基本信息:
- 专利标题： 用于青少年巴滕病的基因疗法
- 专利标题（英）：Gene therapy for juvenile batten disease
- 申请号：CN201580069717.4 申请日：2015-12-16
- 公开(公告)号：CN107249646A 公开(公告)日：2017-10-13
- 发明人： 塔米·基尔良 , 凯文·福斯特
- 申请人： 内布拉斯加大学董事会 , 俄亥俄州立大学创新基金会
- 申请人地址： 美国内布拉斯加州;
- 专利权人： 内布拉斯加大学董事会,俄亥俄州立大学创新基金会
- 当前专利权人： 内布拉斯加大学董事会,俄亥俄州立大学创新基金会
- 当前专利权人地址： 美国内布拉斯加州;
- 代理机构： 广州市天河区倪律专利代理事务所
- 代理人： 倪小敏; 何锦标
- 优先权： 62/092,501 20141216 US 62/146,793 20150413 US
- 国际申请： PCT/US2015/066206 2015.12.16
- 国际公布： WO2016/100575 EN 2016.06.23
- 进入国家日期： 2017-06-13
- 主分类号： A61K48/00
- IPC分类号： A61K48/00 ; A61P25/28 ; A61P3/00 ; C12N15/864
摘要：
本发明提供用于青少年神经元蜡样质脂褐质沉积症（JNCL）（又被称为青少年巴滕病）的治疗的组合物和方法。在某些实施方式中，所述组合物包括但不限于腺相关病毒（AAV）构建体，其包括自我互补的腺相关病毒（sc‑AAV）构建体，其表达人类基因CLN3（或CLN3 cDNA）。
摘要（英）：
Compositions and methods for the treatment of Juvenile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis (JNCL), also known as Juvenile Batten Disease, are provided herein. In certain embodiments the compositions include but are not limited to adeno-associated viral (AAV) constructs, including self-complementary adeno-associated viral (sc-AAV) constructs, that express the human gene CLN3 (or a CLN3 cDNA).
公开/授权文献:
- CN107249646B 用于青少年巴滕病的基因疗法 公开/授权日：2021-06-29
IPC结构图谱:
| A | 人类生活必需 |
| --A61 | 医学或兽医学；卫生学 |
| ----A61K | 医用、牙科用或梳妆用的配制品 |
| ------A61K48/00 | 含有插入到活体细胞中的遗传物质以治疗遗传病的医药配制品；基因治疗 |