基本信息:
- 专利标题： 헤파란 N-설파타제의 CNS 전달을 위한 방법들 및 조성물들
- 专利标题（英）：Methods and compositions for cns delivery of heparan n-sulfatase
- 专利标题（中）：用于中枢神经系统递送HEPARAN N-SULFATASE的方法和组合物
- 申请号：KR1020137001750 申请日：2011-06-25
- 公开(公告)号：KR1020140005842A 公开(公告)日：2014-01-15
- 发明人： 나톨리,파라 , 주,가오종 , 테류,제니퍼 , 지앙,유안 , 정,제이미 , 샤로크,자흐라 , 버나글리아,브라이언 , 판,징 , 파이퍼,리차드 , 칼리아스,페리클레스
- 申请人： 샤이어 휴먼 지네틱 테라피즈 인크.
- 申请人地址： *** Shire Way Lexington, Massachusetts ***** USA
- 专利权人： 샤이어 휴먼 지네틱 테라피즈 인크.
- 当前专利权人： 샤이어 휴먼 지네틱 테라피즈 인크.
- 当前专利权人地址： *** Shire Way Lexington, Massachusetts ***** USA
- 代理人： 강명구; 이경민
- 优先权： US61/358,857 2010-06-25; US61/360,786 2010-07-01; US61/387,862 2010-09-29; US61/435,710 2011-01-24; US61/442,115 2011-02-11; US61/476,210 2011-04-15; US61/495,268 2011-06-09
- 国际申请： PCT/US2011/041922 2011-06-25
- 国际公布： WO2011163647 2011-12-29
- 主分类号： A61K47/30
- IPC分类号： A61K47/30 ; A61K38/46 ; A61K47/36
摘要：
본 발명은 무엇보다도 리소좀 축적병들 (lysosomal storage diseases)의 효과적인 치료를 위한 리소좀 효소들의 CNS 전달을 위한 조성물들 및 방법들을 제공한다. 일정 구현예들에서, 본 발명은 산필립포 증후군 (Sanfilippo syndrome) A형의 치료를 위한 헤파란 N-설파타제 (HNS) 단백질, 염, 및 폴리솔베이트 표면활성제를 포함하는 직접 CNS 경막내 투여를 위한 안정한 제형물을 포함한다.
摘要（英）：
The invention above all, provides compositions and methods for CNS delivery of lysosomal enzyme for effective treatment of the lysosomal storage disease (lysosomal storage diseases). In certain embodiments, the present invention is acid Philip Four syndrome (syndrome Sanfilippo) heparan N- sulfamic hydratase (HNS) directly CNS intrathecal administration comprising a protein, salts, and polysorbate surface active agents for the treatment of type A It comprises a stable formulation for.
信息查询:
EspacenetIPC结构图谱:
| A | 人类生活必需 |
| --A61 | 医学或兽医学；卫生学 |
| ----A61K | 医用、牙科用或梳妆用的配制品 |
| ------A61K47/00 | 以所用的非有效成分为特征的医用配制品，如载体、惰性添加剂 |
| --------A61K47/30 | .高分子化合物 |