发明申请
WO2009102895A2 METHOD TO PREDICT RESPONSE TO PHARMACOLOGICAL CHAPERONE TREATMENT OF DISEASES
审中-公开
基本信息:
- 专利标题： METHOD TO PREDICT RESPONSE TO PHARMACOLOGICAL CHAPERONE TREATMENT OF DISEASES
- 专利标题（中）：预防药物治疗疾病的方法
- 申请号：PCT/US2009/033963 申请日：2009-02-12
- 公开(公告)号：WO2009102895A2 公开(公告)日：2009-08-20
- 发明人： BENJAMIN, Elfrida , DO, Hung, V. , WU, Xiaoyang , FLANAGAN, John , WUSTMAN, Brandon
- 申请人： AMICUS THERAPEUTICS, INC. , BENJAMIN, Elfrida , DO, Hung, V. , WU, Xiaoyang , FLANAGAN, John , WUSTMAN, Brandon
- 申请人地址： 6 Cedar Brook Drive Cranbury, NJ 08512 US
- 专利权人： AMICUS THERAPEUTICS, INC.,BENJAMIN, Elfrida,DO, Hung, V.,WU, Xiaoyang,FLANAGAN, John,WUSTMAN, Brandon
- 当前专利权人： AMICUS THERAPEUTICS, INC.,BENJAMIN, Elfrida,DO, Hung, V.,WU, Xiaoyang,FLANAGAN, John,WUSTMAN, Brandon
- 当前专利权人地址： 6 Cedar Brook Drive Cranbury, NJ 08512 US
- 代理机构： KOLE, Lisa, B. et al.
- 优先权： US61/028,141 20080212; US61/035,684 20080311; US61/093,631 20080902; US61/113,496 20081111
- 主分类号： A61K31/45
- IPC分类号： A61K31/45 ; C12Q1/37
摘要：
The present invention provides methods to determine whether a patient with a lysosomal storage disorder will benefit from treatment with a specific pharmacological chaperone. The present invention exemplifies an in vitro method for determining α-galactosidase A responsiveness to a pharmacological chaperone such as 1-deoxygalactonojirimycin in a cell line expressing a mutant from of α- galactosidase A. The invention also provides a method for diagnosing Fabry disease in patients suspected of having Fabry disease.
摘要（中）：
本发明提供了确定具有溶酶体储存障碍的患者是否将受益于用特定药物伴侣的治疗的方法。 本发明举例说明了在表达来自β-半乳糖苷酶A的突变体的细胞系中测定α-半乳糖苷酶A对药物分子伴侣如1-脱氧半乳糖吉非霉素的反应性的体外方法。本发明还提供了用于诊断患者中法布里病的方法 怀疑患有法布里病。
IPC结构图谱:
| A | 人类生活必需 |
| --A61 | 医学或兽医学；卫生学 |
| ----A61K | 医用、牙科用或梳妆用的配制品 |
| ------A61K31/00 | 含有机有效成分的医药配制品 |
| --------A61K31/33 | .杂环化合物 |
| ----------A61K31/335 | ..仅有氧作为环杂原子的，例如制霉色基素 |
| ------------A61K31/40 | ...有仅以1个氮作为环杂原子的五元环的，例如舒必利、琥珀酰亚胺、托尔米丁、甲氧吡丁苯 |
| --------------A61K31/44 | ....非稠合的吡啶；其氢化的衍生物 |
| ----------------A61K31/4427 | .....含另外的杂环的 |
| ------------------A61K31/45 | ......含有直接与杂环相连的氧代基团的，例如放线菌酮 |