基本信息:
- 专利标题： 靶向的艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶化合物
- 专利标题（英）：Targeted iduronate-2-sulfatase compounds
- 申请号：CN201380071815.2 申请日：2013-12-02
- 公开(公告)号：CN104955946A 公开(公告)日：2015-09-30
- 发明人： 多米尼克·波依温 , 让-保罗·卡斯泰恩 , 米歇尔·德默勒 , 萨斯米塔·塔里帕西 , 让-克里斯托夫·柯里 , 西蒙·洛德-杜富尔
- 申请人： 安吉奥开米公司
- 申请人地址： 加拿大魁北克
- 专利权人： 安吉奥开米公司
- 当前专利权人： 安吉奥开米公司
- 当前专利权人地址： 加拿大魁北克
- 代理机构： 北京康信知识产权代理有限责任公司
- 代理人： 张英; 宫传芝
- 优先权： 61/732,145 2012.11.30 US; 61/831,919 2013.06.06 US
- 国际申请： PCT/CA2013/050924 2013.12.02
- 国际公布： WO2014/082184 EN 2014.06.05
- 进入国家日期： 2015-07-29
- 主分类号： C12N9/16
- IPC分类号： C12N9/16 ; A61K47/48 ; C07K14/81 ; C12N11/00 ; C12N9/96 ; C07K19/00
摘要：
本发明涉及包括溶酶体酶和靶向部分的化合物，例如，包括通过由特定的点击化学反应形成的接头而结合至血管肽素-2的艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶的化合物。在某些实施方式中，这些化合物由于存在靶向部分而能够比单独的酶更有效地穿过血脑屏障或积累在溶酶体中。本发明的特征还在于含有此类化合物的药物组合物以及使用此类化合物治疗溶酶体贮积症(例如，粘多糖贮积症II型)的方法。
摘要（英）：
The present invention is related to a compound that includes a lysosomal enzyme and a targeting moiety, for example, a compound that includes iduronate-2-sulfatase conjugated to Angiopep-2 through a linker formed by specific click chemistry reactions. In certain embodiments, these compounds, owing to the presence of the targeting moiety, can cross the blood-brain barrier or accumulate in the lysosome more effectively than the enzyme alone. The invention also features pharmaceutical compositions containing such compounds and methods for treating lysosomal storage disorders (e.g., mucopolysaccharidosis Type II) using such compounds.