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    • 7. 发明专利
    • キメラ2重鎖核酸
    • JP2021011501A
    • 2021-02-04
    • JP2020179738
    • 2020-10-27
    • 国立大学法人 東京医科歯科大学国立大学法人大阪大学
    • 横田 隆徳仁科 一隆小比賀 聡水澤 英洋
    • A61P43/00A61K48/00A61K47/54A61K47/55A61K47/64A61K47/68C12N15/113A61K31/713
    • 【課題】標的遺伝子の発現をアンチセンス効果によって抑制する二重鎖核酸複合体、並びにそれを利用する方法を開示する。 【解決手段】細胞内の転写産物レベルを低減するための医薬組成物であって、該医薬組成物は、第1の核酸鎖と、第1の核酸鎖と相補的な配列を有する第2の核酸鎖と、第1の核酸鎖と第2の核酸鎖を結合するヘアピンリンカーとを含む二本鎖核酸複合体を含み、 (i)第1の核酸鎖は、 前記転写産物にハイブリダイズし、そして (a)前記転写産物にハイブリダイズした際に、RNaseHによって認識される少なくとも4つの連続したDNAヌクレオチドもしくは修飾DNAヌクレオチドを含む核酸鎖であり、かつ、 (ii)第2の核酸鎖は、 (a)少なくとも4つの連続したRNAヌクレオチドと、さらに (b)前記少なくとも4つの連続したRNAヌクレオチドの5’末側に配置された1又は複数の修飾ヌクレオチド、ヌクレオチドアナログおよび/もしくは修飾ヌクレオチドアナログ、ならびに/または (c)前記少なくとも4つの連続したRNAヌクレオチドの3’末側に配置された1又は複数の修飾ヌクレオチド、ヌクレオチドアナログおよび/もしくは修飾ヌクレオチドアナログとを含む核酸鎖である、医薬組成物。 【選択図】なし
    • 10. 发明专利
    • キメラ2重鎖核酸
    • JP2018203779A
    • 2018-12-27
    • JP2018188022
    • 2018-10-03
    • 国立大学法人 東京医科歯科大学国立大学法人大阪大学
    • 横田 隆徳仁科 一隆小比賀 聡水澤 英洋
    • A61P43/00A61K47/55A61K48/00A61K31/713
    • 【課題】標的遺伝子の発現をアンチセンス効果によって抑制する二重鎖核酸複合体、並びにそれを利用する方法を開示する。 【解決手段】細胞内の転写産物レベルを低減するための医薬組成物であって、該医薬組成物は、第1の核酸鎖と、第1の核酸鎖と相補的な配列を有する第2の核酸鎖と、第1の核酸鎖と第2の核酸鎖を結合するヘアピンリンカーとを含む二本鎖核酸複合体を含み、 (i)第1の核酸鎖は、 前記転写産物にハイブリダイズし、そして (a)前記転写産物にハイブリダイズした際に、RNaseHによって認識される少なくとも4つの連続したDNAヌクレオチドもしくは修飾DNAヌクレオチドを含む核酸鎖であり、かつ、 (ii)第2の核酸鎖は、 (a)少なくとも4つの連続したRNAヌクレオチドと、さらに (b)前記少なくとも4つの連続したRNAヌクレオチドの5’末側に配置された1又は複数の修飾ヌクレオチド、ヌクレオチドアナログおよび/もしくは修飾ヌクレオチドアナログ、ならびに/または (c)前記少なくとも4つの連続したRNAヌクレオチドの3’末側に配置された1又は複数の修飾ヌクレオチド、ヌクレオチドアナログおよび/もしくは修飾ヌクレオチドアナログとを含む核酸鎖である、医薬組成物。 【選択図】なし