基本信息:
- 专利标题： GALGT2基因治疗的方法和材料
- 申请号：CN201680054261.9 申请日：2016-09-16
- 公开(公告)号：CN108136049A 公开(公告)日：2018-06-08
- 发明人： P·T·马丁
- 申请人： 全国儿童医院研究所
- 申请人地址： 美国俄亥俄州哥伦布
- 专利权人： 全国儿童医院研究所
- 当前专利权人： 全国儿童医院研究所
- 当前专利权人地址： 美国俄亥俄州哥伦布
- 代理机构： 北京北翔知识产权代理有限公司
- 代理人： 张广育; 冯冲
- 优先权： 62/220,107 2015.09.17 US
- 国际申请： PCT/US2016/052051 2016.09.16
- 国际公布： WO2017/049031 EN 2017.03.23
- 进入国家日期： 2018-03-16
- 主分类号： A61K48/00
- IPC分类号： A61K48/00 ; A61P21/00 ; A61P25/00
摘要：
本公开涉及GALGT2多核苷酸的重组腺相关病毒(rAAV)递送。本公开提供rAAV和使用rAAV用于神经肌肉疾病的GALGT2基因治疗的方法。示例性的神经肌肉疾病包括但不限于肌营养不良，如杜氏肌营养不良、先天性肌营养不良1A型和肢带型肌营养不良2D型。
摘要（英）：
The present disclosure relates to recombinant adeno-associated virus (rAAV) delivery of a GALGT2 polynucleotide. The disclosure provides rAAV and methods of using the rAAV for GALGT2 gene therapy of neuromuscular disorders. Exemplary neuromuscular disorders include, but are not limited to, muscular dystrophies such as Duchenne muscular dystrophy, Congenital Muscular Dystrophy 1A and Limb Girdle Muscular Dystrophy 2D.
IPC结构图谱:
| A | 人类生活必需 |
| --A61 | 医学或兽医学；卫生学 |
| ----A61K | 医用、牙科用或梳妆用的配制品 |
| ------A61K48/00 | 含有插入到活体细胞中的遗传物质以治疗遗传病的医药配制品；基因治疗 |