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11. 发明公开

KR1020170062446A 암 면역요법을 위한 ROR1(NTRKR1) 특이적 키메라 항원 수용체 审中-实审
标题翻译： ROR1（NTRKR1）特异性嵌合抗原受体用于癌症免疫治疗
公开(公告)号：KR1020170062446A
公开(公告)日：2017-06-07
申请号：KR1020177005614
申请日：2015-07-29
申请人： 셀렉티스
发明人： 쉬퍼-만니위,세실
IPC分类号： C07K14/725 , C07K14/705 , C07K16/28 , C07K16/30 , A61K48/00 , A61K39/00
CPC分类号： C07K16/2803 , A61K35/17 , A61K39/00 , A61K48/00 , A61K2039/505 , A61K2039/5156 , A61K2039/5158 , A61K2039/572 , C07K14/7051 , C07K14/70517 , C07K16/30 , C07K19/00 , C07K2317/24 , C07K2317/53 , C07K2317/622 , C07K2319/02 , C07K2319/03 , C07K2319/33 , C12N5/10 , C12N15/62 , C12N2740/15043
摘要： 본발명은선택된막 항원에대한면역세포특이성및 반응성을재조정할수 있는재조합키메라단백질인키메라항원수용체(CAR)에관한것으로, 더욱특히결합하는세포외리간드는 ROR1 양성세포에대한특정면역성을제공하는 ROR1 모노클로날항체로부터유래된 scFV이다. 상기 CAR이제공된공학처리된면역세포는림프종및 백혈병, 및고형종양, 예를들어, 유방, 결장, 폐, 및신장종양을치료하는데특히적합하다.
摘要翻译：本发明中，更特别是胞外配体中的嵌合抗原受体（CAR）的免疫细胞，重组嵌合蛋白，其可以重新平衡的特异性和反应性抗原的选择的膜的结合是ROR1，以提供特定的免疫力ROR1阳性细胞来自单克隆抗体的ScFV。现在的汽车球改造的免疫细胞特别适合于淋巴瘤和白血病和实体瘤，例如乳腺，结肠，肺和肾肿瘤的治疗。

12. 发明公开

KR1020170002381A 동종이형 이식에 양립성인 T-세포들을 만들어내는 방법 审中-实审
标题翻译：用于产生用于同种异体移植的T细胞的方法
公开(公告)号：KR1020170002381A
公开(公告)日：2017-01-06
申请号：KR1020167028153
申请日：2015-03-11
申请人： 셀렉티스
发明人： 포와로,로랑 , 수디브,데이비드 , 듀샤또,필립페 , 카바니올스,장-피에르
IPC分类号： C12N5/0783 , C07K14/74 , A61K35/17
CPC分类号： C12N15/85 , C07K14/70503 , C07K14/70539 , C07K2317/24 , C07K2317/622 , C12N5/0636 , C12N15/1138 , C12N15/907
摘要： 본발명은조작된 T-세포들, 그것들의제조방법및 특히면역요법을위한, 의약으로서의그것들의사용과관련된다. 본발명의조작된 T-세포들은예를들어, B2M 및/또는 CIITA의발현을억제하는핵산분자들을이용함으로서또는 B2M 및/또는 CIITA를코드하는유전자를 DNA 절단에의하여선택적으로불활성화시킬수 있는희귀-절단엔도뉴클레아제들를이용함으로써발현 of 베타 2-마이크로글로불린 (B2M) 및/또는클래스 II 주요(major) 조직적합성(histocompatibility) 복합체(complex) 전사활성인자(transactivator) (CIITA)가억제되는것을특징으로한다. T-세포를비(non)-동종반응성(alloreactive)으로더 만들기위하여, 예를들어,상기 TCR 요소를코드하는유전자를 DNA 절단에의하여선택적으로불활성화시킬수 있는희귀-절단엔도뉴클레아제들을이용함으로써, T-세포수용체의요소를코드하는적어도하나의유전자가불활성화된다. 게다가, 면역억제성(immunosuppressive) 폴리펩타이드의발현은숙주생물에서이들변형된 T 세포들의생존을연장하기위하여그것들변형된 T-세포들상에서수행될수 있다. 이러한변형된 T-세포는동종이형이식들에특히적합한데, 특히그것이이러한변형된 T-세포는이식편대숙주질환의발달위험및 숙주의면역시스템의거부위험둘 다를감소시키기때문이다. 본발명은암, 감염들및 자가면역질환들을치료하기위한 T-세포들을이용하는표준및 알맞은입양면역요법으로의길을연다.
摘要翻译：本发明涉及工程化T细胞，其制备方法及其作为药物的用途，特别是用于免疫治疗。本发明的工程化T细胞的特征在于，β2微球蛋白（B2M）和/或II类主要组织相容性复合物反式激活因子（CIITA）的表达受到抑制，例如通过使用能够选择性失活的稀有内切核酸酶 DNA切割编码B2M和/或CIITA的基因，或通过使用抑制B2M和/或CIITA表达的核酸分子。为了进一步使T细胞非同种异体反应，至少一种编码T细胞受体成分的基因被灭活，例如通过使用能够通过DNA切割选择性失活的稀有切割内切核酸酶，编码所述TCR的基因零件。此外，可以对这些修饰的T细胞进行免疫抑制多肽的表达，以延长宿主生物体中这些修饰的T细胞的存活。这种修饰的T细胞特别适用于同种异体移植，特别是因为它降低宿主免疫系统的排斥风险和发生移植物抗宿主病的风险。本发明开启了使用T细胞治疗癌症，感染和自身免疫疾病的标准和负担得起的过继免疫治疗策略的方法。

