基本信息:
- 专利标题： CFTRMRNA组合物以及相关方法和用途
- 专利标题（英）：CFTR MRNA compositions and related methods and uses
- 申请号：CN201480015043.5 申请日：2014-03-14
- 公开(公告)号：CN105142676A 公开(公告)日：2015-12-09
- 发明人： M·哈特莱因 , B·C·吉尔德 , F·德罗莎 , C·鲁道夫 , C·普朗克 , L·史密斯
- 申请人： 夏尔人类遗传性治疗公司 , 埃泽瑞斯公司
- 申请人地址： 美国马萨诸塞州
- 专利权人： 夏尔人类遗传性治疗公司,埃泽瑞斯公司
- 当前专利权人： 夏尔人类遗传性治疗公司,埃泽瑞斯公司
- 当前专利权人地址： 美国马萨诸塞州
- 代理机构： 北京商专永信知识产权代理事务所
- 代理人： 邬玥; 葛强
- 优先权： 61/783,663 2013.03.14 US
- 国际申请： PCT/US2014/028849 2014.03.14
- 国际公布： WO2014/153052 EN 2014.09.25
- 进入国家日期： 2015-09-14
- 主分类号： A61K48/00
- IPC分类号： A61K48/00 ; A61K31/7105 ; A61K31/7115 ; A61K47/48 ; A61P11/00 ; C12N15/12 ; C12N15/10
摘要：
本文提供用于递送CFTR MRNA以用于诱导包括在哺乳动物肺中CFTR表达的材料、制剂、生产方法和方法。本发明特别用于治疗囊性纤维化。
摘要（英）：
Materials, formulations, production methods, and methods for delivery of CFTR MRNA for induction of CFTR expression, including in the mammalian lung are provided. The present invention is particularly useful for treating cystic fibrosis.
公开/授权文献:
- CN105142676B CFTR MRNA组合物以及相关方法和用途 公开/授权日：2022-06-28
IPC结构图谱:
| A | 人类生活必需 |
| --A61 | 医学或兽医学；卫生学 |
| ----A61K | 医用、牙科用或梳妆用的配制品 |
| ------A61K48/00 | 含有插入到活体细胞中的遗传物质以治疗遗传病的医药配制品；基因治疗 |