基本信息:
- 专利标题： 用于诱导父本UBE3A表达的寡核苷酸
- 申请号：CN202211275978.X 申请日：2016-11-11
- 公开(公告)号：CN116064540A 公开(公告)日：2023-05-05
- 发明人： 韦罗妮卡·科斯塔 , 马伊·黑特耶恩 , 马里乌斯·赫纳 , 拉维·姚高希亚 , 马斯·奥波尔·詹森 , 克里斯托弗·帕奇 , 吕克·彼泽森 , 索伦·韦斯特高·拉斯穆森
- 申请人： 豪夫迈·罗氏有限公司
- 申请人地址： 瑞士巴塞尔
- 专利权人： 豪夫迈·罗氏有限公司
- 当前专利权人： 豪夫迈·罗氏有限公司
- 当前专利权人地址： 瑞士巴塞尔
- 代理机构： 中科专利商标代理有限责任公司
- 代理人： 张莹; 程金山
- 优先权： 15194367.7 20151112 EP 16189502.4 20160919 EP
- 主分类号： C12N15/113
- IPC分类号： C12N15/113 ; C12N15/11 ; A61K31/7088 ; A61P25/00 ; A61P25/08 ; A61P25/14 ; A61P25/20 ; A61P25/28
摘要：
本发明涉及能够在动物或人神经元中诱导由父本等位基因表达泛素‑蛋白连接酶E3A(UBE3A)的寡核苷酸。寡核苷酸通过与SNORD109B下游的SNHG14长非编码RNA杂交来靶向UBE3A父本等位基因的抑制物。本发明还涉及用于治疗安吉尔曼综合征(Angelman syndrome)的药物组合物和方法。