基本信息:
- 专利标题： MODULATION OF HUNTINGTIN EXPRESSION
- 专利标题（中）：HUNTINGTIN表达的调制
- 申请号：PCT/US2010/048532 申请日：2010-09-10
- 公开(公告)号：WO2011032045A1 公开(公告)日：2011-03-17
- 发明人： HUNG, Gene , BENNETT, C., Frank , FREIER, Susan, M. , KORDASIEWICZ, Holly , STANEK, Lisa , CLEVELAND, Don, W.
- 申请人： ISIS PHARMACEUTICALS, INC. , GENZYME CORPORATION , HUNG, Gene , BENNETT, C., Frank , FREIER, Susan, M. , KORDASIEWICZ, Holly , STANEK, Lisa , CLEVELAND, Don, W.
- 申请人地址： 1896 Rutherford Road Carlsbad, CA 92008 US
- 专利权人： ISIS PHARMACEUTICALS, INC.,GENZYME CORPORATION,HUNG, Gene,BENNETT, C., Frank,FREIER, Susan, M.,KORDASIEWICZ, Holly,STANEK, Lisa,CLEVELAND, Don, W.
- 当前专利权人： ISIS PHARMACEUTICALS, INC.,GENZYME CORPORATION,HUNG, Gene,BENNETT, C., Frank,FREIER, Susan, M.,KORDASIEWICZ, Holly,STANEK, Lisa,CLEVELAND, Don, W.
- 当前专利权人地址： 1896 Rutherford Road Carlsbad, CA 92008 US
- 代理机构： INSOGNA, Anthony, M.
- 优先权： US61/241,853 20090911
- 主分类号： C07H21/04
- IPC分类号： C07H21/04 ; C12N15/11
摘要：
Provided herein are methods, compounds, and compositions for reducing expression of huntingtin mRNA and protein in an animal. Such methods, compounds, and compositions are useful to treat, prevent, delay, or ameliorate Huntington's disease, or a symptom thereof.
摘要（中）：
本文提供了用于降低动物中亨廷丁蛋白mRNA和蛋白质表达的方法，化合物和组合物。 这些方法，化合物和组合物可用于治疗，预防，延迟或改善亨廷顿病或其症状。
IPC结构图谱:
| C | 化学；冶金 |
| --C07 | 有机化学 |
| ----C07H | 糖类；及其衍生物；核苷；核苷酸；核酸 |
| ------C07H21/00 | 含有两个或多个单核苷酸单元的化合物，具有以核苷基的糖化物基团连接的单独的磷酸酯基或多磷酸酯基，例如核酸 |
| --------C07H21/04 | .以脱氧核糖基作为糖化物基团 |