基本信息:
- 专利标题： 不含衣壳的AAV载体、组合物以及制备载体和基因递送的方法
- 申请号：CN201280022523.5 申请日：2012-03-12
- 公开(公告)号：CN103764831B 公开(公告)日：2019-11-01
- 发明人： L·加西亚 , C·贝莱 , T·福伊特 , R·M·科廷 , L·李
- 申请人： 肌肉学研究协会 , 皮埃尔-玛丽-居里大学(巴黎第六大学) , 国立科学研究中心 , 国家健康与医学研究院 , 美国卫生与人类服务署国立卫生研究院
- 申请人地址： 法国巴黎
- 专利权人： 肌肉学研究协会,皮埃尔-玛丽-居里大学(巴黎第六大学),国立科学研究中心,国家健康与医学研究院,美国卫生与人类服务署国立卫生研究院
- 当前专利权人： 肌肉学研究协会,皮埃尔-玛丽-居里大学(巴黎第六大学),国立科学研究中心,国家健康与医学研究院,美国卫生与人类服务署国立卫生研究院
- 当前专利权人地址： 法国巴黎
- 代理机构： 永新专利商标代理有限公司
- 代理人： 左路; 林晓红
- 优先权： 11157986.8 2011.03.12 EP
- 国际申请： PCT/EP2012/054303 2012.03.12
- 国际公布： WO2012/123430 EN 2012.09.20
- 进入国家日期： 2013-11-08
- 主分类号： C12N15/864
- IPC分类号： C12N15/864
摘要：
一种分离的线性核酸分子，其以这样的顺序包含：第一腺伴随病毒(AAV)反向末端重复(ITR)、感兴趣的核苷酸和第二AAV ITR，其中所述核酸分子没有AAV衣壳蛋白编码序列。所述核酸分子可以重复应用于宿主而不引发免疫应答。还提供制备和纯化这种核酸分子的方法以及这种核酸分子用于治疗目的的用途。
摘要（英）：
A capsid-less AAV vector suitable for delivering exogenous DNA sequences into cells, tissues, organs, or a subject. The capsid-less AAV vector comprises two AAV inverted terminal repeats (ITRs) and an expression cassette, each of said ITRs having a hairpin structure and the cassette comprising at least one promoter operatively linked to an exogenous DNA sequence. The expression cassette is flanked on each end by one inverted terminal repeat and the vector does not encode AAV capsid proteins. Methods for producing and purifying capsid-less AAV vectors, and use of the same for therapeutic purposes are also provided.
公开/授权文献:
- CN103764831A 不含衣壳的AAV载体、组合物以及制备载体和基因递送的方法 公开/授权日：2014-04-30