13. 发明公开

KR1020150083991A 멀티―체인 키메라 항원 수용체 및 그것의 용도들 审中-实审
标题翻译：多链抗原受体及其用途
公开(公告)号：KR1020150083991A
公开(公告)日：2015-07-21
申请号：KR1020157008739
申请日：2013-09-04
申请人： 셀렉티스
发明人： 스미스,줄리안 , 샤렌버그,앤드류 , 마니위,세실 , 이켐,쥐스탕
IPC分类号： C07K14/735 , C07K16/28 , C12N5/0783
CPC分类号： C07K14/70535 , C07K16/2803 , C07K2317/622 , C07K2319/00 , C12N5/0636 , C12N2501/39 , C12N2501/51 , C12N2501/515 , C12N2501/599 , C12N2502/99
摘要： 본발명은멀티-체인 CAR들로가리켜지는키메라항원수용체들 (CAR)의새로운세대에대한것이다. 리간드-결합도메인물성들을활용하는선택된표적을향하여면역(immune) 세포특이성및 반응성을다시보내는것을목표로하는, 이러한 CAR들은다른막횡단폴리펩타이드들내 신호전달도메인들및 분리된세포외리간드결합(binding)을포함한다. 신호전달(signalling) 도메인들은막옆(juxtamembrane) 위치에서조립되도록설계되는데, 이는최적의신호전달(signal transduction)을부여하는자연적(natural) 수용체에더 가까운유연한(flexible) 구조를형성한다. 본발명은그것들의표면에서그것들을발현시키는분리된세포들및 상기멀티-체인 CAR를코드하는벡터들, 폴리뉴클레오타이드들, 특히, 면역요법에의그것들의용도를포함한다. 본발명은암 및바이러스감염들을치료하기위한효율적인취해진(adoptive) 면역요법전략들로의길을연다.

14. 发明授权

KR102247979B1 면역요법을 위한 동종이형 및 면역억제제 저항성인 Ｔ 세포의 조작 방법 有权
公开(公告)号：KR102247979B1
公开(公告)日：2021-05-04
申请号：KR1020147036289
申请日：2013-05-13
申请人： 셀렉티스
发明人： 갈레토,로만 , 고블,아그네스 , 그로스,스테파니 , 마니오위,세실 , 포와로,로랑 , 슈아렌베르그,엔드류 , 스미스,줄리앤
IPC分类号： C12N5/0783 , A61K35/17 , C07K14/725 , C07K16/28
摘要： 면역억제약물들에저항성이며또한비-동종반응성(non-alloreactive)인면역요법을위한엔지니어링된 T-세포들의개발방법들. 본발명은면역억제제를위한표적을코드하는유전자들및 T-세포수용체모두, 특히 CD52 및 TCR을코드하는유전자들을불활성화시킴으로써 T-세포들을변셩시키는방법들에대한것이다. 이방법은도너들로부터또는초기(primary) 세포들의배양으로부터이용가능한 T-세포들내 키(key) 유전자들의선택을정확하게표적으로하기위한, 특이적레어(rare) 커팅(cutting) 엔도뉴클레아제들, 특히 TALE-뉴클레아제들(TAL 작용인자엔도뉴클레아제) 및이러한폴리펩타이드들을코드하는폴리뉴클레오타이드들,의용도를포함한다. 본발명은암 및바이러스를위한, 표준이며알맞게채택된(adoptive) 면역요법전략들로의길을연다.

