언 , 마이어마틴 , 라지브칼란토타틸지. , 힌클그레고리 , 마노하란무티아
IPC分类号： C12N15/113 , A61K31/712 , A61K31/713
CPC分类号： C12N15/113 , A61K31/712 , A61K31/713 , C12N2310/11 , C12N2310/14 , C12N2310/315 , C12N2310/32 , C12N2310/321 , C12N2310/331 , C12N2310/332 , C12N2310/343 , C12N2310/344 , C12N2310/346 , C12N2310/351 , C12N2320/32 , C12N2320/34 , C12N2320/51 , C12N2330/30 , C12N2310/322 , C12N2310/3533 , C12N2310/3521
摘要： 본발명은 Serpina1 유전자를표적하는 RNAi 작용제, 예를들어이중가닥 RNAi 작용제, 및 Serpina1의발현을억제하기위한이러한 RNAi 작용제의사용방법, 및 Serpina1과연관된질병, 예를들어, 간장애를가진피검자의치료방법에관한것이다.

6. 发明公开

KR1020150135223A 저해성 올리고뉴클레오티드 및 요법에서의 그의 용도 审中-实审
标题翻译：抑制性寡核苷酸及其在治疗中的使用
公开(公告)号：KR1020150135223A
公开(公告)日：2015-12-02
申请号：KR1020157022000
申请日：2014-01-13
申请人： 사렙타 쎄러퓨틱스, 인코퍼레이티드
发明人： 울만,유진 , 유르크,마리온 , 레만,토마스
IPC分类号： C12N15/117 , A61K31/7088
CPC分类号： C12N15/117 , C12N2310/17 , C12N2310/315 , C12N2310/33 , C12N2310/334 , C12N2310/3341 , C12N2310/336 , C12N2310/344 , C12N2310/345 , C12N2310/346 , C12N2320/53 , C12N2310/321 , C12N2310/3521
摘要： 제약조성물에서사용될수 있는하기일반식 I을가지는저해성올리고뉴클레오티드를개시한다: 상기일반식 I에서, C는시티딘또는그의유도체이고, 그에의해시티딘유도체는 5-메틸시티딘, 시토신염기, 시티딘뉴클레오시드당, 또는시토신염기및 시티딘뉴클레오시드당, 둘모두를포함하는화학적변형을가지는시티딘-유사뉴클레오티드, 2'-O-메틸시티딘, 5-브로모시티딘, 5-히드록시시티딘, 리보시티딘및 시토신-P-D-아라비노푸라노시드로이루어진군으로부터선택되고, G는구아노신또는그의유도체이고, 그에의해구아노신유도체는 7-데아자구아노신, 구아닌염기, 구아노신뉴클레오시드당, 또는구아닌염기및 구아노신뉴클레오시드당, 둘모두를포함하는화학적변형을가지는구아노신-유사뉴클레오티드로이루어진군으로부터선택되고, X및 X은 0 내지 12개의염기를갖는임의의뉴클레오티드서열이고, 각뉴클레오티드는임의의다른것과는독립적이고, X는 0 내지 3개의뉴클레오티드를가지는임의의뉴클레오티드서열이고, N및 N은각각독립적으로임의의뉴클레오티드이고, N및 N은피리미딘또는변형된피리미딘이고, N는퓨린또는변형된퓨린이고, N은변형된피리미딘, A 또는변형된퓨린이며, 여기서, 뉴클레오티드 N, N, N또는 N중 2개이상은변형된퓨린또는변형된피리미딘이다.

7. 发明公开

KR1020150095956A 보체-관련 질환의 치료에 유용한 압타머 치료제 无效
标题翻译： APTAMER治疗有效治疗补充相关疾病
公开(公告)号：KR1020150095956A
公开(公告)日：2015-08-21
申请号：KR1020157021495
申请日：2006-02-14
申请人： 아케믹스 엘엘씨
发明人： 베네딕트클라우드 , 엡스테인데이비드 , 윌슨챨스 , 그레이트딜라라 , 쿠르즈제프리 , 쿠르즈마르쿠스 , 맥콜리토마스그린 , 로트만제임스
IPC分类号： A61K48/00 , A61K47/48 , C12N15/115
CPC分类号： C12N15/115 , A61K47/60 , C12N2310/16 , C12N2310/317 , C12N2310/321 , C12N2310/322 , C12N2310/344 , C12N2310/351 , C12N2310/3533 , C12N2310/3521
摘要： 본 발명은 핵산 치료제, 및 보체-관련 질환의 치료에서 그러한 핵산 치료제를 이용하는 방법을 제공한다.

