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    • 43. 发明专利
      ES2697174T3 Compuestos para tratar atrofia muscular espinal 未知
    • Compuestos para tratar atrofia muscular espinal
    • ES2697174T3
    • 2019-01-22
    • ES13747100
    • 2013-02-08
    • PTC THERAPEUTICS INC , HOFFMANN LA ROCHE
    • QI HONGYAN , CHOI SOONGYU , DAKKA AMAL , KARP GARY MITCHELL , NARASIMHAN JANA , NARYSHKIN NIKOLAI , TURPOFF ANTHONY A , WEETALL MARLA L , WELCH ELLEN , WOLL MATTHEW G , YANG TIANLE , ZHANG NANJING , ZHANG XIAOYAN , ZHAO XIN , GREEN LUKE , PINARD EMMANUEL , RATNI HASANE
    • A61K31/53 , A61K31/4375 , A61K31/519 , A61P25/00 , C07D471/04 , C07D487/04 , C07D519/00
    • Un compuesto de fórmula (IIa1):**Fórmula** o un ácido libre, base libre, sal, isotopólogo, estereoisómero, racemato, enantiómero, diastereómero o tautómero del mismo, en donde: R1 es heterociclilo; en donde, heterociclilo está opcionalmente sustituido por uno, dos o tres sustituyentes R3 y opcionalmente, por un sustituyente R4 adicional; o, en donde, heterociclilo está opcionalmente sustituido por uno, dos, tres o cuatro sustituyentes R3; R2 es heteroarilo; en donde, heteroarilo está opcionalmente sustituido por uno, dos o tres sustituyentes R6 y opcionalmente, por un sustituyente R7 adicional; Ra se selecciona, en cada caso, independientemente entre hidrógeno, halógeno o alquilo C1-8; Rb es hidrógeno, halógeno, alquilo C1-8 o alcoxi C1-8; Rc es hidrógeno, halógeno o alquilo C1-8; R3 se selecciona, en cada caso, independientemente entre ciano, halógeno, hidroxi, oxo, alquilo C1-8, halo-alquilo C1- 8, alquil C1-8-carbonilo, alcoxi C1-8, halo-alcoxi C1-8, alcoxi C1-8-alquilo C1-8, alcoxi C1-8-carbonilo, amino, alquil C1-8- amino, (alquil C1-8)2-amino, amino-alquilo C1-8, alquil C1-8-amino-alquilo C1-8, (alquil C1-8)2-amino-alquilo C1-8, amino20 alquil C1-8-amino, alquil C1-8-amino-alquil C1-8-amino, (alquil C1-8-amino-alquil C1-8)2-amino, (alquil C1-8)2-amino-alquil C1-8-amino, [(alquil C1-8)2-amino-alquil C1-8]2-amino, (alquil C1-8-amino-alquil C1-8)(alquil C1-8)amino, [(alquil C1-8)2- amino-alquil C1-8](alquil C1-8)amino, alcoxi C1-8-alquil C1-8-amino, (alcoxi C1-8-alquil C1-8)2-amino, (alcoxi C1-8-alquil C1- 8)(alquil C1-8)amino, alquil C1-8-carbonil-amino, alcoxi C1-8-carbonil-amino, hidroxi-alquilo C1-8, hidroxi-alcoxi C1-8- alquilo C1-8, hidroxi-alquil C1-8-amino, (hidroxi-alquil C1-8)2-amino o (hidroxi-alquil C1-8)(alquil C1-8)amino; R4 es cicloalquilo C3-14, cicloalquil C3-14-alquilo C1-8, cicloalquil C3-14-amino, aril-alquilo C1-8, aril-alcoxi C1-8-carbonilo, aril-sulfoniloxi-alquilo C1-8, heterociclilo o heterociclil-alquilo C1-8; en donde, cada caso de cicloalquilo C3-14, arilo y heterociclilo está opcionalmente sustituido por uno, dos o tres sustituyentes R5; R5 se selecciona, en cada caso, independientemente entre halógeno, hidroxi, ciano, nitro, alquilo C1-8, halo-alquilo C1-8, alcoxi C1-8, halo-alcoxi C1-8, amino, alquil C1-8-amino, (alquil C1-8)2-amino o alquil C1-8-tio; R6 se selecciona, en cada caso, independientemente entre halógeno, hidroxi, ciano, nitro, alquilo C1-8, alquenilo C2-8, halo-alquilo C1-8, hidroxi-alquilo C1-8, alcoxi C1-8, halo-alcoxi C1-8, alcoxi C1-8-alquilo C1-8, amino, alquil C1-8-amino, (alquil C1-8)2-amino o alquil C1-8-tio; y, R7 es cicloalquilo C3-14, cicloalquil C3-14-oxi, arilo, heterociclilo o heteroarilo.
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