基本信息:
- 专利标题： 肌肉靶向复合物及其用于治疗强直性肌营养不良的用途
- 申请号：CN202280060779.9 申请日：2022-07-08
- 公开(公告)号：CN118265724A 公开(公告)日：2024-06-28
- 发明人： 斯特凡诺·扎诺蒂 , 泰勒·皮卡里洛 , 蒂莫西·威登 , 科迪·A·德雅尔丹 , 罗梅什·R·苏布拉马尼亚 , 穆罕默德·T·卡塔纳尼 , 布伦丹·奎因 , 约翰·纳吉姆
- 申请人： 达因疗法公司
- 申请人地址： 美国
- 专利权人： 达因疗法公司
- 当前专利权人： 达因疗法公司
- 当前专利权人地址： 美国
- 代理机构： 北京集佳知识产权代理有限公司
- 代理人： 张福誉; 刘振佳
- 优先权： 63/316,905 2022.03.04 US 63/316,905 2022.03.04 US
- 国际申请： PCT/US2022/073536 2022.07.08
- 国际公布： WO2023/283620 US 2023.01.12
- 进入国家日期： 2024-03-07
- 主分类号： C07K16/28
- IPC分类号： C07K16/28 ; A61K39/395 ; A61K48/00 ; A61P21/00 ; C07K14/79 ; C12N15/113
摘要：
本申请涉及被设计为靶向DMPK RNA的寡核苷酸(例如，反义寡核苷酸，例如间隔聚体)和涉及用于将该寡核苷酸递送至细胞(例如，肌细胞)的靶向复合物及其用途，特别是与疾病治疗相关的用途。在一些实施方案中，所述肌肉靶向剂与肌细胞上的内化细胞表面受体特异性结合。在一些实施方案中，所述分子载荷抑制DMPK的表达或活性。
IPC结构图谱:
| C | 化学；冶金 |
| --C07 | 有机化学 |
| ----C07K | 肽 |
| ------C07K16/00 | 免疫球蛋白，例如，单克隆或多克隆抗体 |
| --------C07K16/18 | .来自动物或人的抵抗物质 |
| ----------C07K16/28 | ..抗受体，细胞表面抗原或细胞表面决定因子 |