8. 发明公开

KR1020120034610A 비대칭 이중가닥 ＲＮＡ에 의한 ＫＲＡＳ의 특이적 저해를 위한 방법 및 조성물 有权
标题翻译：通过不对称双链RNA对KRAS进行特异性抑制的方法和组合物
公开(公告)号：KR1020120034610A
公开(公告)日：2012-04-12
申请号：KR1020117026284
申请日：2010-04-05
申请人： 다이서나 파마수이티컬, 인크.
发明人： 브라운,밥,디.
IPC分类号： C12N15/11 , C07H21/02 , A61K48/00
CPC分类号： C12N15/1135 , C07H21/02 , C12N2310/14 , C12N2310/321 , C12N2310/344 , C12N2310/3521 , C12N15/11 , A61K48/005
摘要： 본 발명은 비대칭적 말단 구조를 프로세싱하는 다이서 기질 siRNA(DsiRNA) 약제의 사용을 통해 KRAS 표적 RNA 및 단백질 수준을 감소시키는데 유용한 화합물, 조성물 및 방법에 관한 것이다.

9. 发明授权

KR100822972B1 Ｓｍａｄ7에 대한 안티센스 올리고뉴클레오티드(ＯＤＮ) 및의학 분야에서 이의 용도 有权
标题翻译：抗原寡核苷酸SMAD7及其在医学领域的应用
公开(公告)号：KR100822972B1
公开(公告)日：2008-04-17
申请号：KR1020057018531
申请日：2004-03-08
申请人： 노그라 파마 리미티드
发明人： 몬텔레오네,지오바니
IPC分类号： C12N15/11 , C07H21/00
CPC分类号： C12N15/1136 , A61K38/00 , A61K48/00 , C12N15/113 , C12N2310/11 , C12N2310/3125 , C12N2310/314 , C12N2310/315 , C12N2310/321 , C12N2310/334 , C12N2310/3341 , C12N2310/344 , C12N2310/3521 , C12N2320/30
摘要： 본 발명은 적절하게 변형된 Smad7에 대한 안티센스 올리고뉴클레오티드 서열(ODN) 및 의학 분야, 특히, 만성 염증성 장 질환, 예를 들면, 크론병과 궤양성 대장염의 치료에서 치료적 생물제로서 이의 용도에 관한다.
Smad7

10. 发明公开

KR1020070114159A 보체-관련 질환의 치료에 유용한 압타머 치료제 有权
标题翻译： APTAMER治疗有效治疗补充相关疾病
公开(公告)号：KR1020070114159A
公开(公告)日：2007-11-29
申请号：KR1020077021243
申请日：2006-02-14
申请人： 아케믹스 엘엘씨
发明人： 베네딕트클라우드 , 엡스테인데이비드 , 윌슨챨스 , 그레이트딜라라 , 쿠르즈제프리 , 쿠르즈마르쿠스 , 맥콜리토마스그린 , 로트만제임스
IPC分类号： A61K48/00 , A61K47/48 , A61P9/10 , A61P9/04
CPC分类号： C12N15/115 , A61K47/60 , C12N2310/16 , C12N2310/317 , C12N2310/321 , C12N2310/322 , C12N2310/344 , C12N2310/351 , C12N2310/3533 , C12N2310/3521 , A61K48/00 , A61K47/50
摘要： The invention provides nucleic acid therapeutics and methods for using these nucleic acid therapeutics in the treatment of complement-related disorders.
摘要翻译：本发明提供了使用这些核酸治疗剂治疗补体相关疾病的核酸治疗剂和方法。

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