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101. 发明专利

ES2751916T3 Semidominios de escisión genomanipulados 未知
公开(公告)号：ES2751916T3
公开(公告)日：2020-04-02
申请号：ES11740153
申请日：2011-02-07
申请人： SANGAMO THERAPEUTICS INC
发明人： DOYON YANNICK , MILLER JEFFREY C
IPC分类号： C07K14/195 , C12N9/22
摘要： Una proteína de fusión que comprende un dominio de unión a ADN de dedos de cinc y un polipéptido que comprende un semidominio de escisión de FokI de tipo silvestre genomanipulado, en la que el semidominio de escisión genomanipulado comprende una mutación seleccionada del grupo que consiste en: i) mutaciones de sustitución en los restos de aminoácido 486, 499 y 496 en las que el resto de Gln (Q) de tipo silvestre en la posición 486 se remplaza con un resto de Glu (E), el resto de Ile (I) de tipo silvestre en la posición 499 se remplaza con un resto de Leu (L) o Ala (A) y el resto de Asn (N) de tipo silvestre en la posición 496 se remplaza con un resto de Asp (D) o Glu (E); ii) mutaciones de sustitución en los restos de aminoácido 487 y 496 en la que el resto de Arg (R) de tipo silvestre en la posición 487 se remplaza con un resto de Asp (D) y el resto de Asn (N) de tipo silvestre en la posición 496 se remplaza con un resto de Asp (D) o Glu (E); iii) mutaciones de sustitución en los restos de aminoácido 487, 499 y 496 en la que el resto de Arg (R) de tipo silvestre en la posición 487 se remplaza con un resto de Asp (D), el resto de Ile (I) de tipo silvestre en la posición 499 se remplaza con un resto de Leu (L) o Ala (A) y el resto de Asn (N) de tipo silvestre en la posición 496 se remplaza con un resto de Asp (D) o Glu (E); iv) mutaciones de sustitución en los restos de aminoácido 483 y 537 en la que el resto de Asp (D) de tipo silvestre en la posición 483 se remplaza con un resto de Arg (R) y el resto de His (H) de tipo silvestre en la posición 537 se remplaza con un resto de Lys (K) o Arg (R); v) mutaciones de sustitución en los restos de aminoácido 490 y 537 en la que el resto de Glu (E) de tipo silvestre en la posición 490 se remplaza con un resto de Lys (K) y el resto de His (H) de tipo silvestre en la posición 537 se remplaza con un resto de Lys (K) o Arg (R); vi) mutaciones de sustitución en los restos de aminoácido 490, 537 y 538 en la que el resto de Glu (E) de tipo silvestre en la posición 490 se remplaza con un resto de Lys (K), el resto de His (H) de tipo silvestre en la posición 537 se remplaza con un resto de Lys (K) o Arg (R) y el resto de Ile (I) de tipo silvestre en la posición 538 se remplaza con un resto Lys (K) o Val (V) y vii) mutaciones de sustitución en los restos de aminoácido 483, 538 y 537 en la que el resto de Asp (D) de tipo silvestre en la posición 483 se remplaza con un resto de Arg (R), el resto de His (H) de tipo silvestre en la posición 537 se remplaza con un resto de Lys (K) o Arg (R) y el resto de Ile (I) de tipo silvestre en la posición 538 se remplaza con un resto Lys (K) o Val (V), en la que los restos de aminoácido se enumeran con respecto a FokI de tipo silvestre.

102. 发明专利

IL272302D0 Chimeric antigen receptor mediated cell targeting 未知
公开(公告)号：IL272302D0
公开(公告)日：2020-03-31
申请号：IL27230220
申请日：2020-01-28
申请人： SANGAMO THERAPEUTICS INC
IPC分类号： C07K20060101
摘要： Disclosed herein are methods and compositions for engineering cells to express a CAR where the cells also have inactivated TCR, HPRT, PD1, CISH and/or HLA genes, using engineered nucleases comprising at least one DNA binding domain and a cleavage domain or cleavage half-domain in conditions able to preserve cell viability. Polynucleotides encoding nucleases, vectors comprising polynucleotides encoding nucleases and cells comprising polynucleotides encoding nucleases and/or cells comprising nucleases are also provided.

103. 发明专利

SG11202001035TA CHIMERIC ANTIGEN RECEPTOR MEDIATED CELL TARGETING 未知
公开(公告)号：SG11202001035TA
公开(公告)日：2020-03-30
申请号：SG11202001035T
申请日：2018-08-08
申请人： SANGAMO THERAPEUTICS INC
发明人： CONWAY ANTHONY , JAIN SUMITI , LEE GARY K , REIK ANDREAS , TRUONG LYNN N
IPC分类号： C12N5/0783 , A61K35/17 , C12N15/113 , C12N15/90
摘要： Disclosed herein are methods and compositions for engineering cells to express a CAR where the cells also have inactivated TCR, HPRT, PD1, CISH and/or HLA genes, using engineered nucleases comprising at least one DNA binding domain and a cleavage domain or cleavage half-domain in conditions able to preserve cell viability. Polynucleotides encoding nucleases, vectors comprising polynucleotides encoding nucleases and cells comprising polynucleotides encoding nucleases and/or cells comprising nucleases are also provided.

