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1. 发明公开

KR1020160103174A 안질환을 처리하기 위한 고점성 거대분자 조성물 有权
标题翻译：用于治疗眼睛病症的高粘度大分子组合物
公开(公告)号：KR1020160103174A
公开(公告)日：2016-08-31
申请号：KR1020167022920
申请日：2008-04-28
申请人： 알러간, 인코포레이티드
发明人： 휴즈,패트릭,엠. , 드브리스,제럴드,더블유. , 라이온스,로버트,티. , 트로그덴,존,티. , 휫컵,스코트,엠.
IPC分类号： A61K38/39 , A61K38/16 , A61K39/395
CPC分类号： C07K16/22 , A61K9/0048 , A61K9/08 , A61K38/39 , A61K47/34 , A61K2039/505 , C07K2317/24 , C12N15/1138 , C12N2310/14 , C12N2310/315 , C12N2310/317 , C12N2310/332 , C12N2320/32 , A61K38/16 , A61K39/395
摘要： 사람눈의유리체에주사하기에적합한항-신생혈관조성물, 및이러한조성물의사용방법이제공된다. 이러한조성물은치료학적으로효과적인양으로존재하는 MAAC 용액또는입자, 점도-유도성분, 및수성캐리어성분을포함한다. 이조성물은약 25℃에서의점도가 0.1/초의전단속도에서적어도약 10 cps 또는약 100 cps이다. 바람직한실시형태에서, 25℃에서의점도는약 80,000 cps 내지약 300,000 cps의범위이다.

2. 发明公开

KR1020150070944A 오프-타겟을 막기 위해 변형된 RNA 간섭 유도 핵산 및 그 용도 有权
标题翻译：诱导RNA干扰的核苷酸阻断非靶向效应及其用途
公开(公告)号：KR1020150070944A
公开(公告)日：2015-06-25
申请号：KR1020140173038
申请日：2014-12-04
申请人： 주식회사 인코드젠
发明人： 지성욱 , 장은숙
IPC分类号： C12N15/113 , A61K48/00
CPC分类号： C12N15/1137 , C12N15/111 , C12N15/113 , C12N2310/14 , C12N2310/141 , C12N2310/31 , C12N2310/332 , C12N2310/344 , C12N2310/531 , C12N2310/533 , C12N2320/53 , A61K48/00 , C12N15/09 , C12N2310/321 , C12N2310/3521
摘要： 본발명은 RNA 간섭을유도하는핵산및 그용도에관한것으로, 더욱상세하게는 RNA 간섭유도핵산의이중가닥중 하나이상의단일가닥에서 5'말단과 3'말단영역을염기(base) 배열을할 수없는형태인스페이서로치환하여변형시킨 RNA 간섭을유도하는핵산에관한것이다. 본발명의 RNA 간섭을유도하는핵산은 RNA 간섭현상으로타겟유전자의발현을억제할때 발생하는오프-타겟효과를막기위한새로운변형형태의핵산및 이를이용한타겟유전자의선택적발현억제방법을제공할수 있다. 또한, 본발명에따른 RNA 간섭을유도하는핵산은타겟유전자의발현을억제하면서도, 오프-타겟효과를막아타겟선별성및 특이성을지닌새로운변형형태로 RNA 간섭유도핵산을제공함으로써, 종래 RNA 간섭유도핵산의문제점인오프-타겟에의한부정확성및 부작용을해소하여걱정없이유전자발현억제기법으로연구및 유전자치료에사용될수 있다.
摘要翻译：本发明涉及诱导RNA干扰的核苷酸及其用途。更具体地说，本发明的核苷酸通过使5'末端区域和3'末端区域被以不能排列碱基的形式的间隔物取代而被转化。本发明可以提供：一种新型转化核苷酸，用于在RNA干扰效应抑制靶基因的表达时产生的脱靶效应; 以及使用该靶基因选择性抑制靶基因的表达的方法。此外，核苷酸诱导RNA干扰：在抑制靶基因的表达的同时防止脱靶效应; 因此是具有靶选择性和特异性的新型转化型。核苷酸诱导RNA干扰消除了由于目标靶效应引起的不正确和副作用，这是现有核苷酸诱导RNA干扰的缺点。因此，在基因表达抑制方法中，可以无忧虑地使用核苷酸诱导RNA干扰进行研究和基因治疗。

