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    • 121. 发明申请
    • COMPOSITIONS FOR USE IN TREATING AUTOSOMAL DOMINANT BEST1-RELATED RETINOPATHIES
    • WO2021214066A1
    • 2021-10-28
    • PCT/EP2021/060253
    • 2021-04-20
    • UNIVERSITÄT REGENSBURG
    • WEBER, BernhardMILENKOVIC, Andrea
    • C12N15/113A61K48/00A61P27/00C12N9/22
    • The present invention refers to a sgRNA molecule comprising a targeting domain for specifically targeting a SNP in the BEST1 coding region of a pathologic allele, wherein said targeting domain consists of a sequence selected from the group consisting of SEQ ID NO: 3- 8, 41-44, 14-20, 50-52 and 54-55, or a sgRNA molecule combination of specifically defined first and second sgRNA molecules, wherein the first and the second sgRNA molecule each comprise a targeting domain for specifically targeting a SNP in the BEST1 gene coding or non- coding region of a pathologic allele. The present invention also refers to a nucleic acid comprising a sequence that encodes the sgRNA molecule or sgRNA molecule combination and to nucleic acid combinations. The present invention further relates to a recombinant adenovirus- associated virus (AAV) comprising the nucleic acids according to the present invention or recombinant AAV combinations. The sgRNA molecule, the nucleic acid, the recombinant AAV and combinations are useful tools for editing of the target domain in the bestrophin-1 (BEST1) gene to restore BEST1 channel function by e.g. CRISPR/Cas9-based gene editing. The present invention further relates to the sgRNA molecule, the sgRNA molecule combination, the nucleic acid, the nucleic acid combination, the recombinant AAV and the recombinant AAV combination for use in a method for treatment of the human or animal body by surgery or therapy and for use in method of treating or preventing BEST1-related retinopathies, in particular autosomal dominant BEST1-related retinopathies.
    • 130. 发明申请
    • VORRICHTUNG ZUM ERZEUGEN VON DRÜCKEN IN PROBENBEHÄLTERN
    • 设备,用于样品容器GENERATING PRESS
    • WO2011124339A1
    • 2011-10-13
    • PCT/EP2011/001546
    • 2011-03-28
    • UNIVERSITÄT REGENSBURGKEMPF, JürgenKALBITZER, Hans, RobertMEIER, Alexander
    • KEMPF, JürgenKALBITZER, Hans, RobertMEIER, Alexander
    • F04B17/04F04B43/04B01L3/00
    • F04B17/044B01L3/508F04B43/046
    • Gezeigt wird eine Vorrichtung zum Erzeugen von Drücken in einem Fluid in einem Probenbehälter 12, insbesondere einem Probenbehälter 12 zur Verwendung in der Hochdruck- Spektroskopie. Die Vorrichtung umfasst einen Probenbehälter 12 zur Aufnahme des Fluides und einen Kolben 18, der relativ zum Probenbehälter 12 derart verschiebbar gelagert ist, dass sich das im Probenbehälter 12 eingeschlossene Volumen beim Verschieben des Kolbens 18 ändert. Der Kolben ist kraftschlüssig mit einem magnetischen oder magnetisierbaren Element 34 verbunden. Die Vorrichtung umfasst ferner einen Elektromagnet 36, der in der Nähe des magnetischen oder magnetisierbaren Elementes 34 so angeordnet ist, dass durch sein Magnetfeld über das magnetische oder magnetisierbare Element 34 eine Kraft auf den Kolben 18 ausübbar ist, durch die der Kolben 18 relativ zum Probenbehälter 12 bewegbar ist, um in dem Probenbehälter 12 einen Druck zu erzeugen. Schließlich umfasst die Vorrichtung eine Steuereinrichtung 42 zum Ansteuern des Elektromagneten 36 derart, dass in dem Probenbehälter 12 ein vorbestimmter zeitlicher Druckverlauf erzeugt wird.
    • 其中示出了在高压光谱使用在样品容器12中的流体产生的压力,特别是试样容器12的装置。 该装置包括一个试样容器12,用于接收流体并且其相对于样品容器12,从而可移动地安装的活塞18,其捕获在样品容器12中的容积变化时,活塞18 活塞是积极与磁性或可磁化元件34连接 该装置还包括一个电磁铁36,其被设置在磁性或可磁化元件34,使得附近,由它的磁场的磁性或可磁化元件34上的力就可以在活塞18上施加通过该活塞18相对于样品容器 图12是可移动的,以产生在样品容器12的压力 最后,该设备包括这样的控制装置42用于驱动电磁铁36,在样品容器12中产生预定的时间压力分布。