基本信息:
- 专利标题： METHODS AND COMPOSITIONS FOR THE TREATMENT OF AMYLOIDOSIS
- 专利标题（中）：用于治疗淀粉样蛋白病的方法和组合物
- 申请号：PCT/US2016059587 申请日：2016-10-28
- 公开(公告)号：WO2017075540A9 公开(公告)日：2017-07-06
- 发明人： KAKKIS EMIL , VELLARD MICHEL CLAUDE , SWISTOWSKI ANDRZEJ
- 申请人： ULTRAGENYX PHARMACEUTICAL INC
- 专利权人： ULTRAGENYX PHARMACEUTICAL INC
- 当前专利权人： ULTRAGENYX PHARMACEUTICAL INC
- 优先权： US201562248713 2015-10-30
- 主分类号： A61K31/7088
- IPC分类号： A61K31/7088 ; A61K38/43 ; A61P25/00 ; A61P25/28
摘要：
Methods and compositions for the treatment or prevention of amyloidosis are provided. In some embodiments, the methods comprise administering to the subject a therapeutically effective amount of at least one catabolic enzyme or a biologically active fragment thereof. Such methods and compositions may be employed reduce, prevent, degrade and/or eliminate amyloid formation in the lysosome and/or extracellularly.
摘要（中）：
提供了用于治疗或预防淀粉样变性的方法和组合物。 在一些实施方案中，所述方法包括向所述受试者施用治疗有效量的至少一种分解代谢酶或其生物学活性片段。 这些方法和组合物可以用于减少，预防，降解和/或消除溶酶体中和/或细胞外的淀粉样蛋白形成。
IPC结构图谱:
| A | 人类生活必需 |
| --A61 | 医学或兽医学；卫生学 |
| ----A61K | 医用、牙科用或梳妆用的配制品 |
| ------A61K31/00 | 含有机有效成分的医药配制品 |
| --------A61K31/70 | .碳水化合物；糖；其衍生物 |
| ----------A61K31/7088 | ..含有3个或更多个核苷或核苷酸的化合物 |