发明申请
WO2016127057A1 OPTIMIZED HUMAN CLOTTING FACTOR VIII GENE EXPRESSION CASSETTES AND THEIR USE
审中-公开
基本信息:
- 专利标题： OPTIMIZED HUMAN CLOTTING FACTOR VIII GENE EXPRESSION CASSETTES AND THEIR USE
- 专利标题（中）：优化人体粘贴因子VIII基因表达及其使用
- 申请号：PCT/US2016/016777 申请日：2016-02-05
- 公开(公告)号：WO2016127057A1 公开(公告)日：2016-08-11
- 发明人： XIAO, Xiao , LI, Juan , YUAN, Zhenhua
- 申请人： THE UNIVERSITY OF NORTH CAROLINA AT CHAPEL HILL
- 申请人地址： 100 Europa Drive Suite 430 Chapel Hill, North Carolina 27517 US
- 专利权人： THE UNIVERSITY OF NORTH CAROLINA AT CHAPEL HILL
- 当前专利权人： THE UNIVERSITY OF NORTH CAROLINA AT CHAPEL HILL
- 当前专利权人地址： 100 Europa Drive Suite 430 Chapel Hill, North Carolina 27517 US
- 代理机构： MYERS BIGEL SIBLEY & SAJOVEC, PA
- 优先权： US62/112,901 20150206
- 主分类号： C07K14/755
- IPC分类号： C07K14/755 ; C12N15/12 ; C12N15/85 ; C12N5/10 ; C12P21/02 ; A61K38/37 ; A61P7/04
摘要：
The invention relates to synthetic liver-specific promoters and expression constructs for producing polypeptides and functional nucleic acids in the liver of a subject. The invention further relates to Factor VIII proteins containing modifications in the amino acid sequence of the Factor VIII protein, as well as nucleic acid constructs encoding the Factor VIII proteins and methods of using these compositions to treat a bleeding disorder.
摘要（中）：
本发明涉及用于在受试者的肝脏中产生多肽和功能性核酸的合成肝特异性启动子和表达构建体。 本发明进一步涉及含有因子VIII蛋白的氨基酸序列修饰的因子VIII蛋白以及编码因子VIII蛋白的核酸构建体和使用这些组合物治疗出血性疾病的方法。
IPC结构图谱:
| C | 化学；冶金 |
| --C07 | 有机化学 |
| ----C07K | 肽 |
| ------C07K14/00 | 具有多于20个氨基酸的肽；促胃液素；生长激素释放抑制因子；促黑激素；其衍生物 |
| --------C07K14/415 | .来自植物 |
| ----------C07K14/44 | ..来自原生动物门 |
| ------------C07K14/755 | ...Ⅷ因子 |