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21. 发明专利

JP2005118056A Method and reagent for inhibiting expression of disease related genes 审中-公开
标题翻译：抑制相关基因表达的方法和试剂
公开(公告)号：JP2005118056A
公开(公告)日：2005-05-12
申请号：JP2005024431
申请日：2005-01-31
申请人： Sirna Therapeutics Inc , サーナ・セラピューティクス・インコーポレイテッドSirna Therapeutics,Inc.
发明人： STINCHCOMB DAN T , CHOWRIRA BHARAT , DIRENZO ANTHONY , DRAPER KENNETH G , DUDYCZ LECH W , GRIMM SUSAN , KARPEISKY ALEXANDER , KISICH KEVIN , MATULIC-ADAMIC JASENKA , MCSWIGGEN JAMES A , MODAK ANIL , PAVCO PAMELA , BEIGELMAN LEONID , SULLIVAN SEAN M , SWEEDLER DAVID , THOMPSON JAMES D , TRACZ DANUTA , USMAN NASSIM , WINCOTT FRANCINE E , WOOLF TOD
IPC分类号： C12N15/09 , A61K31/70 , A61K35/76 , A61K38/00 , A61K38/16 , A61K48/00 , A61P9/08 , A61P9/10 , A61P11/00 , A61P29/00 , A61P31/04 , A61P31/12 , A61P35/00 , A61P37/00 , C07H21/04 , C12N5/10 , C12N9/00
CPC分类号： Y02P20/55
摘要： PROBLEM TO BE SOLVED: To provide a reagent useful as an inhibitor for expression of genes relating to diseases such as inflammation, autoimmune disease, clonic myelogenic leukemia, airways disease or the like and a method for purifying an RNA. SOLUTION: Disclosed is a method for purifying a chemically synthesized RNA having one or more chemical modifications, wherein the method comprises (a) loading the RNA into a reversed phase high performance liquid chromatography (HPLC) column, wherein the RNA includes a 5'-protective group, (b) eluting the RNA by passing an appropriate buffer solution into the reversed phase column, (c) eliminating the 5'-protective group from the RNA, (d) loading the deprotected RNA into an anion exchange HPLC column, (e) eluting the RNA by passing an appropriate buffer solution into the anion exchange column, and (f) collecting the eluate from the anion exchange column and collecting the RNA from the eluate under the condition capable of purifying the RNA. COPYRIGHT: (C)2005,JPO&NCIPI
摘要翻译：要解决的问题：提供可用作用于表达与诸如炎症，自身免疫疾病，阵挛性骨髓性白血病，气道疾病等疾病有关的基因的抑制剂的试剂和用于纯化RNA的方法。解决方案：公开了一种用于纯化具有一种或多种化学修饰的化学合成的RNA的方法，其中所述方法包括（a）将RNA负载到反相高效液相色谱（HPLC）柱中，其中所述RNA包括（b）通过将适当的缓冲溶液通入反相柱洗脱RNA，（c）从RNA中除去5'保护基，（d）将去保护的RNA加载到阴离子交换HPLC 柱，（e）通过将适当的缓冲溶液通入阴离子交换柱中洗脱RNA，和（f）从阴离子交换柱收集洗脱液，并在能够纯化RNA的条件下从洗脱液中收集RNA。版权所有（C）2005，JPO＆NCIPI

27. 发明专利

JP2009509566A Using a small interfering nucleic acid, it is mediated by rna interference, inhibition of influenza virus gene expression 审中-公开
公开(公告)号：JP2009509566A
公开(公告)日：2009-03-12
申请号：JP2008534630
申请日：2006-10-03
申请人：サーナ・セラピューティクス・インコーポレイテッドSirna Therapeutics,Inc.
发明人：ジヤダ，バサント・ブイ , ロビン，ハワード
IPC分类号： C12N15/09 , A61K31/713 , A61K48/00 , A61P9/04 , A61P11/00 , A61P21/00 , A61P25/00 , A61P31/04 , A61P31/16
摘要：本発明は、インフルエンザウイルス遺伝子の発現及び／又は活性の調節に応答する形質、疾患及び症状の研究、診断及び治療のための化合物、組成物及び方法に関する。本発明は、かかる形質、疾患及び症状の持続又は発生を媒介するインフルエンザウイルス遺伝子発現経路又は他の細胞プロセスに関与する遺伝子の発現及び／又は活性の調節に応答する形質、疾患及び症状に関係した化合物、組成物及び方法も対象とする。具体的には、本発明は、小核酸分子のカクテル、及び小核酸分子の脂質ナノ粒子（ＬＮＰ）調合物を含めて、インフルエンザウイルス遺伝子発現に対するＲＮＡ干渉（ＲＮＡｉ）を媒介し得る、低分子干渉核酸（ｓｉＮＡ）、低分子干渉ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ）、二本鎖ＲＮＡ（ｄｓＲＮＡ）、ミクロＲＮＡ（ｍｉＲＮＡ）、短鎖ヘアピンＲＮＡ（ｓｈＲＮＡ）分子などの小核酸分子を含めた、二本鎖核酸分子に関する。本発明は、ｓｉＮＡ、ｓｉＲＮＡなどの小核酸分子にも関し、内因性ＲＮＡ又は内因性ＲＮＡと結合したタンパク質（例えば、ＲＩＳＣ）の調節機能を妨害することによってインフルエンザウイルス及び／又は宿主の遺伝子発現を調節するために、内因性ウイルス及び／又は宿主ミクロＲＮＡ（ｍｉＲＮＡ）の機能を阻害し得る小核酸分子（例えば、ｍｉＲＮＡ阻害剤）、内因性低分子干渉ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ）の機能を阻害し得る小核酸分子（例えば、ｓｉＲＮＡ阻害剤）などの内因性ウイルス及び／又は宿主ＲＮＡ分子の機能を阻害し得る小核酸分子、ＲＩＳＣの機能を阻害し得る小核酸分子（例えば、ＲＩＳＣ阻害剤）にも関し、かかる小核酸分子のカクテル及びかかる小核酸分子の脂質ナノ粒子（ＬＮＰ）調合物にも関する。かかる小核酸分子は、例えば、対象又は生物体における、インフルエンザウイルス感染、急性喉頭気管気管支炎、肺炎、二次的細菌感染、筋炎、脳症、ライ症侯群、ギランバレー症候群及び／又は心不全、及び／又はインフルエンザウイルス感染に付随する他の病態、症状又は合併症を予防、阻害又は抑制する組成物を提供するのに有用である。

