基本信息:
- 专利标题： 用于治疗面肩肱型肌营养不良的肌肉靶向复合物
- 申请号：CN202280074761.4 申请日：2022-11-10
- 公开(公告)号：CN118251240A 公开(公告)日：2024-06-25
- 发明人： 内尔松·赫西亚 , 罗梅什·R·苏布拉马尼亚 , 穆罕默德·T·卡塔纳尼 , 蒂莫西·威登 , 布伦丹·奎因 , 科迪·A·德雅尔丹 , 约翰·纳吉姆 , 肖恩·斯普林
- 申请人： 达因疗法公司
- 申请人地址： 美国
- 专利权人： 达因疗法公司
- 当前专利权人： 达因疗法公司
- 当前专利权人地址： 美国
- 代理机构： 北京集佳知识产权代理有限公司
- 代理人： 张珊珊; 陈九洲
- 优先权： 63/312,633 2022.02.22 US 63/312,633 2022.02.22 US 63/312,633 2022.02.22 US 63/312,633 2022.02.22 US
- 国际申请： PCT/US2022/079604 2022.11.10
- 国际公布： WO2023/086864 US 2023.05.19
- 进入国家日期： 2024-05-09
- 主分类号： A61K47/68
- IPC分类号： A61K47/68 ; A61K31/713 ; A61P21/00
摘要：
本公开内容的一些方面涉及被设计成靶向DUX4RNA的寡核苷酸和涉及用于将该寡核苷酸递送至细胞(例如，肌细胞)的靶向复合物，及其用途，特别是与疾病(例如，FSHD)的治疗相关的用途。其中复合物包含与被配置成用于降低DUX4的表达或活性的寡核苷酸共价连接的抗转铁蛋白受体1(TfR1)抗体。
IPC结构图谱:
| A | 人类生活必需 |
| --A61 | 医学或兽医学；卫生学 |
| ----A61K | 医用、牙科用或梳妆用的配制品 |
| ------A61K47/00 | 以所用的非有效成分为特征的医用配制品，如载体、惰性添加剂 |
| --------A61K47/50 | .非有效成分被化学键合到有效成分上，例如聚合物－药物结合物 |
| ----------A61K47/66 | ..该改性剂是靶向特定细胞的涉及肽或蛋白质的预靶向系统 |
| ------------A61K47/68 | ...该改性剂是抗体、免疫球蛋白或其片段，例如Fc-片段 |