3. 发明公开

KR1020130137160A 내부의 비－핵산 스페이서를 함유하는 단일－가닥 ＲＮＡｉ 작용제 无效
标题翻译：含有内含非核酸分隔物的单链RNAi试剂
公开(公告)号：KR1020130137160A
公开(公告)日：2013-12-16
申请号：KR1020137007266
申请日：2011-08-19
申请人： 머크 샤프 앤드 돔 코포레이션
发明人： 림,리 , 코른,기욤 , 윌링햄,아론 , 자오,리홍
IPC分类号： C12N15/113 , A61K48/00
CPC分类号： C12N15/113 , C12N15/111 , C12N15/1138 , C12N2310/14 , C12N2310/141 , C12N2310/318 , C12N2310/3183 , C12N2310/332 , C12N2310/344 , C12N2310/351 , C12N2310/3515 , C12N2310/3519 , C12N2310/322 , C12N2310/3533 , C12N2310/321 , C12N2310/3521
摘要： 해당 분자의 뉴클레오티드 부분과 공유적으로 연결된 1개 이상의 내부의 비-뉴클레오티드 스페이서를 포함하는 단일-가닥 RNA 분자가 제공된다. 이러한 단일-가닥 RNA 분자는 RNA 간섭 메카니즘을 통해 유전자 발현을 억제할 수 있는 가이드(guide) 또는 안티센스(antisense) 가닥으로서 기능하고, 따라서 단일-가닥 RNAi 작용제를 나타낸다. 이러한 단일-가닥 RNAi 분자는 다양한 치료, 진단, 표적 확인, 게놈 발견, 유전자 조작, 및 약물유전체학 용도를 위한 방법에서 사용될 수 있다.

4. 发明公开

KR1020170099832A 변형 이중-가닥 RNA 제제 审中-实审
标题翻译：修饰的双链RNA制备物
公开(公告)号：KR1020170099832A
公开(公告)日：2017-09-01
申请号：KR1020177007371
申请日：2015-08-14
申请人： 알닐람 파마슈티칼스 인코포레이티드
发明人： 마이어마틴 , 포스터돈 , 밀스테인스튜어트 , 쿠치만치사티야 , 자다브바산트 , 라지브칼란토타틸 , 마노하란무티아 , 파마르루비나
IPC分类号： C12N15/11 , A61K31/713
CPC分类号： C12N15/113 , C12N15/111 , C12N2310/14 , C12N2310/313 , C12N2310/32 , C12N2310/3231 , C12N2310/332 , C12N2310/335 , C12N2310/344 , C12N2310/346 , C12N2310/351 , C12N2310/533 , C12N2320/51 , C12N2320/52 , A61K31/713
摘要： 본발명의하나의양태는타겟유전자의발현을억제할수 있는이중-가닥 RNA(dsRNA) 제제에관한것이다. dsRNA 제제의센스가닥은하나이상의열적탈안정화뉴클레오타이드, 및안티센스가닥의씨드영역(2번내지 8번위치)에반대되는부위에서발생하는하나이상의열적탈안정화뉴클레오타이드를포함하며; dsRNA 제제의안티센스가닥은 2'-OMe 변형의입체장애와동등이하인뉴클레오타이드입체장애를제공하는 2개이상의변형뉴클레오타이드를포함하고, 상기변형뉴클레오타이드는 11개뉴클레오타이드길이에의해분리된다. 본발명의다른양태는치료적용도에적절한이들 dsRNA 제제를포함하는약학적조성물, 및예를들어, 다양한질환상태의치료를위해, 이들 dsRNA 제제를투여함으로써타겟유전자의발현을억제하는방법에관한것이다.
摘要翻译：本发明的一个实施方案涉及能够抑制靶基因表达的双链RNA（dsRNA）制剂。该dsRNA制剂的有义链包含发生在一个或多个热解稳定寡核苷酸的至少一个热解稳定核苷酸，反义链的（2〜8位）的种子区域和用于埃文那部分; 该dsRNA制剂的反义链包含空间位阻和提供2'-OME修饰的较少受阻核苷酸等效的两个或更多个修饰的核苷酸，经修饰的核苷酸是通过在长度为11个核苷酸分开。本发明的另一个方面，用于药物组合物，含有该合适的图治疗应用所述dsRNA剂，各种疾病状态的治疗中，mitye涉及一种用于这些dsRNA的试剂的抑制靶基因的表达的施用会的。