15. 发明授权

KR102248157B1 ＣＤ19 특이적 키메라 항원 수용체 및 이의 용도 有权
公开(公告)号：KR102248157B1
公开(公告)日：2021-05-03
申请号：KR1020157035319
申请日：2014-05-12
申请人： 셀렉티스
发明人： 가레토,로만 , 스미스,줄리안 , 샤렌베르크,앤드류 , 쉬퍼-만니오위,세실
IPC分类号： C07K14/725 , C07K16/28 , C12N5/0783 , A61K35/17 , A61P35/00
摘要： 본발명은키메라항원수용체(CAR)에관한것이다. CAR은선택된타겟에대한면역세포특이성및 반응성을재유도하여리간드-결합도메인성질을이용할수 있다. 특히, 본발명은세포외리간드결합이 CD19 모노클론항체, 바람직하게 4G7로부터유래된 scFV인키메라항원수용체에관한것이다. 본발명은또한, 폴리누클레오티드, 상기 CAR을엔코딩하는벡터, 및이의표면에서상기 CAR을발현시키는단리된세포에관한것이다. 본발명은또한, 변환된세포상에서지연된 "활성화된" 상태를부여하는이의표면에서 4G7-CAR을발현시키는면역세포를조작하는방법에관한것이다. 본발명은 B-세포림프종및 백혈병의치료를위해특히유용하다.

16. 发明授权

KR102170533B1 암 면역요법을 위한 CD33 특이적 키메라 항원 수용체들 有权
公开(公告)号：KR102170533B1
公开(公告)日：2020-10-27
申请号：KR1020167030892
申请日：2015-04-02
申请人： 셀렉티스
发明人： 갈레토,로만
IPC分类号： C07K16/28 , C12N5/0783 , A61K35/17 , A61K39/00

17. 发明授权

KR102157411B1 암 면역요법을 위한 ＣＤ１２３ 특이적 키메라 항원 수용체들 有权
公开(公告)号：KR102157411B1
公开(公告)日：2020-09-18
申请号：KR1020167029035
申请日：2015-03-19
申请人： 셀렉티스
发明人： 갈레또,로만
IPC分类号： C07K16/28 , C12N5/0783 , A61K35/17 , A61K39/00

18. 发明公开

KR1020170135824A 출아형 원형질 세포의 수지상 세포 신생물 또는 재발된/난치성 급성 골수성 림프종의 치료를 위한 CD123에 결합하는 키메라 항원 수용체들을 지닌 것으로 여겨지는, T 세포 수용체 넉 아웃 조작된 면역 세포들 审中-实审
标题翻译： S被认为是，T细胞受体基因敲除工程改造的免疫细胞，作为具有树突状细胞赘生物或复发/难治嵌合抗原结合CD123萌发型浆细胞的急性髓细胞性淋巴瘤的治疗受体
公开(公告)号：KR1020170135824A
公开(公告)日：2017-12-08
申请号：KR1020177023078
申请日：2016-01-25
申请人： 셀렉티스
发明人： 사수,바브라존슨 , 라팔,아르빈드 , 두차토,필리페 , 줄리어릿,알렉산드레 , 발통,줄리안 , 갈레토,로망 , 시몬,마타유
IPC分类号： C07K14/725 , C07K16/28 , C07K16/30 , C12N5/0783 , A61K35/17 , A61K39/00
CPC分类号： C07K16/2866 , A61K35/17 , A61K39/0011 , A61K39/39558 , A61K2039/505 , A61K2039/5156 , A61K2039/5158 , A61K2039/6056 , A61K2039/64 , C07K14/7051 , C07K14/70517 , C07K14/70535 , C07K14/70578 , C07K16/2803 , C07K16/2887 , C07K16/3061 , C07K2317/24 , C07K2317/53 , C07K2317/56 , C07K2317/622 , C07K2319/00 , C07K2319/02 , C07K2319/03 , C12N5/0093 , C12N5/0636 , C12N5/0638 , C12N2510/00 , G01N15/1031 , G01N15/14 , G01N2015/008 , G01N2015/1006 , G01N2015/1081 , G01N2015/149
摘要： 본발명은더욱특히거기에서세포외리간드결합이, CD123 양성세포들에대항한특이적면역을부여하는, CD123 단일클론항체로부터유래된 scFV이고, CD123-발현시키는세포들를향한반응성및 면역세포특이성을방향전환시킬수 있는재조합키메라단백질인 CD123 에특이적인키메라항원수용체들 (CAR)을발현시키는 TCR KO - 또는 TCR KO and dCK KO - 조작된면역세포들에대한것이다. 이러한 CD123 CAR들을지닌것으로여겨지는조작된면역세포들은재발된난치성 AML 및출아형원형질세포의수지상세포신생물을치료하는데, 그리고골수이식전 치료로서이용하는데특히적합하다.
摘要翻译：本发明是一种细胞外配体在更特别有来自单克隆抗体的scFV，CD123以对抗CD123阳性细胞的授权特异性免疫来源的结合，通过CD123-免疫细胞的反应性和特异性表达朝停止细胞，它将为免疫细胞的操纵 - 或TCR和dCK的KO KO-方向TCR KO sikilsu到CD123 eteuk重组嵌合蛋白在转化的受体（CAR）的嵌合抗原表达。这些CD123被认为是免疫细胞与CAR特别适合用于在复发和难治性AML出芽型浆细胞树突状桶生物学治疗用途，并且作为餐前MDS治疗的操作。

