基本信息:
- 专利标题： 用于无脉络膜的基因疗法的AAV载体
- 专利标题（英）：AAV -vectors for use in gene therapy of choroideremia
- 申请号：CN201710784145.9 申请日：2012-02-21
- 公开(公告)号：CN107881198A 公开(公告)日：2018-04-06
- 发明人： R·麦克拉伦 , M·塞亚夫拉 , M·J·杜日能
- 申请人： 牛津大学创新公司
- 申请人地址： 英国牛津
- 专利权人： 牛津大学创新公司
- 当前专利权人： 牛津大学创新公司
- 当前专利权人地址： 英国牛津
- 代理机构： 北京纪凯知识产权代理有限公司
- 代理人： 赵蓉民; 丁秀云
- 优先权： 1103062.4 2011.02.22 GB
- 主分类号： C12N15/864
- IPC分类号： C12N15/864 ; A61K48/00 ; A61P27/02
摘要：
本发明涉及无脉络膜的治疗或预防的基因疗法。本申请公开了腺相关病毒血清型2(AAV2)载体颗粒，其包含AAV基因组或其衍生物和编码REP1或其变体的多核苷酸序列。本发明还公开了AAV2载体颗粒在治疗或预防无脉络膜中的应用。
摘要（英）：
The present invention relates to gene therapy for treatment or prevention of choroideremia. The present application discloses adeno-associated virus serotype 2 (AAV2) vector particles comprising an AAV genome or a derivative thereof and a polynucleotide sequence encoding REP1 or a variant thereof. The present invention also discloses the use of AAV2 vector particles in the treatment or preventionof choroideremia.