基本信息:
- 专利标题： ENHANCED DELIVERY OF VIRAL PARTICLES TO THE STRIATUM AND CORTEX
- 申请号：US15549962 申请日：2016-02-09
- 公开(公告)号：US20190111157A1 公开(公告)日：2019-04-18
- 发明人： Lisa M. STANEK , Lamya SHIHABUDDIN
- 申请人： Genzyme Corporation
- 申请人地址： US MA Cambridge US MA Cambridge
- 专利权人： Genzyme Corporation,Genzyme Corporation
- 当前专利权人： Genzyme Corporation,Genzyme Corporation
- 当前专利权人地址： US MA Cambridge US MA Cambridge
- 国际申请： PCT/US16/17210 WO 20160209
- 主分类号： A61K48/00
- IPC分类号： A61K48/00 ; A61K9/00 ; C12N7/00
摘要：
Provided herein are novel methods for delivering recombinant adeno-associated viral (rAAV) particles to the central nervous system of a mammal (e.g., a human). In aspects, the methods involve administering rAAV particles containing a heterologous nucleic acid to the striatum and causing expression of the heterologous nucleic acid in at least the cerebral cortex and the striatum of the mammal.
IPC结构图谱:
| A | 人类生活必需 |
| --A61 | 医学或兽医学；卫生学 |
| ----A61K | 医用、牙科用或梳妆用的配制品 |
| ------A61K48/00 | 含有插入到活体细胞中的遗传物质以治疗遗传病的医药配制品；基因治疗 |