基本信息:
- 专利标题： METHODS FOR TARGETING MODIFIED RAAV VECTORS TO MAMMALIAN CELLS
- 专利标题（中）：将修饰的RAAV载体定向到马马利亚细胞的方法
- 申请号：US12363498 申请日：2009-01-30
- 公开(公告)号：US20090286321A1 公开(公告)日：2009-11-19
- 发明人： Kenneth H. Warrington , Shaun R. Opie , Nicholas Muzyczka
- 申请人： Kenneth H. Warrington , Shaun R. Opie , Nicholas Muzyczka
- 申请人地址： US FL Gainesville
- 专利权人： The University of Florida Research Foundation, Inc.
- 当前专利权人： The University of Florida Research Foundation, Inc.
- 当前专利权人地址： US FL Gainesville
- 主分类号： C12N15/861
- IPC分类号： C12N15/861
摘要：
Disclosed are improved VP2-modified recombinant adeno-associated viral (rAAV) vectors, expression systems, and rAAV virions that are fully virulent, yet lack functional VP2 protein expression. Also disclosed are pharmaceutical compositions, virus particles, host cells, and pharmaceutical formulations that comprise these modified vectors useful in the expression of therapeutic proteins, polypeptides, peptides, antisense oligonucleotides and/or ribozymes in the cells and tissues of selected mammals, including, for example, human tissues and host cells.
摘要（中）：
公开了改进的VP2修饰的重组腺相关病毒（rAAV）载体，表达系统和完全毒力但缺乏功能性VP2蛋白表达的rAAV病毒粒子。 还公开了包含这些修饰的载体的药物组合物，病毒颗粒，宿主细胞和药物制剂，其用于在所选哺乳动物的细胞和组织中表达治疗性蛋白质，多肽，肽，反义寡核苷酸和/或核酶，包括用于 例如，人体组织和宿主细胞。
IPC结构图谱:
| C | 化学；冶金 |
| --C12 | 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程 |
| ----C12N | 微生物或酶；其组合物（杀生剂、害虫驱避剂或引诱剂，或含有微生物、病毒、微生物真菌、酶、发酵物的植物生长调节剂，或从微生物或动物材料产生或提取制得的物质入A01N63/00；食品组合物入A21，A23；药品入A61K；绷带、敷料、吸收垫或外科用品的化学方面，或其材料的使用入A61L；肥料入C05）；繁殖、保藏或维持微生物（人体或动物的活器官的保藏入A01N1/02）；变异或遗传工程；培养基 |
| ------C12N15/00 | 突变或遗传工程；遗传工程涉及的DNA或RNA，载体（如质粒）或其分离、制备或纯化；所使用的宿主 |
| --------C12N15/02 | .由两个或两个以上细胞融合，如原生质体融合制备杂交细胞 |
| ----------C12N15/11 | ..DNA或RNA片段；其修饰形成 |
| ------------C12N15/67 | ...提高表达的一般方法 |
| --------------C12N15/80 | ....用于真菌 |
| ----------------C12N15/86 | .....病毒载体 |
| ------------------C12N15/861 | ......腺病毒载体 |