104. 发明专利

SG10201913315SA REGULATION OF GENE EXPRESSION USING ENGINEERED NUCLEASES 未知
公开(公告)号：SG10201913315SA
公开(公告)日：2020-02-27
申请号：SG10201913315S
申请日：2017-08-24
申请人： SANGAMO THERAPEUTICS INC
发明人： MILLER JEFFREY C , REBAR EDWARD J
摘要： The present disclosure is in the field of genome engineering, particularly targeted modification of the genome of a hematopoietic cell.

105. 发明专利

CA3106691A1 METHOD FOR THE TREATMENT OF MUCOPOLYSACCHARIDOSIS TYPE II 未知
公开(公告)号：CA3106691A1
公开(公告)日：2020-02-13
申请号：CA3106691
申请日：2019-08-07
申请人： SANGAMO THERAPEUTICS INC
发明人： VAIDYA SAGAR A , WANG SHELLEY Q , ANDO DALE , FOO CHERYL WONG PO
IPC分类号： C12N9/22 , A61K38/46 , A61K38/48 , A61K48/00 , C12N7/00 , C12N9/16 , C12N9/64
摘要： Described herein are methods and compositions for treating MPSII (Hunter) disease.

106. 发明专利

MX2019004487A METODOS Y COMPOSICIONES PARA EL TRATAMIENTO DE LA ENFERMEDAD DE FABRY. 未知
公开(公告)号：MX2019004487A
公开(公告)日：2020-02-07
申请号：MX2019004487
申请日：2017-10-19
申请人： SANGAMO THERAPEUTICS INC
发明人： MARSHALL W HUSTON
IPC分类号： A61K38/00 , A61K48/00 , C12N15/00 , C12N15/87 , C12P21/06 , E21B23/00
摘要： La descripción provee nucleasas y métodos para usar dichas nucleasas para la inserción de una secuencia que codifica una proteína alfa-galactosidasa A (alfa-Gal A) terapéutica, tal como una enzima, en una célula, de forma de proveer protelnas o agentes terapéuticos celulares para el tratamiento y/o la prevención de la enfermedad de Fabry. También se proveen composiciones para expresar al menos una proteína alfa-Gal A.

107. 发明专利

AU2014265331B2 Methods and compositions for treatment of a genetic condition 未知
公开(公告)号：AU2014265331B2
公开(公告)日：2019-12-05
申请号：AU2014265331
申请日：2014-05-15
申请人： SANGAMO THERAPEUTICS INC
发明人： CONWAY ANTHONY , COST GREGORY J , DEKELVER RUSSELL , REBAR EDWARD J , REIK ANDREAS , URNOV FYODOR , WANG JIANBIN , ZHANG H STEVE
IPC分类号： C12N15/11 , C12N15/85
摘要： Methods and compositions for genetic alteration of cells are provided.

108. 发明专利

AU2014262867B2 Delivery methods and compositions for nuclease-mediated genome engineering 未知
公开(公告)号：AU2014262867B2
公开(公告)日：2019-12-05
申请号：AU2014262867
申请日：2014-05-06
申请人： SANGAMO THERAPEUTICS INC , UNIV SOUTHERN CALIFORNIA
发明人： CANNON PAULA M , EXLINE COLIN MICHAEL , HOLMES MICHAEL C
IPC分类号： C12N15/00
摘要： Disclosed herein are methods and compositions for delivery of engineered nucleases and donor molecules into the genome of a cell.

109. 发明专利

AU2014218621B2 Methods and compositions for enhancing nuclease-mediated gene disruption 未知
公开(公告)号：AU2014218621B2
公开(公告)日：2019-11-07
申请号：AU2014218621
申请日：2014-02-24
申请人： SANGAMO THERAPEUTICS INC , SIGMA ALDRICH CO LLC
发明人： CHEN FUQIANG , KANG QIAOHUA , WECHSLER THOMAS
IPC分类号： C12N9/16
摘要： Methods and compositions for increasing nuclease-mediated genomic modification using DNA repair inhibitors are provided.

110. 发明专利

PT2534173T SEMIDOMÍNIOS DE CLIVAGEM MANIPULADOS 未知
公开(公告)号：PT2534173T
公开(公告)日：2019-10-31
申请号：PT11740153
申请日：2011-02-07
申请人： SANGAMO THERAPEUTICS INC
发明人： YANNICK DOYON , JEFFREY C MILLER
IPC分类号： C07K14/195 , C12N9/22

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