基本信息:
- 专利标题： 具有修饰的亚基间键和/或端基的寡核苷酸类似物
- 申请号：CN201180034599.5 申请日：2011-05-27
- 公开(公告)号：CN103003288B 公开(公告)日：2019-06-21
- 发明人： 贡纳·J·汉森 , 亚历山大·查尔斯·鲁道夫 , 蔡宝忠 , 周明 , 德怀特·D·怀勒
- 申请人： 萨勒普塔医疗公司
- 申请人地址： 美国华盛顿州
- 专利权人： 萨勒普塔医疗公司
- 当前专利权人： 萨勒普塔医疗公司
- 当前专利权人地址： 美国华盛顿州
- 代理机构： 北京英赛嘉华知识产权代理有限责任公司
- 代理人： 王达佐; 何可
- 优先权： 61/349,783 2010.05.28 US
- 国际申请： PCT/US2011/038459 2011.05.27
- 国际公布： WO2011/150408 EN 2011.12.01
- 进入国家日期： 2013-01-14
- 主分类号： A61K48/00
- IPC分类号： A61K48/00 ; C07H21/00 ; C07F9/22
摘要：
本发明涉及包含主链的寡聚物，所述主链包含由亚基间键连接的吗啉环结构序列，所述亚基间键使一个吗啉环结构的3’末端连接于邻近的吗啉环结构的5’末端，其中每个吗啉环结构结合于碱基配对部分，使得寡聚物可以以序列特异性方式与靶核酸结合。公开的化合物可用于治疗其中蛋白表达的抑制或异常mRNA剪接产物的修正产生有益治疗效果的疾病。
摘要（英）：
Oligonucleotide analogues comprising modified intersubunit linkages and/or modified 3′ and/or 5′-end groups are provided. The disclosed compounds are useful for the treatment of diseases where inhibition of protein expression or correction of aberrant mRNA splice products produces beneficial therapeutic effects.
公开/授权文献:
- CN103003288A 具有修饰的亚基间键和/或端基的寡核苷酸类似物 公开/授权日：2013-03-27
IPC结构图谱:
| A | 人类生活必需 |
| --A61 | 医学或兽医学；卫生学 |
| ----A61K | 医用、牙科用或梳妆用的配制品 |
| ------A61K48/00 | 含有插入到活体细胞中的遗传物质以治疗遗传病的医药配制品；基因治疗 |