5. 发明公开

KR1020130137156A 짧은 간섭 핵산 （ｓｉＮＡ）을 사용한 Ｂ형 간염 바이러스 （ＨＢＶ） 유전자 발현의 ＲＮＡ 간섭 매개 억제 审中-实审
标题翻译： RNA干扰介导的使用短暂的核酸（SINA）的乙型肝炎病毒（HBV）基因表达的抑制
公开(公告)号：KR1020130137156A
公开(公告)日：2013-12-16
申请号：KR1020137006656
申请日：2011-08-12
申请人： 시르나 쎄러퓨틱스 인코퍼레이티드
发明人： 바츠,스티브 , 브라운,덩컨 , 로빈손,마이클
IPC分类号： C12N15/113 , A61K48/00
CPC分类号： C12N15/1131 , A61K9/5123 , A61K31/713 , A61K47/18 , A61K47/24 , A61K47/28 , A61K47/34 , C12N2310/14 , C12N2310/315 , C12N2320/32 , C12N2310/321 , C12N2310/3521 , C12N2310/322 , C12N2310/3533 , C12N2310/317 , C12N2310/332
摘要： 본 발명은 HBV 유전자 발현 및/또는 활성 조절에 대해 반응하고/하거나, HBV 유전자 발현 경로를 조절하는 특질, 질환 및 병태에 관한 연구, 진단, 및 치료를 위한 화합물, 조성물, 및 방법에 관한 것이다. 구체적으로, 본 발명은 HBV 유전자 발현에 대한 RNA 간섭 (RNAi)을 매개할 수 있거나 매개하는, 소형 핵산 분자, 예컨대, 짧은 간섭 핵산 (siNA), 짧은 간섭 RNA (siRNA), 이중 가닥 RNA (dsRNA), 마이크로-RNA (miRNA), 및 짧은 헤어핀 RNA (shRNA) 분자를 비롯한, 이중 가닥 핵산 분자에 관한 것이다.

6. 发明公开

KR1020130014620A 면역 자극 활성이 증강된 소수성 Ｔ 유사체를 함유하는 ＣｐＧ 올리고뉴클레오티드 유사체 无效
标题翻译：包含具有增强免疫活性的疏水性T模拟物的CPG寡核苷酸模拟物
公开(公告)号：KR1020130014620A
公开(公告)日：2013-02-07
申请号：KR1020127033605
申请日：2007-09-27
申请人： 콜리 파마슈티칼 게엠베하
发明人： 데벨라크,하랄트 , 울만,오이겐 , 유르크,마리온
IPC分类号： A61K31/7125 , C12N15/11 , A61P35/00 , C07H21/00
CPC分类号： C12N15/117 , C07H21/00 , C12N2310/17 , C12N2310/31 , C12N2310/315 , C12N2310/33 , C12N2310/332 , C12N2310/335
摘要： 본 발명은 하나 이상의 친지성 치환된 뉴클레오티드 유사체 및 피리미딘-퓨린 디뉴클레오티드를 포함한 올리고뉴클레오티드에 관한 것이다. 본 발명은 또한, 그의 제약 조성물 및 사용 방법에 관한 것이다.

7. 发明公开

KR1020100085186A ＰＣＳＫ9 유전자의 발현을 억제하기 위한 조성물 및 방법 有权
标题翻译：抑制PCSK9基因表达的组合物和方法
公开(公告)号：KR1020100085186A
公开(公告)日：2010-07-28
申请号：KR1020107013424
申请日：2007-05-10
申请人： 알닐람 파마슈티칼스 인코포레이티드
发明人： 탄파멜라 , 브람라게비르기트 , 프랭크-카메네츠키마리아 , 피츠제럴드케빈 , 애킹크애킨 , 코텔리안스키빅터이.
IPC分类号： C12N15/113 , A61K31/713 , A61K48/00 , A61P3/06
CPC分类号： C12N15/1137 , A61K31/713 , C12N2310/111 , C12N2310/14 , C12N2310/315 , C12N2310/321 , C12N2310/322 , C12N2310/332 , C12N2310/3515 , C12N2310/3521
摘要： The invention relates to a double-stranded ribonucleic acid (dsRNA) for inhibiting the expression of the PCSK9 gene (PCSK9 gene), comprising an antisense strand having a nucleotide sequence which is less that 30 nucleotides in length, generally 19-25 nucleotides in length, and which is substantially complementary to at least a part of the PCSK9 gene. The invention also relates to a pharmaceutical composition comprising the dsRNA together with a pharmaceutically acceptable carrier; methods for treating diseases caused by PCSK9 gene expression and the expression of the PCSK9 gene using the pharmaceutical composition; and.
摘要翻译：本发明涉及用于抑制PCSK9基因（PCSK9基因）表达的双链核糖核酸（dsRNA），其包含长度小于30个核苷酸的核苷酸序列的反义链，其长度通常为19-25个核苷酸并且其与PCSK9基因的至少一部分基本上互补。本发明还涉及包含dsRNA与药学上可接受的载体的药物组合物; 使用该药物组合物治疗由PCSK9基因表达引起的疾病和PCSK9基因表达的方法; 和。