28. 发明专利

JP2005517430A Short interfering nucleic acid (the siNA) inhibitory RNA interference-mediated protein tyrosine phosphatase -1b (ptp-1b) gene expression using 审中-公开
公开(公告)号：JP2005517430A
公开(公告)日：2005-06-16
申请号：JP2003569774
申请日：2003-02-11
申请人：サーナ・セラピューティクス・インコーポレイテッドSirna Therapeutics,Inc.
发明人：アスマン，ナシム , ベージェルマン，レオニド , マクスウィゲン，ジェームズ
IPC分类号： C12N15/09 , A61K38/00 , A61K47/48 , A61K48/00 , A61P3/04 , A61P3/10 , A61P29/00 , A61P35/00 , A61P43/00 , C12N15/113
CPC分类号： C12N15/1137 , A61K38/00 , A61K47/54 , C12N2310/111 , C12N2310/14 , C12N2310/315 , C12N2310/317 , C12N2310/318 , C12N2310/321 , C12N2310/322 , C12N2310/332 , C12N2310/53 , C12Y301/03048 , C12N2310/3521
摘要：本発明は，種々の用途，例えば，治療，診断，標的評価およびゲノム発見用途における使用において，ＰＴＰ−１Ｂ遺伝子発現およびＰＴＰ−１Ｂ経路に関与する遺伝子を調節するのに有用な方法および試薬に関する。詳細には，本発明は，ＰＴＰ−１Ｂ遺伝子発現に対するＲＮＡ干渉（ＲＮＡｉ）を媒介しうる短干渉核酸（ｓｉＮＡ），短干渉ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ），二本鎖ＲＮＡ（ｄｓＲＮＡ），マイクロ−ＲＮＡ（ｍｉＲＮＡ），および短ヘアピンＲＮＡ（ｓｈＲＮＡ）分子に関する。短干渉核酸分子は，癌，炎症，肥満およびインスリン抵抗性（例えば，Ｉ型およびＩＩ型糖尿病）の治療に有用である。

29. 发明专利

JP2020114821A 親油性部分にコンジュゲートされたミオスタチン低分子干渉核酸(siNA)の全身性送達审中-公开
公开(公告)号：JP2020114821A
公开(公告)日：2020-07-30
申请号：JP2020036735
申请日：2020-03-04
申请人：サーナ・セラピューティクス・インコーポレイテッド , Sirna Therapeutics,Inc.
发明人：ローラ・セップ−ロレンジノ , バサント・ジャダブ , ダンカン・ブラウン , マリヤ・タディン−ストラップス , タイェバ・カーン , ウォルター・リチャード・ストラップス
IPC分类号： C12N15/113 , A61K47/54 , A61K48/00 , A61P21/00 , A61P21/06 , A61K31/713
摘要：【課題】 RNA干渉を媒介し、ミオスタチンの発現を低減することができる小核酸分子のインビボにおける送達のステップを含む方法であって、小核酸分子が、全身投与によって対象に導入される方法を提供すること。【解決手段】対象によって発現されるミオスタチン遺伝子を標的にする低分子干渉核酸(siNA)分子のインビボにおける送達のステップを含む方法であって、siNA分子が、コレステロールなどの親油性部分にコンジュゲートされる方法を提供する。本発明の方法に従って送達されるミオスタチンsiNAコンジュゲートは、ミオスタチンのインビボにおける発現を調整する、筋肉量を増加させる、および/または筋肉の性能を増強するのに有用である。本発明の方法の使用により、筋骨格系疾患もしくは障害、および/または筋肉が悪影響を及ぼされる状態をもたらす疾患もしくは障害を治療するための方法が提供される。【選択図】なし

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