19. 发明公开

KR1020160068971A 고 반복 모티프를 포함하는 DNA 서열에 대한 효율적이고 특이적인 표적화를 위한 희소-절단 엔도뉴클레아제의 설계 审中-实审
标题翻译：用于有效和特异性靶向包含高度重复活性的DNA序列的切割内切酶的设计
公开(公告)号：KR1020160068971A
公开(公告)日：2016-06-15
申请号：KR1020167013791
申请日：2014-10-24
申请人： 셀렉티스
发明人： 뒤차티우,필립 , 쥐이라,알렉산드르
IPC分类号： C12N9/22 , C12N15/52 , C12N15/63 , A61K38/46 , A61K48/00
CPC分类号： C12N15/907 , A61K38/00 , A61K48/00 , A61K48/005 , C07K14/195 , C07K2319/80 , C12N9/22 , C12Y301/00 , C12Y301/21004 , A61K38/465 , C12N15/52 , C12N15/63
摘要： 본발명은유전공학편집도구및 유전공학적방법에관한분야에속한다. 본발명은특정유전질병, 특히헌팅턴병과같은삼중반복질병의기원이되는염색체내에서고 반복모티프를수축하도록설계된희소-절단엔도뉴클레아제의재조합설계에관한것이다. 본발명은반복모티프를수축시키기위한방법, 반복장애와관련된유전자내의반복모티프를수축시키기위하여사용되는희소-절단엔도뉴클레아제, 이를인코딩하는폴리뉴클레오티드, 및벡터, 그리고이에따른약제학적조성물을포함한다.

20. 发明公开

KR1020140050602A 콤팩트 TALE-뉴클레아제의 발생 방법 및 이의 용도 审中-实审
标题翻译：用于生成紧凑型陶瓷核的方法及其用途
公开(公告)号：KR1020140050602A
公开(公告)日：2014-04-29
申请号：KR1020137029369
申请日：2012-04-05
申请人： 셀렉티스
发明人： 뒤차티우,필립 , 쥐이라,알렉산드르 , 발톤,줄리엔 , 베르토나티,클라우디아 , 애피냇,장-샤를 , 실바,조지,에이치. , 뵈르들레,마린
IPC分类号： C12N9/22 , C12N15/10 , C12Q1/68
CPC分类号： C12N9/22 , A61K38/00 , C07K14/4703 , C07K2319/00 , C07K2319/80 , C12N9/16 , C12P19/34
摘要： 본 발명은 이중-가닥 DNA를 효율적으로 표적화하고 처리할 수 있는 콤팩트 전사 활성자-유사 작동자 뉴클레아제(TALENs)의 발생을 위한 방법에 관한 것이다.
좀더 구체적으로는, 본 발명은 적어도 하나의 촉매 도메인에 융합된 단일 TALE DNA 결합 도메인으로 이루어진 TALEN의 생성을 위한 방법에 관한 것으로서, 활성 실체가 간단하고 효율적인 벡터화를 위한 단일 폴리펩타이드 사슬로 구성되며, 관심의 특이적 단일 이중-가닥 DNA 표적 서열을 표적화하고, 상기 DNA 표적 서열 주변의 DNA를 처리하기 위한 이합체화를 요구하지 않는다. 본 발명은 또한 상기 방법을 실행하기 위해 사용된 콤팩트 TALEN, 벡터, 조성물 및 키트에 관한 것이다.

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