8. 发明公开

KR1020100022964A 안질환을 처리하기 위한 고점성 거대분자 조성물 有权
标题翻译：用于治疗眼睛病症的高粘度大分子组合物
公开(公告)号：KR1020100022964A
公开(公告)日：2010-03-03
申请号：KR1020097024897
申请日：2008-04-28
申请人： 알러간, 인코포레이티드
发明人： 휴즈,패트릭,엠. , 드브리스,제럴드,더블유. , 라이온스,로버트,티. , 트로그덴,존,티. , 휫컵,스코트,엠.
IPC分类号： A61K38/39 , A61K38/16 , A61K39/395 , A61P27/02
CPC分类号： C07K16/22 , A61K9/0048 , A61K9/08 , A61K38/39 , A61K47/34 , A61K2039/505 , C07K2317/24 , C12N15/1138 , C12N2310/14 , C12N2310/315 , C12N2310/317 , C12N2310/332 , C12N2320/32 , A61K38/16 , A61K39/395
摘要： Anti-angiogenesis compositions, and methods of using such compositions, useful for injection into the vitreous of human eyes are provided. Such compositions include MAAC solutions or particles present in a therapeutically effective amount, a viscosity-inducing component, and an aqueous carrier component. The compositions have viscosities at about 25°C. of at least about 10 cps or about 100 cps at a shear rate of 0. I/second. In a preferred embodiment, the viscosity at 25°C. is in the range of from about 80,000 cps to about 300,000 cps.
摘要翻译：提供了抗血管生成组合物，以及使用这些组合物的方法，其可用于注射到人眼玻璃体中。这样的组合物包括以治疗有效量存在的MAAC溶液或颗粒，粘度诱导组分和水性载体组分。组合物在约25℃下具有粘度。在0.1 I /秒的剪切速率下为至少约10cps或约100cps。在优选的实施方案中，在25℃下的粘度。在约80,000cps至约300,000cps的范围内。

9. 发明公开

KR1020030032943A 누클레오시드의 위치 변형에 의한 올리고누클레오티드 ＣｐＧ 매개성 면역 자극의 조절 失效
标题翻译：通过核苷的位置修饰调节寡核苷酸CpG介导的免疫刺激
公开(公告)号：KR1020030032943A
公开(公告)日：2003-04-26
申请号：KR1020027014597
申请日：2001-04-30
申请人： 이데라 파마슈티칼즈, 인코포레이티드
发明人： 아그로월,서드허
IPC分类号： C07H21/00
CPC分类号： C12N15/117 , A61K38/00 , A61K2039/55561 , C07H21/00 , C12N15/113 , C12N2310/18 , C12N2310/315 , C12N2310/317 , C12N2310/3183 , C12N2310/33 , C12N2310/332 , C12N2310/334 , C12N2310/335 , C12N2310/336 , Y10S514/885
摘要： 본 발명은 CpG 디누클레오티드 함유 화합물에 의해 유도된 면역 반응을 조절하기 위한 방법을 제공한다. 본 발명에 따른 방법은 안티센스 적용을 위해 면역자극 효과를 감소시켜줄 뿐만 아니라 면역요법 적용을 위해 면역자극 효과를 증가시켜줄 수 있다.

10. 发明公开

KR1020140047141A 청력 및 균형 장애를 치료하기 위한 이중-가닥 올리고뉴클레오티드 화합물들 无效
标题翻译：用于治疗听觉和平衡障碍的双链寡核苷酸化合物
公开(公告)号：KR1020140047141A
公开(公告)日：2014-04-21
申请号：KR1020147004724
申请日：2012-08-03
申请人： 쿠아크 파마수티칼스 인코퍼레이티드
发明人： 파인스타인엘레나 , 아브킨-나춤샤론 , 메트이고르 , 칼린스키하가
IPC分类号： C12N15/113 , C07H21/00 , A61K48/00 , A61K31/7088
CPC分类号： C12N15/113 , C12N2310/11 , C12N2310/14 , C12N2310/321 , C12N2310/332 , C12N2310/333 , C12N2310/3341 , C12N2310/335 , C12N2310/336 , C12N2310/337 , C12N2310/3521 , C12N2310/50
摘要： 본 발명은 치료를 필요로 하는 대상체에서의 청력 손실(hearing loss)의 치료를 위한 이중가닥 핵산 화합물들, 이를 포함하는 조성물들 및 이들의 사용 방법들에 관한 것이다. 상기 화합물들은 바람직하게는 화학적으로 합성되고 그리고 변성된 dsRNA 분자들이며, 이들은 HES1, HES5, HEY1, HEY2, ID1, ID2, ID3, CDKN1B 및 NOTCH1으로 이루어지는 군으로부터 선택되는 발현된 유전자의 발현을 억제한다.

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