基本信息:
- 专利标题： 用于治疗前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶KEXIN(PCSK9)基因相关障碍的方法和组合物
- 申请号：CN201680062334.9 申请日：2016-08-25
- 公开(公告)号：CN108348541A 公开(公告)日：2018-07-31
- 发明人： K·菲茨杰拉德
- 申请人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司
- 申请人地址： 美国马萨诸塞州
- 专利权人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司
- 当前专利权人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司
- 当前专利权人地址： 美国马萨诸塞州
- 代理机构： 北京市金杜律师事务所
- 代理人： 陈文平; 侯宝光
- 优先权： 62/209,526 2015.08.25 US
- 国际申请： PCT/US2016/048666 2016.08.25
- 国际公布： WO2017/035340 EN 2017.03.02
- 进入国家日期： 2018-04-24
- 主分类号： A61K31/7115
- IPC分类号： A61K31/7115 ; A61K31/713 ; A61P3/06 ; A61P3/00
摘要：
本发明涉及抑制受试者中PCSK9基因表达的方法，以及使用靶向PCSK9基因的RNAi试剂例如双链RNAi试剂来治疗患有脂质障碍例如高脂血症的受试者的治疗性和预防性方法。
摘要（英）：
The invention relates to methods of inhibiting the expression of a PCSK9 gene in a subject, as well as therapeutic and prophylactic methods for treating subjects having a lipid disorder, such as a hyperlipidemia using RNAi agents, e.g., double-stranded RNAi agents, targeting the PCSK9 gene.
IPC结构图谱:
| A | 人类生活必需 |
| --A61 | 医学或兽医学；卫生学 |
| ----A61K | 医用、牙科用或梳妆用的配制品 |
| ------A61K31/00 | 含有机有效成分的医药配制品 |
| --------A61K31/70 | .碳水化合物；糖；其衍生物 |
| ----------A61K31/7088 | ..含有3个或更多个核苷或核苷酸的化合物 |
| ------------A61K31/7115 | ...含有修饰碱基，即非腺嘌呤、鸟嘌呤、胞嘧啶、尿嘧啶或胸腺嘧啶的核酸或寡核苷酸 |