基本信息:
- 专利标题： 척수성 근위축증을 치료하기 위한 화합물
- 专利标题（英）：Compounds for treating spinal muscular atrophy
- 专利标题（中）：用于治疗脊髓性肌萎缩症的化合物
- 申请号：KR1020147021262 申请日：2012-12-28
- 公开(公告)号：KR1020140128310A 公开(公告)日：2014-11-05
- 发明人： 월매튜쥐 , 첸구앙밍 , 최순규 , 다카아말 , 후앙송 , 카르프개리미첼 , 리창선 , 리춘시 , 나라심한자나 , 나리쉬킨니콜라이 , 파우쉬킨세르게이 , 퀴홍얀 , 터포프안토니에이 , 위트올말라엘 , 웰치엘렌 , 양티아늘 , 장난징 , 장샤오얀 , 자오신 , 피나르드엠마뉴엘 , 라트니하산
- 申请人： 피티씨 테라퓨틱스, 인크. , 에프. 호프만-라 로슈 아게
- 申请人地址： *** Corporate Court, South Plainfield, NJ ***** U.S.A.
- 专利权人： 피티씨 테라퓨틱스, 인크.,에프. 호프만-라 로슈 아게
- 当前专利权人： 피티씨 테라퓨틱스, 인크.,에프. 호프만-라 로슈 아게
- 当前专利权人地址： *** Corporate Court, South Plainfield, NJ ***** U.S.A.
- 代理人： 제일특허법인
- 优先权： US61/582,064 2011-12-30
- 国际申请： PCT/US2012/071899 2012-12-28
- 国际公布： WO2013101974 2013-07-04
- 主分类号： C07D413/14
- IPC分类号： C07D413/14 ; C07D417/14 ; C07D405/04 ; A61K31/353 ; A61P21/00
摘要：
본원에는 척수성 근위축증을 치료하기 위한 화합물, 그의 조성물 및 그와 함께 용도가 제공된다. 특정 태양에서, 본원에는 SMN2 유전자로부터 전사되는 mRNA 내로의 SMN2의 엑손 7의 혼입을 조절하기 위해 사용될 수 있는 형태의 화합물들이 제공된다. 또 다른 특정 태양에서, 본원에는 SMN1 유전자로부터 전사되는 mRNA 내로의 SMN1의 엑손 7의 혼입을 조절하기 위해 사용될 수 있는 형태의 화합물들이 제공된다. 또 다른 태양에서, 본원에는 SMN1 및 SMN2 유전자 각각으로부터 전사되는 mRNA 내로의 SMN1 및 SMN2의 엑손 7의 혼입을 조절하기 위해 사용될 수 있는 형태의 화합물들이 제공된다.
摘要（英）：
In the present compounds for the treatment of spinal muscular atrophy, there is provided a use with the compositions thereof and the like. In certain embodiments, there are provided herein SMN2 forms of the compounds that can be used to control the incorporation of exon 7 of SMN2 into mRNA that is transcribed from the gene. In another specific aspect, there are provided herein SMN1 forms of the compounds that can be used to control the incorporation of the exon 7 of the SMN1 into mRNA that is transcribed from the gene. In another aspect, are provided herein has SMN1 and SMN2 SMN1 and may be used to control the incorporation of exon 7 in the form of a compound of SMN2 into mRNA transcribed from the gene, respectively.
公开/授权文献:
- KR102057351B1 척수성 근위축증을 치료하기 위한 화합물 公开/授权日：2019-12-18
信息查询:
EspacenetIPC结构图谱:
| C | 化学；冶金 |
| --C07 | 有机化学 |
| ----C07D | 杂环化合物 |
| ------C07D413/00 | 杂环化合物，含两个或更多个杂环，至少有1个环有氮原子和氧原子作为仅有的杂环原子 |
| --------C07D413/14 | .含有3个或更多个杂环 |