基本信息:
- 专利标题： 用于DMD的多外显子跳跃组合物
- 申请号：CN200980142321.2 申请日：2009-10-23
- 公开(公告)号：CN102203253B 公开(公告)日：2016-04-06
- 发明人： 彼得·萨扎尼 , 瑞斯扎德·科勒
- 申请人： 萨雷普塔治疗公司
- 申请人地址： 美国俄勒冈州
- 专利权人： 萨雷普塔治疗公司
- 当前专利权人： 萨雷普塔治疗公司
- 当前专利权人地址： 美国俄勒冈州
- 代理机构： 北京英赛嘉华知识产权代理有限责任公司
- 代理人： 王达佐; 洪欣
- 优先权： 61/108,416 2008.10.24 US
- 国际申请： PCT/US2009/061960 2009.10.23
- 国际公布： WO2010/048586 EN 2010.04.29
- 进入国家日期： 2011-04-22
- 主分类号： C12N15/113
- IPC分类号： C12N15/113
摘要：
提供了能够结合人肌营养不良蛋白基因中选定的靶位点以便诱导外显子跳跃的反义分子，和使用其治疗肌营养不良的方法。
摘要（英）：
The present invention relates to an oligonucleotide which specifically hybridizes to a target region in an exon of the human dystrophin gene inducing exon skipping. The present invention further relates to a pharmaceutical composition comprising an oligonucleotide which specifically hybridizes to a target region in an exon of the human dystrophin gene inducing exon skipping.
公开/授权文献:
- CN102203253A 用于DMD的多外显子跳跃组合物 公开/授权日：2011-09-28